轉化醫學發展中政府角色的探析

張勘

（上海市衛生局醫學科技教育處 上海 200040）

近年來歐美等發達國家以政府為主導，大力發展轉化醫學研究，以此引領的這場生物醫學變革希望在所有涉及人類健康的行業、學科間建立密切聯系，有望將過去百年來不斷向縱深發展的各種生命科學研究橫向聯系起來，最終建立起一個整體的向下能夠更加有力深入，向上能夠盡快托起人類健康的平臺[1]。受此影響，國內轉化醫學研究也持續走熱，一方面，在各類全國性重要的醫藥衛生學術論壇或研討會上，權威專家學者的報告中“轉化醫學”這一詞組頻頻出現成為會議的熱點和焦點，彰顯著其發展的迫切性和必要性；另一方面，2009年至今全國約有16家轉化醫學中心相繼宣布成立，使這一國外生物醫學變革理念付諸于國內醫學實踐，探索具有自身特色的建設模式。

當前國內成立的轉化醫學中心特點主要表現在多以高水平的醫學院校、科研院所為依托平臺，以多家單位自發合作的自由形式建立，具有較為鮮明的個性特質，呈現出多樣化、專業化、松散化的共性特點。作為一個創新的復合型組織機構，從它的建立到未來發展將會面對一系列的難點問題：1)共建單位的責權利分配機制。如果單一地簽訂合作協議或達成合作意向，既缺乏合理的彈性系數和必要的牢固性，又缺少完善和規范的法律保障，在運作過程如出現利益摩擦則易發生合作斷裂；2)運作資金長效投入機制。生命科學科研發展從投入到產出，其間耗資又耗時，過程的艱巨性和產出的滯后性與市場經濟急功近利的心態發生強烈的價值碰撞，且產出成果有著一定的偶然性和不可預見性，對社會風險投資缺乏足夠的吸引力，轉化研究資金鏈的持續保障將是一大難題；3)運作機制的管理創新。發展轉化醫學不能仍等同于重點實驗室建設管理或高校產學研合作的模式，它需要探索和重構全新的科研流程模式，以跨越傳統基礎研究與臨床應用間的鴻溝；4)正確定位發展的適宜目標。機構發展目標及功能定位是建設的核心，組織專家系統論證比較優勢，逐層明確遠景-任務-行動并有力執行，是確立有利競爭地位的保障；5)運作相關環節的有效協調。機構軟硬件的齊備雖是必要前提，但有效聯通相應轉化通道和保證相關銜接環節的通暢則是長足發展的必要保障；6)樣本資源的效用。小范圍的聯合難以達到規模化效應，轉化醫學所需的海量醫學信息數據、生物標本將如何得以保證，等等。這些問題如若不能有效地協調解決，將會成為轉化醫學機構發展的制約瓶頸。

轉化醫學研究的落腳點在基礎研究成果向臨床轉化，這一點已達成廣泛共識。那么開展轉化醫學研究關鍵的出發點呢？筆者認為，應是“科研管理體系的創新”，由此切入，將發揮提綱挈領的作用，為轉化醫學機構的運作、發展提供“黏合劑”和“潤滑油”，而這一職責的承擔人應是政府、高校、科研院所和醫院的管理者，其中政府首當其沖。

當前世界各國都面臨著同樣的挑戰：健康需求的提升與醫療資源的緊缺，疾病譜變遷，人口老齡化帶來疾病負擔加重，新的流行性疾病出現等。特別是在我國醫療資源有限和經濟發展欠發達的時下，如何有效地開展醫學科學研究，促成科技成果轉化，從而更大地發揮有限資源的配置效率與使用效率，業已成為亟待解決的重要問題。轉化醫學關系到醫療、教育、科研、產業鏈的有機結合，除政府外，其它單位機構都無法扮演這一統籌的主導角色。這關乎政府在社會管理中與“社會組織”的分工合作，或者說，如何更好地發揮社會組織的積極作用，以提升社會管理的效率，存在政府角色如何重新厘清的問題。舉個例子[2]：2003年，中科院上海生命科學院神經科學研究所在《細胞》、《神經元》等世界頂級生物雜志發表了關于嗎啡鎮痛耐受中的新機制，國內醫藥廠商對此缺乏重視；去年，他們的一個項目賣給歐洲一家制藥公司，項目總價值約為6000萬美元外加銷售提成；今年，該實驗室又在《神經元》雜志發表了關于阿片受體自身調控的新機制，文章發表后的第二天受到了世界制藥巨頭輝瑞的學術報告邀請，然而國內制藥公司對此仍反應滯后。此例子對當前中國基礎科研的成果是一個肯定，但卻是對國內成果轉化鏈上存在環節阻滯的一個典型警示！

