中成藥防治重大慢性病的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)體系構(gòu)建Δ

徐敢，羅衛(wèi)花，王玉偉，郭冬梅，葉樺，孫昱，莊偉，朱文濤#（.北京中醫(yī)藥大學(xué)管理學(xué)院，北京 088；.復(fù)旦大學(xué)藥學(xué)院，上海 00；.國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心，北京 000；.首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院藥劑科，北京 0005）

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是研究如何使用有限的藥物資源達(dá)到最大程度健康效果的交叉學(xué)科[1]。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)及其證據(jù)在國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整、國(guó)家基本藥物政策制定/修訂、藥品集中采購(gòu)、臨床合理用藥等方面發(fā)揮著越來越重要的作用[2]。《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于促進(jìn)中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展的意見》《中國(guó)防治慢性病中長(zhǎng)期規(guī)劃（2017－2025年）》等都指出，要充分發(fā)揮中醫(yī)藥在慢性病防治中的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。“如何評(píng)價(jià)中藥在防治重大慢性病中的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢(shì)”在2020年被中華中醫(yī)藥學(xué)會(huì)確定為中醫(yī)藥領(lǐng)域的3項(xiàng)重大科學(xué)問題之一，受到行業(yè)內(nèi)外的高度關(guān)注[3]。中成藥在防治重大慢性病中的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢(shì)研究是中醫(yī)藥臨床療效評(píng)價(jià)的重要組成，也是中醫(yī)藥傳承創(chuàng)新發(fā)展面臨的重大科學(xué)問題，但目前還沒有形成研究體系和達(dá)成行業(yè)共識(shí)。本文以問題為導(dǎo)向，構(gòu)建中醫(yī)藥理論指導(dǎo)下采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法評(píng)價(jià)中成藥防治重大慢性病優(yōu)勢(shì)的理論框架，探索可用于評(píng)價(jià)中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢(shì)的理論、工具、方法，為后續(xù)進(jìn)一步研究提供參考。

1 中成藥防治重大慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)存在的問題

中成藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究近年獲得了一定發(fā)展，研究數(shù)量和質(zhì)量整體呈上升趨勢(shì)，但與國(guó)際水平和國(guó)內(nèi)化學(xué)藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究相比，我國(guó)中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究基礎(chǔ)相對(duì)薄弱，缺乏規(guī)范性指導(dǎo)和標(biāo)準(zhǔn)，尤其是中成藥防治重大慢性病的潛在優(yōu)勢(shì)在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中未得到體現(xiàn)[4]。

1.1 中成藥潛在優(yōu)勢(shì)不能得到全面評(píng)價(jià)

現(xiàn)有的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究對(duì)癌癥、心血管疾病、呼吸系統(tǒng)疾病和糖尿病等慢性病的中醫(yī)藥治療進(jìn)行了多維度評(píng)價(jià)[5]，但在相關(guān)研究中，中藥組、中西藥聯(lián)用組或者化學(xué)藥組具有經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢(shì)的結(jié)果都有出現(xiàn)[6－7]。中醫(yī)治療疾病強(qiáng)調(diào)整體上的辨證論治，而不僅僅是考察機(jī)體的局部特征。中醫(yī)藥獨(dú)特的理論體系及中成藥不同于化學(xué)藥的作用機(jī)制及特點(diǎn)，決定了簡(jiǎn)單套用化學(xué)藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指標(biāo)及技術(shù)很難真實(shí)、全面地評(píng)價(jià)中成藥的價(jià)值。沒有按照中醫(yī)藥規(guī)律和中成藥特點(diǎn)開展中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，使得中成藥的很多潛在優(yōu)勢(shì)得不到體現(xiàn)，部分瑕疵甚至可能會(huì)被放大，有些生搬硬套經(jīng)典臨床流行病學(xué)和循證醫(yī)學(xué)的研究方法使中醫(yī)藥療效和優(yōu)勢(shì)評(píng)價(jià)出現(xiàn)了“削足適履”現(xiàn)象，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的技術(shù)和方法難題已經(jīng)成為提供高級(jí)別證據(jù)的瓶頸問題[8]。

