澳大利亞藥品可及性政策介紹及對(duì)我國(guó)的啟示

關(guān)鍵詞藥品可及性；藥品福利計(jì)劃；藥品價(jià)格談判；仿制藥政策；孤兒藥政策；澳大利亞；啟示

藥品可及性作為衡量國(guó)家醫(yī)療保障體系的重要指標(biāo)之一，與公眾健康及醫(yī)療服務(wù)的公平性實(shí)現(xiàn)緊密相關(guān)。我國(guó)通過構(gòu)建藥品供應(yīng)保障體系、推行藥品集中帶量采購、開展仿制藥一致性評(píng)價(jià)、實(shí)施創(chuàng)新藥研發(fā)激勵(lì)措施等多維度政策舉措，在提升藥品可及性方面取得了顯著成效。

然而，當(dāng)前仍存在一些亟待解決的不足。其一，醫(yī)保目錄調(diào)整頻率相對(duì)不高，覆蓋范圍尚需進(jìn)一步擴(kuò)大，藥品準(zhǔn)入與醫(yī)保支付之間的銜接不夠緊密，影響患者及時(shí)、合理用藥；其二，創(chuàng)新藥由于研發(fā)成本高昂，上市藥價(jià)較高，患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重，且缺乏行之有效的風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)機(jī)制，限制了創(chuàng)新藥的廣泛應(yīng)用；其三，新藥審評(píng)審批流程中仍存在效率瓶頸，新藥上市時(shí)間與國(guó)際先進(jìn)水平仍有差距，不利于臨床及時(shí)獲取最新的治療藥物；其四，罕見病藥物研發(fā)激勵(lì)力度不足，市場(chǎng)準(zhǔn)入面臨一定阻礙，醫(yī)保覆蓋范圍有限，難以滿足罕見病患者的用藥需求。

在國(guó)際上，澳大利亞聯(lián)邦政府在藥品領(lǐng)域的投入巨大，每年藥品支出已超過150億澳元[1]，這為澳大利亞國(guó)民帶來了顯著的健康效益，然而不斷攀升的藥品費(fèi)用也給政府財(cái)政造成了沉重負(fù)擔(dān)。自1948年澳大利亞藥品福利計(jì)劃（PharmaceuticalBenefitsScheme，PBS）實(shí)施以來，澳大利亞陸續(xù)出臺(tái)并持續(xù)完善各類藥品和衛(wèi)生政策，旨在實(shí)現(xiàn)政府預(yù)算控制和保障患者健康之間的最佳平衡。

本文詳細(xì)探討了澳大利亞藥品可及性政策的運(yùn)行機(jī)制和實(shí)施效果，重點(diǎn)聚焦于澳大利亞在PBS政策、藥品注冊(cè)與PBS準(zhǔn)入、藥品定價(jià)與采購、仿制藥與孤兒藥注冊(cè)審批政策中的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)；通過對(duì)這些政策的系統(tǒng)分析，總結(jié)澳大利亞在提高藥品可及性和控制藥品費(fèi)用支出方面的有效措施，并探討這些經(jīng)驗(yàn)對(duì)我國(guó)相關(guān)政策的啟示。希望通過借鑒澳大利亞的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，為我國(guó)藥品可及性政策的優(yōu)化與實(shí)施提供具有價(jià)值的參考依據(jù)，從而推動(dòng)我國(guó)醫(yī)療保障體系的持續(xù)進(jìn)步與完善。

1 澳大利亞藥品可及性政策介紹

1.1 PBS政策

PBS是澳大利亞國(guó)家醫(yī)療保障制度的核心，從1948年實(shí)施以來，聯(lián)邦政府為澳大利亞公民和永久居民提供PBS清單內(nèi)處方藥補(bǔ)貼，從而保障居民的基本用藥。

PBS目錄藥品從臨床需求出發(fā)，涉及全民常用藥品，澳大利亞約90%的處方藥市場(chǎng)由PBS覆蓋，現(xiàn)行的PBS共包含了大約1200種活性藥物成分[2]。PBS藥品清單每半年會(huì)進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整，最近更新時(shí)間為2025年2月，此次調(diào)整中新增了多種藥物，包括抗腫瘤藥物塞普替尼、口服避孕藥屈螺酮炔雌醇片、長(zhǎng)效可逆避孕藥左炔諾孕酮宮內(nèi)節(jié)育系統(tǒng)等[3]。

