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基因療法取得諸多進展等三則

01月04日至01月17日

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基因療法取得諸多進展

【本刊訊】在美國《科學》雜志新近公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病位列其中。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法的進展對人類戰勝一些罕見疾病具有重要意義。2009年，利用基因療法治療一些罕見疾病給人們帶來諸多驚喜。

X連鎖腎上腺腦白質營養不良是一種致命腦病，患者通常為6歲到8歲的男童，他們一般在青春期前就會殞命。法國研究人員公布的研究成果稱，他們向兩名腎上腺腦白質營養不良患者的造血細胞中引入一種“治療”基因，使患者病情在兩年時間里沒有進一步惡化。這是首次通過基因療法有效治療一種嚴重腦病。

萊貝爾先天黑內障是一種罕見的眼疾。這種病通常在患者年幼的時候發作，患者視網膜細胞的一種基因發生變異，致使視力嚴重下降、眼球活動異常。到二三十歲時，患者可能完全失明。

美國賓夕法尼亞大學醫學院研究人員以12名2型萊貝爾先天黑內障患者為對象，將一種“修正”基因送入患者眼球內，使得患者的變異基因被“重寫”為正確基因。治療結果顯示，雖然患者的視力沒有恢復到正常水平，但所有患者的瞳孔對光反應測試結果都大大提高。

嚴重聯合免疫缺陷病患者因體內缺少免疫細胞，無法對抗感染，通常在很小的時候就會死亡。科研人員2009年2月公布的一項對嚴重聯合免疫缺陷病病童的長期跟蹤研究表明，10名接受基因療法治療的病童中已有8人痊愈。……