1.2 評(píng)價(jià)的理論、方法、工具需要?jiǎng)?chuàng)新和完善

現(xiàn)有的針對(duì)如何系統(tǒng)評(píng)價(jià)中成藥在防治重大慢性病中優(yōu)勢(shì)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究成果尚不多見，系統(tǒng)反映中成藥特點(diǎn)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南尚未形成。現(xiàn)有的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理論、工具和方法尚不足以支撐系統(tǒng)評(píng)價(jià)中成藥防治重大慢性病潛在優(yōu)勢(shì)所需的學(xué)科體系發(fā)展和實(shí)踐應(yīng)用要求，尚需完善[9]。這是因?yàn)椋旱谝唬谐伤幩幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的研究時(shí)限不夠長(zhǎng)，時(shí)間控制不夠嚴(yán)謹(jǐn)，研究方向過于狹窄，不能充分展現(xiàn)中成藥治病的特點(diǎn)。尤其是在治療慢性病和疑難雜癥時(shí)，中成藥的療程通常較化學(xué)藥長(zhǎng)，其優(yōu)勢(shì)往往需要經(jīng)歷較長(zhǎng)時(shí)間才能體現(xiàn)。有數(shù)據(jù)表明，在我國(guó)已發(fā)表的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)中，接近70%的研究時(shí)限在1個(gè)月以內(nèi)，持續(xù)時(shí)間在1年以上的僅占1.08%，但這些研究大部分都是針對(duì)治療周期相對(duì)較長(zhǎng)的慢性病，研究時(shí)限較短導(dǎo)致所得結(jié)果無法完全體現(xiàn)中成藥的優(yōu)勢(shì)[10]。第二，目前采用的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法相對(duì)單一，大多采用成本-效果分析，較少采用效用和效益指標(biāo)；多數(shù)采用有效率或治愈率等單一療效指標(biāo)，采用綜合指標(biāo)的較少，同時(shí)，“早防早治”的指標(biāo)體系難以確定，使得中醫(yī)藥優(yōu)勢(shì)難以得到全面反映[10]。第三，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)多數(shù)采用回顧性的病例對(duì)照研究[4]，前瞻性研究設(shè)計(jì)在中成藥的臨床試驗(yàn)階段沒有開展或者無法開展，并且外部有效性較低。第四，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的設(shè)計(jì)往往與真實(shí)世界有一定差異。已發(fā)表的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文章，大多以某中成藥（中藥組）與某化學(xué)藥（化學(xué)藥組）或者與該中成藥加化學(xué)藥（中西藥聯(lián)用組）進(jìn)行回顧性研究或者前瞻性研究，觀察每組藥物的療效和經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)結(jié)果，得出治療藥物的經(jīng)濟(jì)性。但是，真實(shí)世界中僅有較少的中成藥治療方案僅采用某單一中成藥進(jìn)行數(shù)個(gè)療程的治療，因而相應(yīng)的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)結(jié)果雖具有一定的參考性，但可能與實(shí)際情況存在一定差異。