PBS清單調(diào)整這項(xiàng)工作由藥物福利咨詢委員會(huì)（PharmaceuticalBenefitsAdvisoryCommittee，PBAC）、藥品定價(jià)委員會(huì)（PharmaceuticalBenefitsPricingAuthority，PBPA）等多個(gè)部門共同協(xié)作完成，以確保目錄藥品的有效覆蓋和監(jiān)督管理。澳大利亞衛(wèi)生部最終決定PBS目錄范圍，并監(jiān)管PBS的整體運(yùn)行。針對(duì)創(chuàng)新藥物準(zhǔn)入時(shí)存在的臨床數(shù)據(jù)不充分、成本效益和臨床使用風(fēng)險(xiǎn)不確定等因素，PBS引入上市后再審查制度，持續(xù)對(duì)PBS目錄內(nèi)藥品進(jìn)行監(jiān)測(cè)和評(píng)估[4]。除非藥品有使用安全問題，PBS不主動(dòng)剔除藥品，而是根據(jù)患者需求和藥品使用情況，在使用量降低到一定閾值以下，將其自然淘汰。因此，長(zhǎng)期以來PBS藥品品種數(shù)量始終保持增長(zhǎng)趨勢(shì)。

自PBS實(shí)施以來，澳大利亞聯(lián)邦政府PBS預(yù)算和支出不斷增長(zhǎng)。在2022－2023財(cái)年，PBS共補(bǔ)貼了2.231億份處方，總支出高達(dá)170億澳元，比上一財(cái)年增加了15.6%[1]。2023年，普通患者每張?zhí)幏降墓哺额~（Copayment）約為30澳元，而持有優(yōu)惠醫(yī)療卡（如老年卡、退伍軍人卡等）的患者每張?zhí)幏焦哺额~約為7.3澳元。此外，PBS還設(shè)有安全網(wǎng)（SafetyNet）政策，當(dāng)注冊(cè)患者或家庭1年內(nèi)PBS藥品費(fèi)用累積到一定金額時(shí)，他們的共付額將大幅降低，以免支付高額的藥費(fèi)。2023年，普通患者的安全網(wǎng)門檻線金額為1563.5澳元，而優(yōu)惠醫(yī)療卡患者為262.8澳元[4]。

1.2 藥品注冊(cè)與PBS準(zhǔn)入

2011年以前，澳大利亞藥品從提交注冊(cè)申請(qǐng)至取得PBS補(bǔ)貼資格的法定時(shí)間為89周（藥品注冊(cè)52周，PBS準(zhǔn)入37周）。自2011年起，澳大利亞聯(lián)邦政府開始實(shí)行“藥品注冊(cè)與PBS準(zhǔn)入并行程序”，允許生產(chǎn)企業(yè)向澳大利亞治療用品管理局（TherapeuticGoodsAdministration，TGA）提交藥品注冊(cè)申請(qǐng)的同時(shí)，向PBAC提交PBS準(zhǔn)入申請(qǐng)。這一舉措打破了原本藥品必須完成藥品注冊(cè)后才能進(jìn)行PBS準(zhǔn)入評(píng)估的要求，藥品上市許可和PBS準(zhǔn)入的同步，有效提高了患者使用PBS補(bǔ)貼新藥的及時(shí)性。并行程序施行以來，顯著縮短了藥品從注冊(cè)至PBS準(zhǔn)入的時(shí)間（現(xiàn)約為72周）[5]。2014年10月，澳大利亞政府對(duì)《藥品和醫(yī)療器械監(jiān)管框架》（MedicinesandMedicalDevicesRegulation）進(jìn)行了全面審查，并實(shí)施了相應(yīng)的改革。此次改革旨在確保藥品和醫(yī)療器械監(jiān)管符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，方便澳大利亞居民盡早獲得新型處方藥。改革后，新藥注冊(cè)在之前僅有的標(biāo)準(zhǔn)途徑的基礎(chǔ)上，增加了優(yōu)先審評(píng)、臨時(shí)審評(píng)、仿制藥注冊(cè)、列表藥物注冊(cè)、孤兒藥注冊(cè)途徑，具體適用范圍、關(guān)鍵要求、審批時(shí)限詳見表1[6]。這些優(yōu)化途徑增加了藥品審評(píng)方法的靈活性和適當(dāng)性，極大提高了評(píng)審的效率和質(zhì)量，在藥品可及性方面發(fā)揮了重要作用。

