誘導多能干細胞在兒童疾病的應用研究進展

田智琛，尹曉娟

誘導多能干細胞在兒童疾病的應用研究進展

田智琛1,2,3，尹曉娟1,2,3

1. 中國人民解放軍總醫院海南醫院兒科，三亞 572000 2. 中國人民解放軍總醫院兒科醫學部，北京 100700 3. 南方醫科大學第二臨床醫學院，廣州 510515

兒童疾病的最佳診斷和治療依賴于對病理生理學更充分的認識，而誘導多能干細胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)的出現則為兒童疾病的研究和治療提供了新的策略。iPSCs是由成熟細胞經重編程誘導而產生的具有多能性的干細胞，目前可從多種類型的體細胞(如成纖維細胞、外周血單個核細胞和尿液細胞等)誘導生成。其生成過程隨著各種重編程方法的改進而越來越完善，其中利用小分子進行誘導是目前研究的熱點。由于具有向多種細胞分化的能力，并且結合基因編輯技術的發展，目前它在模擬疾病和細胞治療中的作用越來越受到青睞，特別是遺傳性疾病，并且在臨床治療方面已經取得了一些成功。但在其廣泛應用于臨床治療之前，仍存在一些問題需要解決，如致瘤性、免疫原性和異質性。本文重點對iPSCs來源、重編程技術、iPSCs在兒童常見疾病中的應用、目前存在的問題及展望等方面展開綜述，以加深對iPSCs的理解，并為iPSCs在探索疾病的機制以及治療領域的深入研究提供參考。

誘導多能干細胞；重編程；疾病建模；細胞治療

2006年，Yamanaka等[1]首次證實了利用逆轉錄病毒向成纖維細胞中引入4個轉錄因子Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc對其進行重編程后可使其轉化為具有多能性的干細胞，即誘導多能干細胞(induced pluripotent stem cells, iPSCs)?！?br>