國內新聞

2023 年10月20日，銳正基因（蘇州）有限公司開發的體內基因編輯藥物ART001 進入IIT 人體臨床試驗；9月25日，國家藥監局藥品審評中心發布《仿制藥質量和療效一致性評價受理審查指南（征求意見稿）》；10月17日，信念醫藥集團與武田中國宣布達成B 型血友病領域的合作協議；9月19日，真實生物宣布任命賀李鏡博士為高級副總裁、首席醫學官（CMO）；10月23日，沃森生物公告稱，子公司玉溪沃森生產的13 價肺炎球菌多糖結合疫苗于近日獲得印度尼西亞食品藥品監督管理局簽發的《上市許可證》。

基因編輯藥物

基于非病毒載體的體內基因編輯藥物ART001 進入IIT 人體臨床試驗

2023 年10月20日，由銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱“銳正基因”）和蔻德罕見病中心支持、蘇州大學附屬蘇州市獨墅湖醫院發起的“ART001注射液治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）探索性臨床研究”（IIT）順利完成了7 例受試者給藥治療，所有患者均顯示出良好的安全性，且最快在給藥后2 周即取得具有顯著臨床治療意義的轉甲狀腺素（TTR）蛋白下降。

ATTR 是一種因主要來自肝臟的TTR 蛋白發生錯誤折疊并在組織中形成淀粉樣物質異常沉積而導致的嚴重、進展性、危及生命的疾病。2023 年9月，國家衛生健康委員會將ATTR列入《第二批罕見病目錄》。

ART001 注射液由銳正基因依托其產業級體內基因編輯技術平臺自主研發，以脂質納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR 基因的基因編輯組件遞送至肝臟，安全特異地編輯TTR 基因，阻斷TTR 蛋白的表達，從根源上避免產生淀粉樣物質異常沉積。在基因編輯產品最令人關注的脫靶編輯方面，ART001 注射液在測試中表明，即使超過飽和劑量的20 倍以上，都檢測不到任何脫靶編輯，脫靶安全性優異。

與需要每日服用但也只能延緩病情進展的小分子藥物不同，體內編輯藥物有潛力終生只需用藥一次即可停止病情進展甚至逆轉和治愈疾病。銳正基因開發的體內基因技術平臺不需使用病毒和細胞，因此所開發產品的價格會遠低于其他基因和細胞治療藥物，可以給患者和國家醫保節省大幅開支。

征求意見稿

CDE 發布《仿制藥質量和療效一致性評價受理審查指南（征求意見稿）》

2023 年9月25日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）發布“關于公開征求《仿制藥質量和療效一致性評價受理審查指南（征求意見稿）》（簡稱“《審查指南》”）意見的通知”，公示期為自公示之日起一個月。

《審查指南》中提到，自第一家品種通過一致性評價后，三年后不再受理其他藥品生產企業相同品種的一致性評價申請。這是自一致性評價誕生10 年后又一次規則變化。有觀點認為，這本質上是對同質化仿制藥的打擊、對一致性評價“積極”企業的利好。

事實上，關于仿制藥一致性評價的“三年之期”要求由來已久。早在2016年發布的《國務院辦公廳關于開展仿制藥質量和療效一致性評價的意見》中，就曾提出，化學藥品新注冊分類實施前批準上市的其他仿制藥，自首家品種通過一致性評價后，其他藥品生產企業的相同品種原則上應在3 年內完成一致性評價；逾期未完成的，不予再注冊。不過，本次征求意見稿直指“已上市化學藥品中，國家局已發布參比制劑，且未按照與原研藥品質量和療效一致原則審評審批的仿制藥”，將“不予再注冊”明確為“不再受理一致性評價”，進一步提高了同質化仿制藥的入市門檻。

值得一提的是，本次征求意見稿納入品種核心要求為“已上市”的存量仿制藥，新增3 類/4 類化學仿制藥因視同過評，其注冊申報不受影響。因此，因超過3 年期限無法申請一次性評價的仿制藥企業，還可以轉向新3 類/4 類化學仿制藥重新申報。

另外，對于臨床必需、市場短缺的仿制藥品種，征求意見稿也給出了回旋余地——企業經評估認為屬于臨床必需、市場短缺品種的，可向所在地省級藥品監管部門提出延期評價申請，經省級藥品監管部門會同衛生行政部門組織研究認定后，可予適當延期；境外生產藥品或港澳臺生產醫藥產品，可向國家藥品監管部門提出延期評價申請。