1.3 藥品定價(jià)與采購政策

澳大利亞是第一個(gè)將藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)結(jié)果應(yīng)用于藥品價(jià)格管理中的國(guó)家，也是藥品價(jià)格控制相對(duì)合理的國(guó)家之一。定價(jià)對(duì)患者獲取藥物有直接和間接的影響。對(duì)于PBS清單內(nèi)藥品，支付價(jià)格將決定政府或監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)該藥品的具體補(bǔ)貼情況，如補(bǔ)貼金額、補(bǔ)貼金額上限等；支付定價(jià)還會(huì)影響到患者獲取高定價(jià)非補(bǔ)貼藥品的可能性，因?yàn)檫@些藥品會(huì)成為患者的個(gè)人支出成本。

在澳大利亞，藥品在獲得TGA的上市許可和PBS準(zhǔn)入后，PBPA與藥品生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行價(jià)格協(xié)商與談判，協(xié)議藥品價(jià)格、測(cè)算對(duì)PBS財(cái)政預(yù)算的影響，并將匯總意見反饋至衛(wèi)生部。PBS中大部分藥品基于參考價(jià)格定價(jià)，即參考某一治療亞類藥品中的最低價(jià)格來確定其他藥品價(jià)格；而在沒有此類可比藥物的情況下，則采用價(jià)值定價(jià)[7―8]。

當(dāng)藥品生產(chǎn)企業(yè)由于國(guó)際參考價(jià)或其他商業(yè)原因，無法按PBS列表價(jià)格提供藥品時(shí)，政府和生產(chǎn)企業(yè)會(huì)簽署保密的特別定價(jià)協(xié)議。PBS列表價(jià)格與政府實(shí)際支付價(jià)格之間的差額將通過回扣方式返還，按照不同的銷售層級(jí)或市場(chǎng)份額確定返還比例。通過回扣返還機(jī)制，政府可以在不增加患者共付額的情況下，降低藥品的實(shí)際支付價(jià)格，從而減少公共醫(yī)療支出，確保PBS的可持續(xù)性[9]。此外，澳大利亞還設(shè)有風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)協(xié)議，某些藥物會(huì)設(shè)定補(bǔ)貼上限和梯度返還的風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)安排，一旦政府支出超過協(xié)定的補(bǔ)貼上限，政府將會(huì)收回一定比例的支出，以控制政府藥品補(bǔ)貼的超額支出。

1.4 仿制藥價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)與披露

20世紀(jì)初，由于仿制藥缺乏有效的價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)和監(jiān)管政策，澳大利亞仿制藥價(jià)格一度居高不下，超過世界平均水平[10]。澳大利亞政府自2005年起不斷推行和完善針對(duì)仿制藥的價(jià)格改革措施，將法定降價(jià)和價(jià)格披露相結(jié)合，增加仿制藥價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)來刺激降價(jià)。

2005年8月，澳大利亞開始實(shí)施12.5%的強(qiáng)制性降價(jià)政策，要求首個(gè)仿制藥PBS準(zhǔn)入時(shí)，相比原研藥應(yīng)至少降價(jià)12.5%，同時(shí)該原研藥的政府支付價(jià)格也應(yīng)強(qiáng)制下調(diào)12.5%；2011年2月，這一比例提高至16%[11]。