1.3 評(píng)價(jià)所需的高質(zhì)量證據(jù)有限

數(shù)據(jù)質(zhì)量是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的基礎(chǔ)，沒有真實(shí)可靠的研究數(shù)據(jù)，評(píng)價(jià)結(jié)果的客觀性便無從談起[11]。我國(guó)中成藥品種存在先天安全性指標(biāo)缺失、后天安全性再評(píng)價(jià)工作推進(jìn)不力等現(xiàn)實(shí)問題[12]。中成藥聯(lián)合化學(xué)藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)缺乏說明書數(shù)據(jù)支持和效果指標(biāo)評(píng)價(jià)，中西藥聯(lián)用的安全性、有效性和經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)還缺乏體系構(gòu)建和方法學(xué)基礎(chǔ)設(shè)計(jì)。從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)角度豐富中成藥安全性和有效性信息，助力中成藥綜合評(píng)價(jià)，已經(jīng)成為中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究之要?jiǎng)?wù)[12]。由于中成藥的使用缺乏較高質(zhì)量的評(píng)價(jià)數(shù)據(jù)、指標(biāo)和標(biāo)準(zhǔn)，因而目前的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)普遍照搬化學(xué)藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的模式和指南，沒有充分體現(xiàn)中成藥的特色，總體評(píng)價(jià)質(zhì)量偏低，高質(zhì)量中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究較少[13]。在醫(yī)保藥品集中招標(biāo)采購(gòu)實(shí)踐中發(fā)現(xiàn)，中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的質(zhì)量參差不齊、規(guī)范性差，相當(dāng)比例中成藥產(chǎn)品的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告沒有提供支撐數(shù)據(jù)，無法證明其與藥物經(jīng)濟(jì)性相關(guān)或臨床具有成本-效果/效益優(yōu)勢(shì)，總體水平亟待提高[14－15]。因此，提升中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)水平、規(guī)范數(shù)據(jù)源、提高研究數(shù)據(jù)質(zhì)量，使藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)結(jié)果更客觀、公正、科學(xué)、準(zhǔn)確，并把客觀的評(píng)價(jià)結(jié)果應(yīng)用到藥品談判以及其他政府決策中，是業(yè)界、學(xué)界、政府及醫(yī)療機(jī)構(gòu)需要共同面對(duì)和思考的問題[16]。

2 構(gòu)建中成藥防治重大慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)框架體系的思考與建議

目前，已有學(xué)者對(duì)中醫(yī)藥治療優(yōu)勢(shì)病種開展了廣泛的分散性評(píng)價(jià)研究，但還存在理論、方法學(xué)創(chuàng)新的提升空間，需要加強(qiáng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理論、方法學(xué)研究，提升藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的質(zhì)量和能力，為科學(xué)評(píng)價(jià)中成藥防治重大慢性病提供理論和技術(shù)支持[17]。

2.1 系統(tǒng)思考中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的內(nèi)涵和價(jià)值

2.1.1 中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)特有屬性分析 采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法評(píng)價(jià)中成藥防治慢性病優(yōu)勢(shì)的前提，是清楚中成藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)基礎(chǔ)指標(biāo)、特點(diǎn)和發(fā)展規(guī)律。中成藥作為一種特殊商品，在我國(guó)中醫(yī)藥資源配置機(jī)制下，具有區(qū)別于一般商品和化學(xué)藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)特征和屬性。現(xiàn)有研究從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)角度比較關(guān)注中成藥的使用成本[17]，假設(shè)性地認(rèn)為中成藥與化學(xué)藥具有相同經(jīng)濟(jì)學(xué)屬性。后續(xù)的中成藥經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，有必要利用西方經(jīng)濟(jì)學(xué)和衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的一般理論和經(jīng)濟(jì)學(xué)分析方法，有針對(duì)性地對(duì)中藥資源稀缺性、資源配置方式、供需規(guī)律，以及中藥的價(jià)格彈性、收入彈性、交叉彈性等一般經(jīng)濟(jì)學(xué)規(guī)律和特征進(jìn)行研究，科學(xué)解釋和豐富多種中成藥聯(lián)用和中西藥合用相關(guān)理論。只有準(zhǔn)確界定中成藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)屬性，才能對(duì)中成藥進(jìn)行更科學(xué)、綜合的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)。

2.1.2 中成藥“治未病”和發(fā)揮人體自身調(diào)節(jié)作用的價(jià)值分析 中醫(yī)藥突出“治未病”，針對(duì)機(jī)體危險(xiǎn)狀態(tài)“未病先防”，可以降低慢性病發(fā)病率，同時(shí)給慢性病患者帶來長(zhǎng)期生存的希望和更高的生命質(zhì)量。中醫(yī)藥的主要特色和優(yōu)勢(shì)綜合表現(xiàn)在“治未病”中的主導(dǎo)作用、重大疾病治療中的協(xié)同作用以及慢性病和康復(fù)治療中的核心作用上[18]。如果忽略中醫(yī)藥“治未病”和發(fā)揮人體自身調(diào)節(jié)作用的價(jià)值，簡(jiǎn)單地將中成藥從調(diào)節(jié)人體整個(gè)系統(tǒng)平衡狀態(tài)的功能與化學(xué)藥“對(duì)抗式”醫(yī)療模式做對(duì)比，就會(huì)忽略中成藥的部分臨床價(jià)值和經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值。

