CGT產業未來可期

縱觀全球，伴隨著多款CGT產品獲批上市，這類產品的商業化路徑逐漸明朗，我們可以認為該行業已進入加速發展期，也涌現出一系列投資機會。

細胞與基因治療（Cell and Gene Therapy，CGT）是通過對人體細胞和基因進行修復、替換和改造，直接從患者的疾病根源進行治療，可實現“一次性給藥，永久性治療”的效果，應用潛力巨大。

細胞與基因治療可分為細胞療法和基因療法。細胞治療是在體外對患者自身的細胞，如干細胞、免疫細胞等，進行改造激活并擴增。其中，干細胞具有自我更新和分化成多種細胞類型的潛能，可以用于修復受損組織和器官；免疫細胞治療則是通過增強或調節患者的免疫系統來對抗癌癥等疾病。目前，細胞療法最普遍的例子是嵌合抗原受體T細胞療法，即CAR-T治療。基因療法則是通過將正常或有治療作用的外源基因導入靶細胞，置換或糾正患者的致病基因的方法。使用介導載體將目的基因導入靶細胞，從而改變細胞原有的基因表達，達到治療疾病的目的。

中國CGT產業屬于生物醫藥領域的高科技細分賽道，具有技術密集、高投入、高風險、長周期的特點。該行業以基因編輯、細胞治療技術為核心，覆蓋腫瘤、遺傳病、罕見病等治療領域。近年來，受益于政策支持（如《“十四五”生物經濟發展規劃》）和資本涌入，行業進入快速發展期。2025年，中國CGT市場規模預計突破100億元，年復合增長率和市場占比都在加速提升。

行業發展概況

CGT產業鏈協同效應愈發增強。CGT的產業上游主要為細胞生產全流程中所需的儀器、設備、試劑等耗材供應商。國內部分中高端裝備與耗材仍然以進口為主，國內企業的細胞培養及開發工藝、離心提取等工藝技術仍與外資企業存在較大的差距。但國產廠商正積極全面布局，逐步打開進口替代空間。中游為藥物研發公司以及研發和生產外包服務（CRO/CDMO）企業，由于CGT藥物研發與生產的技術標準要求高，平臺搭建與技術迭代需要較大的固定資產投入，因此大型制藥公司和中小型科技公司更傾向于利用專業外包來降低成本，使相關CDMO行業率先受益，得到加速發展。下游為CGT的實施主體即三甲醫院，一般醫院提供臨床平臺，合作企業從事細胞的增殖、制劑研發，為醫院提供細胞技術服務與支持或為患者提供個性化治療。

迄今為正全球獲批上市的CGT療法已超過40款，聚焦最多的適應癥依次為實體瘤、B細胞急性淋巴細胞白血病、多發性骨髓瘤、心血管疾病、代謝病、血友病等罕見病等。除了CAR-T藥物外，其余獲批上市的療法種類均來自海外藥企，但在政策支持、產業發展和資本扶持的背景下，我國CGT研發進度加速追趕，但多數細分賽道目前尚未形成穩定競爭格局。

中國是CGT研發的重要叁與者

我國基因治療產品最早監管法規可以追溯到1993年由原國家科學技術委員會頒布的“基因工程安全管理措施”的首次發布，CGT政策歷經自由發展、調整、規范三個發展階段：自由發展階段監管政策法規相對滯后，內容相對簡單，對CGT研究開發的多個環節所涉及的具體問題沒有詳細說明和規定，法規約束性不強，審批相對寬松。2016年中國開始加強生物安全、基因技術和生物醫學等領域的立法。從近年來對于細胞與基因治療的規劃來看，主要以加速新藥研發、開展生物技術創新等支持性規劃為主；監管體系和評價方法也在不斷完善，加速新療法的研發。