2007年8月澳大利亞政府對(duì)仿制藥實(shí)施價(jià)格披露制度，企業(yè)應(yīng)向與澳大利亞衛(wèi)生部簽約的第三方價(jià)格披露數(shù)據(jù)中心（PriceDisclosureDataAdministrator，PDDA）上報(bào)藥品銷售信息，以將原研藥和仿制藥的價(jià)格進(jìn)行關(guān)聯(lián)。PDDA負(fù)責(zé)統(tǒng)計(jì)原研藥和仿制藥的“加權(quán)平均披露價(jià)格”（weightedaveragedisclosedprices，WADP），如果WADP比PBS原批準(zhǔn)的基準(zhǔn)價(jià)格低10%以上（2024年7月執(zhí)行閾值），則新的基準(zhǔn)價(jià)格調(diào)整至WADP[12―13]。該制度經(jīng)過了多次修改完善，歷次改革要點(diǎn)及對(duì)市場(chǎng)和PBS支出的影響詳見表2。在推行價(jià)格披露制度之后，澳大利亞仿制藥價(jià)格逐漸回歸至理性水平。市場(chǎng)因素的強(qiáng)勢(shì)介入，大大提高了仿制藥的價(jià)格合理性和產(chǎn)業(yè)透明度。比較2010年和2022年統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)，仿制藥價(jià)格披露政策使他汀類藥物的政府支出減少了9.335億澳元（83.25%）[14]。相關(guān)報(bào)告指出，這些定價(jià)系統(tǒng)的變化，包括這些強(qiáng)制性的價(jià)格降低和披露政策，使仿制藥價(jià)格大幅且持續(xù)下降，在2017年至2021年期間為澳大利亞衛(wèi)生系統(tǒng)節(jié)省了43億澳元，同時(shí)也避免了競(jìng)爭(zhēng)性招標(biāo)對(duì)國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)的不利影響[15]。

1.5 孤兒藥的注冊(cè)審批

在澳大利亞，孤兒藥的定義是指相應(yīng)的罕見病患病人數(shù)每萬人不超過5人，疾病具有危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的特征，并且缺乏其他有效的治療方法或顯著療效[16]。

澳大利亞在1997年修訂了《治療藥物法案》，納入了專門的孤兒藥法案，旨在通過一系列激勵(lì)政策促進(jìn)罕見病藥物的研發(fā)和上市。孤兒藥注冊(cè)時(shí)，澳大利亞藥品生產(chǎn)企業(yè)向TGA同時(shí)提交藥品注冊(cè)申請(qǐng)和孤兒藥狀態(tài)申請(qǐng)[16]。TGA藥物安全和評(píng)估處下設(shè)臨床評(píng)估小組，負(fù)責(zé)審查提交數(shù)據(jù)并確定是否授予孤兒藥資格。申請(qǐng)藥品若獲得孤兒藥批準(zhǔn)，將在上市注冊(cè)階段享受優(yōu)先審批政策，TGA應(yīng)在255個(gè)工作日內(nèi)完成審批工作[17]。此外，獲得孤兒藥資格后，TGA還將免除該藥物相關(guān)的所有注冊(cè)費(fèi)，包括上市申請(qǐng)費(fèi)、注冊(cè)審批費(fèi)和年度注冊(cè)費(fèi)等。

孤兒藥批準(zhǔn)上市后，澳大利亞居民可通過PBS獲取藥物；而對(duì)于因臨床有效且治療必需，已被PBAC認(rèn)可的昂貴孤兒藥，由于不符合成本效益要求未包含在PBS中，將通過救生藥物計(jì)劃（LifeSavingDrugsProgram，LSDP）為符合條件的患者提供高成本孤兒藥補(bǔ)貼[18]。

2 澳大利亞藥品可及性政策對(duì)我國(guó)的啟示

澳大利亞在藥品價(jià)格管控、補(bǔ)助制度方面發(fā)展成熟，長(zhǎng)期維持著藥品可及性、患者負(fù)擔(dān)和政府補(bǔ)貼之間的良好平衡。以2022－2023財(cái)年數(shù)據(jù)為例，澳大利亞聯(lián)邦政府PBS補(bǔ)貼藥品總支出約為170億澳元，占當(dāng)年全國(guó)藥品費(fèi)用的60%。在個(gè)人支付方面，處方藥自付總支出為14億澳元，人均支出160澳元；PBS范圍外的自付總費(fèi)用為12億澳元，人均自付費(fèi)用為140澳元。合計(jì)個(gè)人人均藥費(fèi)年支出為300澳元，占人均年收入的比例僅為0.32%[19―20]。由此可見，澳大利亞在保持較高的健康保健水平下，有效地控制了個(gè)人與政府的藥費(fèi)支出，有力地保障了藥品的可及性，切實(shí)實(shí)現(xiàn)了該國(guó)的國(guó)家藥物政策目標(biāo)。這些政策經(jīng)驗(yàn)與實(shí)踐成果值得研究與借鑒。