中醫(yī)治病注重發(fā)揮人體自身的調(diào)節(jié)作用，無論是藥物療法還是非藥物療法，都遵循2個(gè)原則，即“整體觀念”和“辨證論治”。因此，有必要依據(jù)上述原則構(gòu)建中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的特征和屬性指標(biāo)，綜合分析中醫(yī)優(yōu)勢(shì)病種的中成藥臨床應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)特征和最佳健康產(chǎn)出指標(biāo)；將診斷明確的屬于中醫(yī)優(yōu)勢(shì)病種的患者，在得到其知情同意的情況下，轉(zhuǎn)為中醫(yī)藥治療；根據(jù)臨床實(shí)踐結(jié)果進(jìn)一步豐富衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)內(nèi)容，完善療效的證據(jù)鏈，建立起既符合中醫(yī)藥規(guī)律又能被國(guó)際醫(yī)學(xué)界認(rèn)可的療效評(píng)價(jià)體系，讓中醫(yī)藥的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)評(píng)價(jià)立得住、被認(rèn)可、可推廣。

2.2 遵循中醫(yī)藥規(guī)律評(píng)價(jià)中成藥治療慢性病的優(yōu)勢(shì)

《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南2020》的發(fā)布對(duì)規(guī)范我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究起到了重要的促進(jìn)作用。中成藥治療慢性病的經(jīng)濟(jì)學(xué)綜合評(píng)價(jià)和中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南的制定，需要在參考借鑒《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南2020》的基礎(chǔ)上，認(rèn)真分析中醫(yī)遣方用藥的基本原則，統(tǒng)籌考慮中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在研究設(shè)計(jì)、研究角度、目標(biāo)人群、干預(yù)措施和對(duì)照選擇、研究時(shí)限、評(píng)價(jià)方法等方面的特殊性[12]。評(píng)價(jià)體系不能完全按照西醫(yī)學(xué)的生理、生化和影像學(xué)指標(biāo)來評(píng)價(jià)，而是需要尊重傳統(tǒng)中醫(yī)藥的認(rèn)知模式和相關(guān)指標(biāo)，結(jié)合傳統(tǒng)中醫(yī)學(xué)和現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的評(píng)價(jià)理論和方式來綜合評(píng)價(jià)，并建立起中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)系統(tǒng)的評(píng)價(jià)邏輯[12]。

2.2.1 研究設(shè)計(jì) 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中的前瞻性觀察研究，可以反映真實(shí)世界中干預(yù)方案的成本和效果，研究結(jié)果的外部效度較高；其還可以借助臨床實(shí)踐開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)干預(yù)研究，通過前瞻性收集患者成本和健康產(chǎn)出等信息的臨床研究，為衛(wèi)生決策和醫(yī)保決策提供依據(jù)。另外，由于針對(duì)中成藥自身特點(diǎn)的隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)的平行研究數(shù)據(jù)相對(duì)于化學(xué)藥而言十分有限，故建議制定中成藥臨床研究方案設(shè)計(jì)規(guī)范[19]。該規(guī)范應(yīng)充分考慮和體現(xiàn)中成藥的特點(diǎn)，并將中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的前瞻性觀察研究方案考慮進(jìn)去，最終為患者的臨床決策提供更多高級(jí)別的中成藥循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。

