和黃醫藥：以呋喹替尼為先鋒，打造中國原創新藥出海新樣本

在全球醫藥創新的浪潮中，中國藥企正逐步從跟隨者向引領者轉變。和記黃埔醫藥（上海）有限公司（以下簡稱和黃醫藥）作為其中的佼佼者，其創新藥出海戰略尤為引人注目，特別是呋喹替尼成功登陸美國、歐洲和日本三大主要海外市場，不僅標志著和黃醫藥在原創新藥領域的重大突破，更為中國藥企的國際化之路提供了寶貴經驗。

從國內到國際，全球創新藥市場的璀璨新星

呋喹替尼，作為和黃醫藥自主研發的原創新藥，其研發歷程可謂漫長而艱辛。從2006年立項到2018年在中國獲批上市，呋喹替尼經歷了長達10余年的研發周期。這背后，是和黃醫藥科研團隊無數次的實驗、數據分析和臨床驗證。

在中國市場，2019年，呋喹替尼上市第2年就迅速進入醫保目錄，為患者帶來重要治療選擇的同時，讓創新藥變得更加觸手可及。自上市以來，呋喹替尼至今已惠及超過10萬名患者。然而，與國內市場相比，廣闊的海外市場對于創新藥來說具有更大的空間和潛力。如何推動呋喹替尼走向國際市場，惠及全球更多國家和地區的患者，幫助中國創新藥走向世界舞臺，成為和黃醫藥實現更大產業和社會價值的必然選擇。

2023年1月，和黃醫藥與武田制藥達成獨家許可協議，武田制藥獲得呋喹替尼除中國以外的開發、商業化和生產授權。同年11月8日，呋喹替尼獲美國食品藥品管理局（FDA）批準用于治療轉移性結直腸癌，成為美國市場超過10年來的首個（也是唯一）獲批用于治療不限突變類型的結直腸癌創新靶向藥物。

在美國，呋喹替尼從完成上市申請提交到獲批，僅用半年時間，并在獲批后48小時內就開出首張處方，之后在1周內被列入世界權威治療指南——美國國家綜合癌癥網絡（NCCN）相關指南。

呋喹替尼在美國的快速獲批與商業化進程，充分展示了全球市場和患者對創新治療藥物的熱切盼望，以及呋喹替尼在結直腸癌治療領域的獨特優勢。美國作為全球創新藥市場的核心，其龐大的市場容量和完善的市場機制也為呋喹替尼提供了廣闊的發展空間。2024年上半年，呋喹替尼在美國市場取得了驕人成績，銷售額達到1.3億美元（約合人民幣9億元），進一步證明了呋喹替尼在美國市場的臨床價值。

在成功叩開美國市場的大門后，呋喹替尼的全球化戰略持續加速。2024年6月的歐盟獲批又將呋喹替尼的覆蓋版圖進一步擴展到了歐洲大陸。截至2024年9月底，呋喹替尼已實現了在美國、歐盟、日本三大標桿市場獲批的“全滿貫”，以及在英國、加拿大、瑞士的獲批。此外，呋喹替尼在全球更多地區的上市申請正在如期推進中，面對廣闊的國際市場前景，其全球化布局已初見成效。

“從公司體系構建的初期，我們就確立了清晰的國際化戰略，這一決策并非產品成熟后的臨時起意，亦非因市場容量變化而作出的調整。而在探索國際化戰略的過程中，我們也并未盲目跟風或預先設計所有細節，而是基于明確的國際化愿景，合理配置資源，構建符合國際標準的研發、生產和商業化體系，推動創新產品的全球化進程。” 和黃醫藥首席執行官兼首席科學官蘇慰國博士表示，國際化不僅是產品出海，更是整個管理體系和團隊能力的全面提升。

隨著美國對新藥審批標準趨嚴，特別強調了對國際多中心臨床研究的要求，促使和黃醫藥更加注重構建全球研發網絡。呋喹替尼于2018年在中國獲批后，和黃醫藥便馬不停蹄布局全球多中心臨床研究，于2021年取得積極的數據成果并在國際頂尖醫學期刊發表，為呋喹替尼的出海“鋪路”。與此同時，面對廣闊的海外市場，每個國家都有獨特的監管、準入和支付環境，為了讓創新藥盡快觸及更多患者，和黃醫藥決定尋求與大型跨國藥企合作，依托他們在全球化市場成熟的布局和商業化團隊，加速推進創新藥在海外的落地。

“選擇武田制藥的原因在于其在消化治療領域的豐富商業化經驗和全球布局，能夠有效支持呋喹替尼在全球范圍內的快速上市，并與保險公司、PBM（藥品福利管理機構）等快速達成合作關系，而武田也急需在消化治療領域獲得重磅產品以帶來持續性的商業增長，對呋喹替尼的未來發展充滿信心。雙方合作不僅進一步鞏固了我們的現金流，也釋放了更多資金和資源為公司正在研發的其他產品提供了更大的發展空間。”蘇慰國說道。