合作

信念醫藥與武田中國宣布在華達成B 型血友病領域商業化合作

2023 年10月17日，信念醫藥集團（簡稱“信念醫藥”）與武田中國宣布達成合作協議，信念醫藥授權武田中國在中國內地、中國香港和中國澳門負責其在研產品BBM-H901 注射液的商業化經營。雙方將結合各自領域的優勢和資源，加速推動該產品的商業化進程，助力B 型血友病患者獲得創新治療新選擇，共同促進基因療法的產業發展。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯博士表示：“信念醫藥專注深耕前沿基因治療領域，產品管線廣泛涵蓋罕見病與常見病，致力填補大量未被滿足的臨床需求。BBM-H901 注射液是信念醫藥自主研發和生產的重磅產品之一，亦是國內首個進入注冊臨床試驗的B 型血友病的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物。非常高興在2023上海國際生物醫藥產業周期間，信念醫藥與武田中國達成此次戰略合作，相信依托信念醫藥扎實的臨床開發實力以及武田中國強大的商業化能力，必將助力雙方進一步夯實管線策略及市場布局，強強聯手，互信合作，聚力將更多創新治療方案帶給廣大中國患者。”

疫苗出海

沃森生物13 價肺炎結合疫苗在印度尼西亞獲批

2023 年10月23日，沃森生物公告稱，子公司玉溪沃森生產的13 價肺炎球菌多糖結合疫苗于近日獲得印度尼西亞食品藥品監督管理局簽發的《上市許可證》。沃森生物疫苗國際化戰略又斬獲突破性成果。

據沃森生物表示，預計印度尼西亞全國每年新生兒的接種需求可達1200 萬劑。印度尼西亞市場潛力巨大，沃森生物13 價肺炎結合疫苗在印度尼西亞市場獲批后銷售前景可期。

早在2017 年，沃森生物就與印度尼西亞本地合作方達成了關于腦膜炎疫苗的商業合作，已連續多年向印度尼西亞穩定供應ACYW135 群腦膜炎球菌多糖疫苗。自2021 年以來，沃森生物擴大了在印度尼西亞的合作范疇，與印度尼西亞藥企達成三個疫苗產品的本地化合作項目，目前相關合作進展順利。沃森生物還參與了中國科技部與印度尼西亞衛生部疫苗評估平臺MOU 簽署，共建中印尼疫苗評價體系，未來還將有望實現更深入的合作。

本次沃森生物13 價肺炎結合疫苗產品獲批進入印度尼西亞將能有效推進印度尼西亞達成“減少5 歲以下兒童死亡率”的可持續發展目標。沃森生物的13 價肺炎結合疫苗能有效防止6 周齡～5 周歲嬰幼兒遭受多型肺炎球菌的侵襲，為印度尼西亞兒童提供高效保護，同時能夠為印度尼西亞節省巨大的衛生支出。

任命

真實生物宣布任命賀李鏡博士為高級副總裁、首席醫學官

2023 年9月19日，真實生物宣布任命賀李鏡博士為高級副總裁、首席醫學官（CMO），全面領導臨床及注冊團隊，負責產品管線戰略、臨床項目的規劃與運營和產品注冊，以及團隊建設。

賀李鏡博士在醫藥行業擁有逾20 年經驗，專注于醫學和臨床開發，包括臨床開發的計劃與執行、產品注冊與上市。他熟悉中國、美國和歐盟的注冊環境，領導并參與了多個全球重磅產品的研發和上市。他于1999 年加入美國輝瑞，由此正式進入醫藥行業。在加入真實生物之前，他曾在多家全球性醫藥企業擔任高管并領導臨床團隊，曾任葛蘭素史克中國研發總經理和首席醫學官、諾華中國副總裁和CMO、安進（亞洲）亞太區研發總經理、和記黃埔醫藥資深副總裁和CMO、奕拓醫藥執行董事和CMO。此外，他還曾在勃林格殷格翰、億騰醫藥等公司擔任要職。

賀李鏡博士以深厚的專長和豐富的經驗享譽業界，獲同行高度認可和贊譽。他擔任中華預防醫學會疾病預防控制專業委員會委員，曾在中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會（RDPAC）擔任研發執行委員會委員和醫學事務副主席。