2.1 加強(qiáng)政策協(xié)調(diào)與部門合作

在政策層面，澳大利亞衛(wèi)生部負(fù)責(zé)醫(yī)療和藥品事務(wù)的全面管理，在醫(yī)療保險(xiǎn)政策的制定和實(shí)施方面起到重要作用。政策制定和實(shí)施高度協(xié)同，不同機(jī)構(gòu)之間分工明確，通過共享數(shù)據(jù)和資源，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療保險(xiǎn)政策的有效銜接；政策出臺(tái)效率高，實(shí)施效果顯著，有效地提升了全民健康水平和醫(yī)療服務(wù)的質(zhì)量，這種高效的管理和協(xié)作機(jī)制是該國(guó)衛(wèi)生體制上的重要優(yōu)勢(shì)之一。相比之下，我國(guó)醫(yī)療、醫(yī)保和醫(yī)藥的管理職能分散于多個(gè)部門，改革的重點(diǎn)是“三醫(yī)聯(lián)動(dòng)”。2024年7月，中共中央明確提出“促進(jìn)醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥協(xié)同發(fā)展和治理”的目標(biāo)，旨在通過系統(tǒng)性的改革和整合，提升醫(yī)療服務(wù)的質(zhì)量和服務(wù)效能，這為我國(guó)政策的系統(tǒng)性優(yōu)化指明了方向。

在實(shí)施層面，澳大利亞通過藥品注冊(cè)和PBS準(zhǔn)入的同步機(jī)制，加速了藥品上市與醫(yī)保覆蓋的聯(lián)動(dòng)性；而我國(guó)醫(yī)保藥品評(píng)估是建立在藥品已獲得上市許可的基礎(chǔ)上，一定程度上延緩了藥品進(jìn)入醫(yī)保目錄的及時(shí)性。建議相關(guān)部門可結(jié)合我國(guó)實(shí)際情況，論證建立類似于并行程序的醫(yī)保早期評(píng)估的可能性，探索建立藥品注冊(cè)評(píng)估與醫(yī)保準(zhǔn)入評(píng)估的并行機(jī)制。此外，相關(guān)部門還應(yīng)積極推進(jìn)職能部門開展深度合作、構(gòu)建大數(shù)據(jù)信息共享機(jī)制，提高政府監(jiān)管效能。

在資金層面，澳大利亞由于人口數(shù)較少，PBS實(shí)行全國(guó)統(tǒng)籌。而我國(guó)作為發(fā)展中國(guó)家，醫(yī)保資金統(tǒng)籌層級(jí)較低，資源分配效率受限，大部分地區(qū)醫(yī)保資金由市、縣統(tǒng)籌，降低了醫(yī)保資金使用的靈活性。隨著中共中央進(jìn)一步推進(jìn)醫(yī)保省級(jí)統(tǒng)籌，這一問題有望逐步解決，以優(yōu)化醫(yī)保基金的使用。

