紅細(xì)胞生成性原卟啉病治療藥afamelanotideⅡ期臨床研究獲陽性結(jié)果

Clinuvel制藥公司近日宣稱其開發(fā)的新型光損傷保護(hù)劑afamelanotide(商品名:SCENESSE?)在其治療紅細(xì)胞生成性原卟啉病(EPP)的Ⅱ期臨床研究中獲得陽性結(jié)果。

EPP好發(fā)于淺膚色人群，全球約有1萬患者，該病由亞鐵螯合酶缺陷所致，其癥狀為皮膚對光不耐受，導(dǎo)致皮膚暴露部分疼痛難忍、腫脹以及出現(xiàn)瘢痕，嚴(yán)重的甚至還需使用包括嗎啡在內(nèi)的止痛藥以鎮(zhèn)痛，患者活動通常僅限于室內(nèi)，生活質(zhì)量受到嚴(yán)重影響，目前尚無有效治療措施。Afamelanotide能激活體內(nèi)黑色素沉著，從而保護(hù)皮膚不受紫外線照射，其給藥方式為皮下注射，療效長達(dá)2個月，已在美國和歐洲獲得罕見病用藥資格，并有望于2011年內(nèi)在歐洲上市。

該項由77名EPP成年患者參加的名為CUV030的隨機(jī)、多中心、雙盲、安慰劑對照研究旨在考察afamelanotide用于降低EPP患者光毒性皮膚反應(yīng)嚴(yán)重程度的效果和安全性。試驗(yàn)中，患者被隨機(jī)分為本品治療組和安慰劑組，分別于第0、60、120 d給藥，并隨訪至180 d，記錄患者皮膚反應(yīng)嚴(yán)重程度及暴露皮膚于戶外的持續(xù)時間，并詢問其生活質(zhì)量。結(jié)果有68名患者完成該項研究，所有患者對本品均能很好耐受，均能在午間將皮膚暴露于日光下，本品治療組患者在光照最強(qiáng)的上午10點(diǎn)至下午3點(diǎn)以及上午10點(diǎn)至晚上8點(diǎn)暴露于陽光下的時間顯著增加(P=0.036;P=0.025)，暴露于日光下的時間中位數(shù)為安慰劑組的3倍;很多患者均表示用藥后皮膚未出現(xiàn)疼痛現(xiàn)象或僅出現(xiàn)輕微疼痛，與安慰劑組相比，本品治療組患者第60、120和180 d的生活質(zhì)量均顯著高于治療前(P=0.001;P=0.003;P＜0.001)。試驗(yàn)中未出現(xiàn)藥物相關(guān)性不良反應(yīng)。