國家和地方政府在衛生事業中的角色及其跨度涉及政治、經濟、社會和文化各個領域，由此交織成國家衛生戰略發展的網底。美國政府一直以來在科技產業扶持模式中以強調市場調節為主，在“市場失靈”時，則進行及時的“補位”。即著重于宏觀管理，以間接干預為主，主要通過制定強有力的經濟與科技法律、法規，創造一個有利于科技進步的大環境。同時，通過實施一系列國家重大科技計劃來支持科技發展，政府干預的主要方面是：基礎研究的統一管理；參與解決投資大、風險大的重要領域；對重大、跨學科、綜合性技術領域及公用技術領域給予適當扶持；開展知識產權保護的立法和執法；建立和執行統一的技術標準和對企業的技術研究與開發給予稅收上的優惠[3]。美國國立衛生研究院（NIH）繼2003年提出了“臨床與轉化性研究獎勵計劃”（CTSA）并致力于建立60個轉化性研究中心后，近期又新設立國立轉化醫學推進中心（NCATS），接手制藥公司既沒意愿也無資源去實施的相應的臨床研究工作，盡一切努力保障前期研究工作，以便吸引制藥公司的后續投資。此舉進一步促使具有潛在商業吸引力的項目走出學術象牙塔，實現高新技術的產業化[4]。

我國政府在以往科技發展的推動上扮演著重要的角色，如1984年開始國家重點實驗室建設，1995年在全國實施科教興國發展戰略，1997年教育部在高校開展產學研合作的試點，至今國家仍不斷投入大量的科研建設經費。然而，據報道，在我國每年取得的約3萬項重大科技成果中，平均轉化率僅為20%，高校科技成果轉化率不到10%，而醫藥科技成果的轉化率更是不足8%。很顯然，投入與所帶來的經濟和社會效益的巨大差距對納稅人、政府、研究人員和企業各方來說都無法接受。既然轉化醫學強調理論型科研向知識型經濟的轉型發展，那么該如何推動這一整體產業的升級呢？

諾貝爾經濟學獎得主道格拉斯·諾斯教授曾指出“制度變遷與技術進步具有相似性，同樣是經濟和社會發展的源泉；技術設定了經濟發展可能達到高度的上限，但它實際上能達到多少，則由制度決定；人力資本積累的過程必須與政府創造良好創新環境和有利于技術進步的制度相結合”。我國著名經濟學家吳敬璉教授的觀點異曲同工：“制度安排的作用重于技術演進自身，只有建立充滿活力的新體制，才能實現經濟增長方式的轉變，才能真正做到自主創新，才能最終建成創新型國家”[5,6]。2012年3月，溫家寶總理在全國“兩會”政府工作報告中論及重點工作時，談到了加強和創新社會管理，強調要“強化政府社會管理職能，廣泛動員和組織群眾依法參與社會管理，發揮社會組織的積極作用，完善社會管理格局”。由此可見，在這場生物醫學變革中，政府的角色不可或缺，并且需要盡早明晰，成功定位。

在2011年國家自然科學基金申請的醫學科學部項目指南中，首次提出“鼓勵基礎醫學與臨床醫學相結合的轉化醫學研究”，在一些地方衛生項目申請指南中，這一引導傾向也有所體現，但這還不足以全面、高效推動轉化醫學研究的發展。轉化醫學研究并非通過幾家單位合作，聯合攻關項目，經過三四年研究就能出明顯成效或作為經驗推廣，它的發展需要內外環境兼修，長遠縝密布局且能寬容失敗。正如衛生部部長陳竺指出的“轉化醫學不是一個口號，也不僅僅是一種理念，它需要行動，需要戰略規劃，需要路線圖，更需要一些創新，特別是機制上的創新”。政府作為衛生事業發展的管理者如何發揮在轉化醫學研究上的機制創新呢？可從以下幾點來探討。

1 規劃角色

1.1 頂層設計、統籌兼顧

包括確立轉化醫學發展目標和規劃、設計戰略路線圖，聚焦重大疾病、重要醫學問題、重點領域，設立轉化醫學中心、轉化醫學協調辦公室、轉化醫學基金項目等。即：一是從國家層面組織專家設計、論證總體發展藍圖，確立近、中、長期發展規劃；二是利用好現有優勢資源，如已建成的國家重點實驗室、醫學高科技園區、教育部重點學科和衛生部專科專病中心等，在此基礎上謀求重構；三是科學評估、合理遴選轉化醫學研究工作試點，統籌條件成熟的地方因地制宜、錯位發展；四是從原創性命題的研究、融合現有先進技術的研究、改進現有藥物的研究等不同層面制定戰略目標，鼓勵研究機構結合自身的優勢，多角度有效開展轉化醫學研究。

1.2 創造有利的軟硬環境

一方面，以政府為主導加大基礎設施、信息化建設等的投入；另一方面，大幅提升區域競爭力的核心要素，包括與轉化醫學發展配套的優惠性財稅政策、行政服務中介、人才匯聚機制及合作開放環境等支撐。