值得一提的是，和黃醫藥是藥品上市許可持有人（MAH）制度的首批試點單位， 呋喹替尼是MAH制度試點產品，因此和黃醫藥一直按照國際最高標準構建質量管理體系，使得其在FDA現場核查中，實現了“零缺陷”的卓越表現。此外，和黃醫藥為確保產品在全球范圍內穩定供應而建立的瑞士生產基地同樣采用中國團隊和質量管理體系進行管理，這也是呋喹替尼在歐洲能夠快速獲批的原因之一，再次證明了和黃醫藥質量管理體系的國際化水平。

在全球范圍內，10億美元年銷售額通常被視為衡量一個產品是否為重磅產品的標準。在中國，單產品年銷售額達到人民幣10億元已屬難得。因此，只有實現全球化銷售，才能充分展現產品的商業化價值。隨著呋喹替尼在國際市場上的不斷拓展，其未來增長也被寄予厚望。“基于今年上半年呋喹替尼的銷售業績，并考慮到下半年在歐洲市場的進一步拓展，公司對其全年銷售額實現新的突破抱有較高期望。按此趨勢發展，呋喹替尼有望成為10億美元級別的重磅產品。” 和黃醫藥執行副總裁崔昳昤信心十足地表示。

為實現這一目標，和黃醫藥正積極拓展呋喹替尼的適應證范圍，并探索與其他藥物聯合用藥的可能性，這不僅有助于提升產品的市場競爭力，還能在更多治療領域展現其獨特的療效和價值。同時，和黃醫藥也注重與合作伙伴的緊密協作，共同推動產品在全球市場的商業化進程。

挑戰與機遇并存，中國創新藥出海正當時

近年來，中國創新藥領域取得了顯著進展，越來越多的新藥獲批上市，這些創新成果不僅在國內市場產生了積極影響，也為全球醫藥行業帶來了新的活力。隨著中國創新藥數量的不斷增加，越來越多的企業開始尋求“出海”之路，以進一步拓展市場空間和提升品牌影響力。

在崔昳昤看來，中國創新藥出海的道路并非一道單選題，而是充滿無限可能性的多選題。“以百濟神州為例，通過自建全球研發、生產和銷售體系，實現創新藥的完全自主出海，這種模式的難度最大，但能夠最大化企業的長期利益和市場競爭力。也有一些企業出于生存需要或短期利益考慮，可能選擇直接將產品和技術轉讓給國際企業，這也是一種有效的出海方式。”崔昳昤強調，每種出海模式都有其獨特的優勢和適用場景。關鍵在于企業要根據自身實際情況，選擇最適合自己的路徑。

崔昳昤指出，盡管中國創新藥出海的前景廣闊，但企業在實際操作過程中仍面臨諸多挑戰。首先，全球多中心臨床試驗是創新藥出海的重要門檻之一，需要投入大量的人力、物力和財力。其次，不同國家和地區的監管政策、市場環境和文化背景差異較大，企業需要充分了解并適應這些差異。此外，資金短缺、人才匱乏等問題也是制約企業出海的重要因素。

當然，中國創新藥出海也面臨著歷史性機遇。崔昳昤提到，隨著全球人口老齡化趨勢加劇和醫療水平提高，對創新藥的需求不斷增長，為企業提供了廣闊的市場空間。同時，中國政府正加大對創新藥的支持力度，通過政策引導和市場準入等措施，鼓勵企業開展創新藥研發和國際化布局。此外，隨著全球經濟一體化的加深，國際合作成為企業拓展國際市場的重要途徑。企業可以通過與國際知名企業合作，共享資源、降低風險、提高成功率。

面對全球市場的機遇與挑戰，和黃醫藥展現出了堅定的信心和決心。蘇慰國表示，和黃醫藥將堅定不移地推進全面國際化戰略，旨在將旗下更多具有差異化的創新藥物納入全球市場拓展藍圖，而非局限于單一產品，并秉持開放合作的態度，與全球伙伴攜手共進，探索更多的合作模式，實現資源共享和優勢互補。

“在海外市場拓展的優先級設定上，我們聚焦于歐美地區，這些地區以其嚴格的行業標準與龐大的市場規模成為我們初期拓展的首選，也將極大提升產品的國際競爭力與品牌影響力。同時，我們也將根據各產品的獨特優勢與全球不同區域市場的具體需求，靈活調整策略，精準布局，力求實現全球市場的全面覆蓋與深耕。”蘇慰國說道。

面對激烈的國際競爭，中國創新藥出海的道路雖布滿荊棘，卻也蘊含著無限的前景與機遇。作為中國創新藥出海的先行者之一，和黃醫藥憑借其深厚的積累，以及在國際化戰略上的獨到見解和豐富經驗，正逐步拓寬其全球影響力，推動產品全球上市及產品管線持續進展，以期為全球患者帶來更多福祉。我們有理由相信，在不久的將來，將有更多的中國創新藥走向世界舞臺，為全球患者帶來更多福音。中國創新藥出海的故事，將成為全球醫療健康領域一道亮麗的風景線。