2.2 優(yōu)化新藥注冊(cè)與加速審批路徑

為了提高藥品可及性，滿足患者用藥需求，鼓勵(lì)醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，我國(guó)政府不斷深化藥品注冊(cè)審評(píng)制度改革，提出優(yōu)化創(chuàng)新藥的注冊(cè)審批程序。2020年7月1日國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局發(fā)布的《藥品注冊(cè)管理辦法》中單獨(dú)增加了“藥品加快上市注冊(cè)程序”章節(jié)，提出了“突破性治療藥物程序”“附條件批準(zhǔn)程序”“優(yōu)先審評(píng)審批程序”“特別審批程序”4種藥品加快注冊(cè)程序。這些政策加快了對(duì)具有臨床價(jià)值、臨床急需和臨床優(yōu)勢(shì)新藥的評(píng)審，體現(xiàn)了我國(guó)藥品監(jiān)管部門對(duì)新藥創(chuàng)制的支持，極大地促進(jìn)了我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。新規(guī)明確了優(yōu)先審評(píng)程序的審評(píng)時(shí)限，從200個(gè)工作日縮短至130個(gè)工作日，其中臨床急需境外已上市的罕見病用藥優(yōu)先審評(píng)程序的審評(píng)時(shí)限僅為70個(gè)工作日。新規(guī)實(shí)施以來，新藥獲批上市的時(shí)間已大大縮短，但對(duì)比澳大利亞新藥標(biāo)準(zhǔn)審評(píng)時(shí)限150個(gè)工作日及優(yōu)先審評(píng)90個(gè)工作日仍有一定的差距。

澳大利亞新藥注冊(cè)審評(píng)時(shí)限有著更為明確的規(guī)定，如臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)中，僅藥學(xué)資料的審評(píng)時(shí)限為30個(gè)工作日，完整技術(shù)資料的綜合評(píng)審（藥學(xué)、藥理毒理、臨床資料）的審評(píng)時(shí)限為50個(gè)工作日。此外，其新藥注冊(cè)根據(jù)藥品的風(fēng)險(xiǎn)等級(jí)和特性，將新藥注冊(cè)分為不同的類別，如臨床試驗(yàn)通知和臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)等。對(duì)于風(fēng)險(xiǎn)較低或已有充分安全性、有效性數(shù)據(jù)的藥品，采用較為簡(jiǎn)化的注冊(cè)流程，資料相對(duì)簡(jiǎn)單，只需要在獲得倫理委員會(huì)批準(zhǔn)后通知TGA即可；而對(duì)于風(fēng)險(xiǎn)較高或創(chuàng)新性較強(qiáng)的藥品，則采用更為嚴(yán)格的流程，需要經(jīng)過TGA的正式審評(píng)和批準(zhǔn)。

我國(guó)可以借鑒澳大利亞的經(jīng)驗(yàn)，根據(jù)我國(guó)新藥審評(píng)的實(shí)際情況，對(duì)新藥注冊(cè)的審評(píng)時(shí)限進(jìn)行明確規(guī)定，加強(qiáng)各部門的協(xié)作，提高注冊(cè)效率；根據(jù)不同類型的注冊(cè)申請(qǐng)，制定分類注冊(cè)申請(qǐng)指南，提高審評(píng)效率和質(zhì)量。

2.3 完善價(jià)格管理和談判機(jī)制

圍繞控制藥品價(jià)格，澳大利亞聯(lián)邦政府設(shè)置了專門機(jī)構(gòu)PBPA負(fù)責(zé)價(jià)格分析和談判工作，采用基本定價(jià)、特別定價(jià)、回扣返還、風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)協(xié)議等多種方式靈活進(jìn)行價(jià)格管理，對(duì)仿制藥實(shí)行強(qiáng)制降價(jià)和價(jià)格披露政策，激勵(lì)價(jià)格持續(xù)下降，有效減輕了政府的醫(yī)保負(fù)擔(dān)。

在藥品價(jià)格管理方面，我國(guó)政府通過一系列政策工具來確保藥品價(jià)格合理穩(wěn)定、提升藥品可及性，包括醫(yī)保談判政策、短缺藥品價(jià)格風(fēng)險(xiǎn)管理政策、同通用名藥品價(jià)格公平政策、藥品掛網(wǎng)價(jià)格監(jiān)管政策、守信激勵(lì)與失信懲戒機(jī)制等。2018年以來，國(guó)家醫(yī)療保障局已會(huì)同有關(guān)部門組織多輪藥品國(guó)家集中帶量采購，累計(jì)新增835種醫(yī)保目錄藥品，其中通過價(jià)格談判藥品530種。在2024年12月12日國(guó)家醫(yī)療保障局公布的第十批國(guó)談擬中選結(jié)果中，91種藥品新增進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，覆蓋了多個(gè)臨床迫切需求的治療領(lǐng)域。其中89種藥品以談判/競(jìng)價(jià)方式納入，談判總體成功率為76%，平均降價(jià)63%。集采通過以量換價(jià)在減輕百姓費(fèi)用負(fù)擔(dān)和滿足臨床藥品需求的同時(shí)，提高了醫(yī)保資金的使用效益。

