創新藥再尋蓄力方向

何彤

醫藥創新是助力實現“健康中國2030”戰略的重要手段，在政策、資本、人才、技術等因素的推動下，我國創新藥步入成果收獲期，至于如何讓創新藥更快、更好地抵達有需求的患者身邊，各方都在施策發力。

躋身醫藥創新梯隊

我國對全球醫藥創新的貢獻率穩步提升，成為全球醫藥創新的重要力量。在一系列政策的鼓勵和支持下，我國創新藥研發成績突出。近5年，我國共有59個國家一類新藥獲批上市，2021年為22個，創下歷史新高。

政策支持是創新藥發展的基石。2021年1月，國家藥監局組織制定《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》，正式拉開新藥研發供給側改革。2022年，九部門聯合印發《“十四五”醫藥工業發展規劃》，其中對創新藥亦有明確要求，“十四五”期間全行業研發投入年均增長10%以上，到2025年，創新產品新增銷售額占全行業營業收入增量的比重進一步增加；并強調創新中藥以“臨床價值”、“專病專藥”等為導向。

2021年，一級市場創新藥融資額超過千億，多項前沿生物技術獲得投資方青睞，包括ADC技術、細胞治療、基因治療和實體瘤免疫細胞治療等。有觀點認為當前創新藥迎來三大機遇，“一是政策的大力支持。二是授權合作（License）日益活躍，中國新藥不斷‘走出去’與‘引進來’。三是醫藥外包服務（CXO）企業的崛起，幫助縮短新藥研究開發的時間，控制研發成本、降低風險?！奔t杉中國創始及執行合伙人沈南鵬建議從提高創新藥基礎研發配套環境、提升藥物研發流程效率、加強政策精準扶持引導出海等方面，幫助中國藥企從跟隨創新向源頭創新轉型。國家醫保目錄已初步實現每年進行動態調整，提升了創新藥的可及性，降低了疾病負擔。業界的期望在于，通過加快商業健康險發展，建立多方共付的多層次保障機制，從而有助于進一步擴大創新藥支付和供應，切實讓患者獲益于創新紅利。

讓業界始終存有焦慮感的現實是，一來，從創新藥全球研發上市的進度來看，進入臨床的藥物中只有約12%的藥物能夠最終獲批上市，每一年都有很多藥物止步于臨床II期。二來，我國的創新藥行業整體發展時間僅10年左右，前期的絕大多數藥企一直在復刻國外現成的技術，引進一個國外臨床后期的藥，或把國外的分子稍微改改就稱為“新藥”，底層技術并沒有實現革新。這與“沒有創新就沒有生命線”的鐵律相悖，必須盡快成為真正意義上的創新藥公司，利用中國獨特的生態系統快速賺取一波紅利的想法應被摒棄。

打通“最后一公里”

在創新藥政策鼓勵及集采政策等倒逼之下，我國創新藥臨床研發正快速推進，其他環節的問題浮現待解。貝達藥業董事長丁列明認為我國在疏通創新藥進入醫療機構關鍵堵點方面的措施有待加強，“我國醫藥創新快速發展的同時，醫保銜接醫療和正在爬坡的醫藥創新產業格局仍存在兼容性問題，其中創新藥入院難，‘最后一公里’問題尤為突出。”

當前國家衛生主管部門缺少符合創新藥特點的績效考核指標、臨床合理用藥指南，藥品上市后評價不完善、藥事服務能力有待提升等因素長期存在，部分創新藥在納入醫保目錄后，醫院實際使用率仍較低。據中國醫藥創新促進會統計的數據，2018年以來獲批上市并已納入醫保目錄的14款創新藥，在臨床試驗牽頭單位的平均入院率為42.9%，在臨床試驗參與單位的平均入院率僅為41.9%。為此，丁列明建議由5項舉措改善現況，“建立以‘臨床價值’為導向的‘三藥’外部聯動機制，建立符合創新藥特點的醫療機構績效考核指標，規范藥品上市后研究，建立國家層面的藥物政策和基本藥物政策、統籌醫藥協調發展，落實醫療機構主體責任?！?/p>

中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會執行總裁康韋認為醫藥創新生態體系的差異是導致創新藥上市艱難的重要原因，包括臨床開發能力、審評審批環境、知識產權保護、支付體系等。他認為未來五年中國醫藥創新生態系統需要圍繞關鍵要素持續提升，并通過創新體系各環節聯動，實現推進“創新藥同步上市（即全球創新藥盡早來中國上市）”；提高以“患者獲益”為核心的創新藥物可及性；確保以“創新回報”為核心的產業可持續發展。

《基本醫保高質量發展中的創新準入研究報告》顯示，在國際成熟市場，一個創新藥的完整生命周期分為8-15年漫長的開發期，1-2年的市場導入期，10-15年的成長期以及衰退期。有專家認為，“創新藥與仿制藥處在藥品生命周期的不同階段，成本結構差異巨大，需要科學合理的核價依據，否則將影響調動產業、資本進一步投入創新的積極性。對專利保護期內新藥，應建立價值導向的評估和定價方法，圍繞創新、臨床、社會、患者等價值指標進行多維度評估，按不同層級價值進行分級和支付標準測算；同時，嚴格區分創新藥和仿制藥及生物類似藥的價格形成機制，讓創新獲得合理回報。”

中國藥科大學丁錦希教授對高值創新藥提出了三個階段的保障模式，“第一個階段商保獨立支付，人群不確定，費用高，解決了高值創新藥投入大、單價高的問題；到了第二個階段，由商保來協同支付，然后是醫保常規支付。希望通過努力，把這個藍圖最后轉化為實際的施工圖，能夠在今年、明年或者最晚后年能夠真正地實現?！?/p>