2.2.2 目標(biāo)人群適應(yīng)證 中成藥的適應(yīng)證既有以中醫(yī)疾病、證候?yàn)橹髡撸灿幸晕麽t(yī)疾病為主者。目前的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中，若以中醫(yī)疾病、證候?yàn)橹饕m應(yīng)證，并且中醫(yī)病證與西醫(yī)病名相對(duì)應(yīng)者，往往采用西醫(yī)相應(yīng)疾病的療效判定標(biāo)準(zhǔn)及觀測(cè)指標(biāo)作為參考，以相對(duì)成熟的西醫(yī)療效進(jìn)行判定；若中醫(yī)病證與西醫(yī)病名不對(duì)應(yīng)，則會(huì)選用適宜中醫(yī)證候的評(píng)價(jià)方法和評(píng)價(jià)體系；若中成藥的適應(yīng)證是以西醫(yī)疾病為主時(shí)，則可以首先考慮采用西醫(yī)的療效判定方案，再輔以中醫(yī)證候療效判定標(biāo)準(zhǔn)[20]。但是中、西醫(yī)的理論體系不同，這種評(píng)價(jià)方式可能將中成藥徹底淪為輔助用藥。尤其是對(duì)于既有西醫(yī)適應(yīng)證又有中醫(yī)適應(yīng)證的中成藥，如果只采用西醫(yī)相應(yīng)疾病的療效判定標(biāo)準(zhǔn)及觀測(cè)指標(biāo)作為參考，容易反映疾病的局部病理變化，從而可能忽略中成藥在改善證候和患者整體狀態(tài)方面的經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值。因此，對(duì)于具有多種功能主治的中成藥，在目標(biāo)人群的選擇上，除了需要兼顧西醫(yī)適應(yīng)證以外，還要考慮其中醫(yī)證候療效對(duì)應(yīng)的經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值。另外，為充分反映中成藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值，建議對(duì)納入《中成藥治療優(yōu)勢(shì)病種臨床應(yīng)用指南》的標(biāo)準(zhǔn)化項(xiàng)目，在經(jīng)過診斷和評(píng)估之后，在醫(yī)保體系中可優(yōu)先納入具有經(jīng)濟(jì)學(xué)優(yōu)勢(shì)的中醫(yī)藥治療路徑，用中醫(yī)藥思維來界定藥物使用的安全性和有效性，并充分反映中成藥的經(jīng)濟(jì)性。

2.2.3 干預(yù)措施和對(duì)照選擇 中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)選擇的干預(yù)措施一般是針對(duì)獲得國(guó)家批準(zhǔn)且已上市的中成藥，具有明確的適應(yīng)證、功能主治、用法用量。對(duì)照措施一般是選擇與干預(yù)措施有相同適應(yīng)證的常規(guī)治療或者標(biāo)準(zhǔn)治療方案[12，21]。在中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中，要想獲得全面的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)結(jié)果，在干預(yù)措施或?qū)φ沾胧┑倪x擇方面，應(yīng)著重注意聯(lián)合用藥尤其是中西藥聯(lián)用方案。為了準(zhǔn)確、合理地評(píng)價(jià)聯(lián)合用藥的效果，需要研究者根據(jù)藥品說明書明確所研究的中成藥在聯(lián)合用藥中的定位，即屬于基礎(chǔ)治療藥物還是輔助治療藥物或其他情況，并在報(bào)告中說明該定位，并且還需對(duì)其合理性作出解釋。

2.2.4 研究時(shí)限 研究時(shí)限不足是已發(fā)表的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)文獻(xiàn)普遍存在的問題[21]。中成藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)尤其要注意選擇足夠長(zhǎng)的研究時(shí)限，以收集研究所需干預(yù)方案產(chǎn)生的成本和健康產(chǎn)出[12]。重大慢性病的研究時(shí)限原則上要求更長(zhǎng)，實(shí)踐中可能會(huì)存在臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)有限、無法獲得更新的臨床療效數(shù)據(jù)或者數(shù)據(jù)不適用等多種困難。對(duì)此，可以依靠建模方法和真實(shí)世界研究的實(shí)際數(shù)據(jù)來彌補(bǔ)和完善。