然而，我國(guó)醫(yī)保談判藥品價(jià)格協(xié)議形式較為單一，醫(yī)保部門僅對(duì)最終的支付價(jià)格進(jìn)行協(xié)商。為了提高藥品的可及性并緩解醫(yī)保基金的壓力，政府部門采用行政干預(yù)手段對(duì)生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行價(jià)格壓制，然而，這一舉措可能對(duì)國(guó)內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的可持續(xù)發(fā)展產(chǎn)生不利影響。我國(guó)可以借鑒澳大利亞及其他國(guó)家的成熟議價(jià)方案，不斷完善醫(yī)保藥品談判體系；在藥品成本核算的基礎(chǔ)上，采取相應(yīng)激勵(lì)措施，如價(jià)格披露或返還政策，在鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)藥品生產(chǎn)企業(yè)發(fā)展壯大的同時(shí)，有效地控制政府和國(guó)民的藥品費(fèi)用支出。

2.4 構(gòu)建全面的藥品可及性支持體系

在罕見病和孤兒藥政策上，澳大利亞建立了完善的支持體系，PBS納入了罕見病用藥在內(nèi)的大部分臨床治療用藥。相比之下，我國(guó)孤兒藥研發(fā)起步較晚，罕見病的診療和救治水平不高，相關(guān)法律和醫(yī)保政策有待出臺(tái)。2018年，《第一批罕見病目錄》公布，界定了121種罕見病，打破了我國(guó)長(zhǎng)久以來沒有罕見病定義的僵局。

此外，澳大利亞等國(guó)還在PBS之外建立了LSDP、對(duì)使用私立醫(yī)療機(jī)構(gòu)的費(fèi)用減免政策和商業(yè)保險(xiǎn)體系等，覆蓋了絕大部分醫(yī)療需求。我國(guó)可借鑒相關(guān)經(jīng)驗(yàn)，進(jìn)一步擴(kuò)大醫(yī)保目錄覆蓋范圍，納入更多罕見病和孤兒藥，同時(shí)建立專項(xiàng)救助基金和商業(yè)保險(xiǎn)補(bǔ)充機(jī)制；同時(shí)加強(qiáng)與國(guó)際相關(guān)部門合作，共享孤兒藥研發(fā)技術(shù)和臨床數(shù)據(jù)，降低研發(fā)成本。此外，我國(guó)還可通過設(shè)立孤兒藥專項(xiàng)審批通道和補(bǔ)貼政策，促進(jìn)國(guó)內(nèi)外企業(yè)加大投入，解決罕見病治療的“無藥可用”問題。

3 結(jié)語

澳大利亞通過多部門協(xié)作、臨床需求導(dǎo)向的新藥注冊(cè)路徑、科學(xué)的定價(jià)機(jī)制和全面的藥品支持體系，確保了藥品的公平可及，同時(shí)維護(hù)了醫(yī)保的可持續(xù)性。這些經(jīng)驗(yàn)為我國(guó)深化“三醫(yī)聯(lián)動(dòng)”改革、完善醫(yī)保支付機(jī)制以及提升罕見病用藥保障水平提供了參考。在當(dāng)前我國(guó)全面推進(jìn)中國(guó)式現(xiàn)代化的大背景下，提升藥品可及性不僅是健全醫(yī)療衛(wèi)生體系的重要任務(wù)，更是實(shí)現(xiàn)“健康中國(guó)”目標(biāo)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。未來，通過借鑒國(guó)際先進(jìn)經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合我國(guó)國(guó)情深化醫(yī)保統(tǒng)籌、優(yōu)化新藥審批路徑、完善價(jià)格談判機(jī)制并加大政策支持力度，我國(guó)藥品可及性水平必將進(jìn)一步提升，從而更好地滿足人民群眾的健康需求。