雖然歐美等國家在CGT領域的研究開始較早，但中國近年來已成為一個追趕態勢猛烈的后來者。

頭部企業商業化突破，路徑逐漸明晰。復星凱特和藥明巨諾分別于2021年率先在國內上市CAR-T產品，開啟商業化進程，通過授權引進或技術出海，加速全球化布局。傳奇生物自主研發的CAR-T產品西達基奧侖賽（CARVYKTI）成為首個獲美國FDA批準的國產CGT產品，2024年銷售額達9.63億美元，展現了國際化競爭力。

研發管線豐富，多條進入關鍵臨床階段。截至2024年，中國CGT在研管線超千項，細胞療法和基因療法平分天下，其中CAR-T療法進度最快，靶點以CD19、BCMA為主，適應癥覆蓋淋巴瘤、罕見病等，八款產品已上市，30余項進入臨床III期。目前基因療法（含基因治療、基因編輯和小核酸）進度較快的管線都還處于I/II期，但在罕見病臨床減免的政策下將進一步加快獲批上市進度。

產業鏈配套完善，生物醫藥生產制造能力不斷提升。我國2024年生物試劑市場規模預計達257.1億元，細胞培養基市場規模達55.96億元，這都為CGT研發及生產提供了基礎支持。另外，2024年基因治療CDMO（合同研發和成產組織）的市場規模預計達124.83億元，這將助力企業加速管線上游（病毒載體、基因編輯工具）開發與下游（CDMO、冷鏈物流）生產的協同。

CGT發展瓶頸及對策

盡管優勢顯著，中國CGT產業仍需突破以下瓶頸：

1.技術壁壘

CGT工藝開發可分為質粒工藝、病毒工藝、細胞工藝三個較為獨立的部分，各自難點不一，在質粒構建、菌庫構建、遞送系統設計、病毒載體制備、細胞系構建、細胞培養等環節存在技術訣竅，制約產業化進程，例如AAV（腺相關病毒）載體的大規模生產良率不足、載體系統穩定性不夠等。

2.審評、專利與倫理限制

由于CGT產品的特殊風險性，CDE（國家藥品監督管理局藥品審評中心）對CGT產品的安全性審查較為嚴格，臨床試驗平均審批周期為12-18個月，長于傳統藥物。

國際上技術先發者對相關載體和工具的專利布局相當全面，后來者運用其專利首先要付幾千萬美元的專利費，后續還有大比例的銷售分成，而對于大多數生物科技公司來說繞過這些專利并不容易。

另外，生殖細胞作為靶細胞的CGT治療受到倫理限制，發展較慢，而體細胞易獲得、來源豐富，故發展更迅速，但無論如何，CGT涉及對人體細胞和基因的修改，因此倫理和道德問題是一個關鍵挑戰。確保治療的安全性和有效性，同時尊重個體的權利和隱私，是一個復雜的平衡問題。

3.研發資金需求

資金投入上，單款CGT產品研發成本超10億元，且需持續投入生產設施及臨床試驗等費用，在近年資本愈加謹慎的背景下，一些處于成長期的新一代CGT公司發展趨于停滯，亟需資金的持續注入。

投資機會及關注重點

縱觀全球，伴隨著多款CGT產品獲批上市，這類產品的商業化路徑逐漸明朗，我們可以認為該行業已進入加速發展期，也涌現出一系列投資機會。

梳理產業鏈發現，CGT上游相關賽道市場潛力較大。CGT工藝流程復雜，壁壘極高，產能建設高峰漸行漸近，作為“賣水人”的存在，上游自動化生產設備、能夠實現國產替代的試劑耗材及潔凈設備等相關供應商將迎來一波需求高峰。

具體類型來看，通用型/異體型CAR-T、間充質干細胞、iPSC細胞等細胞治療類型研發熱度高漲，其治療相關適應癥針對性較強，具有很高的靶向性，安全性和有效性顯著，有望成為下一階段獲批上市的主力軍。

基因治療覆蓋疾病譜廣，是未來眼科、神經及罕見病的重要治療手段，也具備極大的療法迭代潛力，國內頭部生物科技公司的首發管線都已進入到關鍵臨床階段。另外，基因編輯技術作為生物相關產業的基礎技術，現已更廣泛地應用到農業、化工等領域，平臺型工具及技術值得關注。