2 引導角色

2.1 引導社會組織參與

協調利益、化解矛盾，單靠政府的力量，對社會生活各領域“大包大攬”的治理方式已被證明是難以為繼的，因而“發揮社會組織的積極作用，完善社會管理格局”突顯出現實的意義。全國性專業學術團體、志愿者組織等不僅能對政府的管理起協助作用，還能通過反映合理訴求、平衡各方利益，彌補政府的某些缺位。為社會組織的健康成長創造合理的發育、生長空間，引導他們在轉化醫學研究中各盡其能，是政府的一項重要工作。

2.2 引導風險投資

醫藥廠商在轉化醫學環節中起著重要作用，它是最終將基礎研究成果、藥物研發與臨床應用對接的一個活躍因素，并承擔著投資的風險。雖然是一種市場行為，但由于我國社會投資體系的不完善，政府在高新技術風險投資中還須參與和推動。因為一般風險投資熱衷投資于一個企業的發展期或成熟期，而高新技術企業往往在種子期、初創期需要大量資金投入以維持持續研發，這便造成了供需雙方在時間上的錯位，投資和融資不能有效對接，政府出資進行前期投資，是對“市場失靈”的一種矯正和引導。

2.3 引導人才培育

在社會培育方面，引導多部門合作、多學科交叉，引進和培養多棲人才即懂得基礎科研的臨床型科學家及了解臨床的基礎研究專家；在高校培育方面，轉變觀念，對課程設置、教學訓練模式進行評估，推進研究生培養模式改革，使專科人才培養逐步過渡到復合型人才培養上來。

2.4 引導學科交叉合作

通過設立項目和建立人員流動機制，打破地域和部門障礙，開放課題增強創新思想的碰撞，從而不斷注入創新活力，組建多學科交叉團隊實現聯合科技攻關。

3 服務角色

一是牽線搭橋，有效推動多部門參與共建，及時高效地協調和溝通，同時保障各成員方的利益；二是作為社會架構的中樞，構建公共資源信息和市場供需信息的匯總、維護、咨詢等網絡服務平臺，滿足研究人員與醫藥廠商的需求；三是定期舉辦或交辦研討會議，尤其注重有外資背景的企業加入，既有助于在交流與交往中學習先進的知識和理念，也有助于形成廣泛的人際網絡。

4 監管角色

轉化醫學的發展離不開政府長期、持續的監管，其原因基于四點：一是對申請轉化醫學研究機構的資質審查，研究過程的質量控制以及退出機制的評估認定；二是轉化醫學多涉及生命科學與醫學倫理問題，患者權益需要得到切身保障，而這又將反饋作用于后續研究對象的有效配合；三是病例資源的安全維護、有效共享需要政府發揮守門人的作用；四是加大知識產權創新保護與轉化應用力度，創造有效吸引投資的良好法律、人文環境。

5 權威角色

基于研究成果產出的偶然性和長期性，一支精良的科研團隊顯得比一個項目本身更具魅力，評估資助項目的重要指標之一應是對資助對象的成功把握。政府建立項目執行者的過往科研經歷、工作業績、科研誠信等檔案庫，建立我國科研人員的信息輔助管理系統和信用評估動態跟蹤系統，將間接降低風險投資成本，提高經費投入與成果產出的效益比。

基于目前及將來轉化醫學研究平臺的全國性布點建設及合作網絡的交叉聯合，政府須盡快建立國內統一標識的、與國際認證接軌的信息建設標準及控制中樞，這將避免因標準不一造成數據缺失、重復投入的資源浪費，有力保障數據信息的對接共享、安全維護和成果數據獲得國際認可。

6 外交角色

隨著近年來我國科研人員在基礎科研成果國際影響力的日漸突顯，如何更多、更高層次地參與和融入國際衛生科技領域工作，需要政府開展相應的外交策略研究和分析，爭取更多地參與世界衛生組織等國際合作組織管理事務工作，從而提高我國在轉化醫學這一興新領域規則制訂的話語權和參與機會的權重。通過建立官方雙邊或多邊交流與合作渠道，促進民間社團、組織交流的活躍，將有利于增強我國的全球科研競爭力，增加科研人員對外交流與合作的機會。總而言之，有效激勵具有世界眼光、戰略思維、民族精神的轉化醫學領軍人才參與國際合作與競爭，也是政府推進轉化醫學工作的關鍵。

[1] 蔣學武. 哈佛大學醫學院轉化醫學實踐的啟示[J]. 中華醫學雜志, 2010, 90(22): 1519-1521.

[2] 李帥. 鎮痛之痛[EB/OL]. (2011-03-29)[2012-03-25]. http:// whb.news365.com.cn.

[3] 閆緒嫻, 侯光明, 閆緒奇. 美國政府在科技發展中的作用及其對我國的啟示[J]. 中國科技論壇, 2004, (3): 129-132.

[4] 王迪, 姚立新. 美政府為促轉化醫學和藥物開發設藥物開發中心[EB/OL]. （2011-02-10）[2012-03-25]. http://www. biotech.org.cn.

[5] 盧櫟仁. 諾斯制度變遷理論[J]. 產權導刊, 2010, (1): 70-72.

07-04）[2012-03-25]. http://www.stdaily.com.