2.2.5 評(píng)價(jià)方法 中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的主要任務(wù)之一是證實(shí)中成藥相對(duì)于化學(xué)藥的臨床綜合價(jià)值，為臨床治療方案的多元化和優(yōu)化提供依據(jù)。中成藥的特點(diǎn)是在中醫(yī)理論指導(dǎo)下，通過辨證論治和協(xié)同調(diào)動(dòng)機(jī)體功能而發(fā)揮治療作用。相對(duì)于化學(xué)藥，中成藥的功效主要體現(xiàn)為整體健康結(jié)果的改善，而非臨床指標(biāo)或癥狀發(fā)生短期顯著變化。成本-效用分析是比較適宜于中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的方法之一。對(duì)于慢性病和緩解期疾病，建議盡量采用以健康效用為指標(biāo)的成本-效用分析法進(jìn)行中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)[5]。

2.3 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)工具和方法創(chuàng)新

中醫(yī)藥防治重大慢性病有其特殊的規(guī)律和要求。大部分中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)限短、研究方向過于狹窄，使中成藥防治重大慢性病的優(yōu)勢(shì)在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)中無法得到很好的體現(xiàn)。這需要通過運(yùn)用模型得到長(zhǎng)期的研究成本和產(chǎn)出數(shù)據(jù)，以及采用真實(shí)世界研究法，才有利于更好地評(píng)價(jià)中成藥防治重大慢性病的優(yōu)勢(shì)。

2.3.1 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)系統(tǒng)建模 在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中，模型的作用越來越凸顯。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)使用的模型主要包括決策分析模型、馬爾可夫模型和計(jì)量經(jīng)濟(jì)模型，其可對(duì)無法實(shí)現(xiàn)的試驗(yàn)進(jìn)行合理預(yù)測(cè)，還可模擬并延長(zhǎng)研究時(shí)限、外推試驗(yàn)結(jié)果等，從而為最終決策提供科學(xué)而合理的依據(jù)與解釋[5]。針對(duì)慢性病防治的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，需要長(zhǎng)期觀察或獲得較長(zhǎng)期的產(chǎn)出結(jié)果，模型法在這方面具有顯著的優(yōu)勢(shì)。需要注意的是，模型法也有一定的局限性——模型本身容易偏離疾病發(fā)展的真實(shí)過程[5]。此外，模型法還包括一種系統(tǒng)動(dòng)力學(xué)建模方法，其從系統(tǒng)內(nèi)部的機(jī)制、微觀結(jié)構(gòu)入手，通過剖析系統(tǒng)進(jìn)行建模，并借助計(jì)算機(jī)模擬技術(shù)來分析系統(tǒng)內(nèi)部結(jié)構(gòu)與其動(dòng)態(tài)行為的關(guān)系，從而尋覓解決問題的對(duì)策[22]。雖然系統(tǒng)動(dòng)力學(xué)建模方法在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)領(lǐng)域的應(yīng)用還不夠普及和成熟，但可能為系統(tǒng)評(píng)價(jià)中成藥防治重大慢性病的優(yōu)勢(shì)提供新工具和新手段，具有較好的應(yīng)用前景。

