我國優先審評審批上市兒童用藥的特征分析

中圖分類號 R95；R985 文獻標志碼 A 文章編號 1001-0408（2025）05-0519-05

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2025.05.02

摘要 目的 分析我國優先審評審批上市兒童用藥的特征，為促進企業研發生產和完善兒童用藥供應保障機制提供參考。方法 基于《優先審評審批的兒童用藥批準信息清單》、藥融云生物醫藥數據庫、《國家醫保藥品目錄》等公開數據源，對優先審評審批上市兒童用藥的主要特征進行梳理分析。結果 截至2024 年6 月30 日，共有68 個優先審評審批上市的兒童用藥，涉及12 個治療領域，其中口服劑型的占比達64.71%。從申請到納入優先審評的中位數時間為35.50 d，平均時間為41.69 d；從納入優先審評至批準上市的中位數時間為1.24 年，平均時間為1.42 年。68 個優先審評審批上市兒童用藥中包括12 個國產新藥、21 個國產仿制藥、35 個進口藥品，共涉及29 個兒童專用藥和21 個罕見病用藥。其中，有31 個藥品被納入醫保目錄，占比為45.59%。結論 國產與進口兒童用藥之間顯示出差異化競爭趨勢，兒童用藥的治療領域不斷豐富且劑型更貼近兒童需求，但仍存在新藥研發進展緩慢、審評審批程序內部穩定性不足、醫保納入比例有待提高等問題。

關鍵詞 優先審評審批；兒童用藥；兒童專用藥；罕見病用藥

兒童用藥的優先審評審批程序是加快兒童用藥研發上市的重要政策工具[1]。2013 年，我國首次提出“優先審評”概念；2016 年，我國藥品優先審評審批制度正式建立[2]。2017 年，兒童用藥被正式納入優先審評審批范圍[3]。然而，我國臨床兒童用藥仍然面臨品種和適宜劑型短缺等供給問題[4―5]。國務院辦公廳印發的《深化醫藥衛生體制改革2024 年重點工作任務》強調，要深化藥品審評審批制度改革，研究并完善兒童用藥供應保障工作機制。……