2.3.2 優(yōu)化健康產(chǎn)出和健康量表 中成藥的產(chǎn)出指標(biāo)包括中醫(yī)證候及其改善的主要癥狀指標(biāo)。如果能采用生活質(zhì)量量表獲得患者的效用值來進(jìn)行相關(guān)的中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，并對(duì)效用值不確定性進(jìn)行敏感性分析，就能更好地評(píng)價(jià)中成藥的價(jià)值。我國(guó)目前應(yīng)用于中醫(yī)藥療效評(píng)價(jià)及衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)的普適性生命質(zhì)量量表主要有歐洲五維健康量表、六維度健康調(diào)查簡(jiǎn)表和世界衛(wèi)生組織生存質(zhì)量測(cè)定量表簡(jiǎn)表等，但這類量表對(duì)中醫(yī)藥干預(yù)的生命質(zhì)量相關(guān)指標(biāo)和關(guān)注點(diǎn)體現(xiàn)不足，且其并非基于中國(guó)人群健康偏好設(shè)計(jì)。國(guó)內(nèi)基于中醫(yī)理論疾病專用的中醫(yī)生命質(zhì)量量表約有40個(gè)，但主要偏于對(duì)癥狀和中醫(yī)證候的描述，且大部分沒有相應(yīng)的效用積分轉(zhuǎn)化體系，也未開發(fā)配套的健康效用積分體系，一般僅適用于反映中藥治療的效果而非效用[23]。要想客觀表現(xiàn)中醫(yī)藥治療慢性病的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)特點(diǎn)，需要制定利于患者自評(píng)生命質(zhì)量且能體現(xiàn)中醫(yī)藥特點(diǎn)的中醫(yī)證候量表。2021年，中華中醫(yī)藥學(xué)會(huì)發(fā)布了《中醫(yī)生命質(zhì)量評(píng)價(jià)量表》。該量表基于中醫(yī)理論框架和中醫(yī)健康觀，可用于評(píng)價(jià)經(jīng)中醫(yī)藥干預(yù)前后的生命質(zhì)量變化[23]，將成為中醫(yī)藥干預(yù)患者生命質(zhì)量的健康效用評(píng)價(jià)和開展中成藥防治慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的重要測(cè)量工具，為我國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生資源合理配置及相關(guān)決策提供依據(jù)。

2.3.3 真實(shí)世界研究 要想全面、準(zhǔn)確地研究病因復(fù)雜、多臟腑受累的慢性病治療效果和患者整體功能、狀況的改善情況以及進(jìn)行多維度結(jié)局評(píng)價(jià)，還可引入真實(shí)世界研究方法，從大數(shù)據(jù)分析中收集真實(shí)世界證據(jù)。真實(shí)世界研究是一種運(yùn)用流行病學(xué)研究方法，在真實(shí)無偏倚或偏倚較少的人群中，對(duì)某種或某些干預(yù)措施（包括診斷、治療、預(yù)后等）的實(shí)際應(yīng)用情況進(jìn)行的研究[24]，可更系統(tǒng)地反映和評(píng)價(jià)疾病治療效果、藥品不良反應(yīng)以及健康產(chǎn)出。真實(shí)世界大數(shù)據(jù)分析已成為中成藥防治重大慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的重要研究方法[25－26]。

3 結(jié)語(yǔ)

中成藥防治重大慢性病的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)需要從醫(yī)學(xué)價(jià)值出發(fā)，進(jìn)一步創(chuàng)新理論、方法和工具，研究適宜中成藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的評(píng)價(jià)方法和指標(biāo)體系，綜合考慮中成藥治療成本、治療效益、患者滿意度、外延效益影響、社會(huì)公平性等，通過大樣本量的中成藥臨床評(píng)價(jià)和高質(zhì)量的中成藥系統(tǒng)評(píng)價(jià)報(bào)告提供科學(xué)的臨床研究數(shù)據(jù)，使更多中成藥的療效和特點(diǎn)得到科學(xué)證據(jù)的支持和展現(xiàn)。完善中成藥防治重大慢性病藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)體系是一項(xiàng)需要多學(xué)科齊頭并進(jìn)的工作。中醫(yī)藥臨床療效評(píng)價(jià)創(chuàng)新方法與技術(shù)還有許多問題需要研究突破。中成藥防治重大慢性病的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)要與中醫(yī)臨床個(gè)體化療效評(píng)價(jià)動(dòng)態(tài)指標(biāo)體系構(gòu)建，中醫(yī)臨床個(gè)體化診療信息智能采集與評(píng)價(jià)方法創(chuàng)新以及中醫(yī)慢性病診療優(yōu)勢(shì)專科/專病遴選等多學(xué)科、多技術(shù)協(xié)同推進(jìn)[27]。通過系統(tǒng)詮釋中成藥防治重大慢性病優(yōu)勢(shì)的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)理論和方法等，可助力中醫(yī)藥的傳承創(chuàng)新和中醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展，推進(jìn)國(guó)家慢性病綜合防控戰(zhàn)略的落實(shí)和政策實(shí)施。