優賽諾生物：以科技創新為仁心仁術賦能

健康事業是人類社會發展的原點核心，也是民眾美好生活的基石，實現醫療技術研發突破與合理調配醫療資源同為關乎民生福祉的重要課題，精準醫療技術的不斷推進以及新興醫療成果可及性的不斷延展正符合健康中國的發展趨勢。成都優賽諾生物科技有限公司（簡稱：“優賽諾生物”）一方面在醫療領域的科技創新賽道上孜孜探尋，一邊將關注點聚焦于醫療產品與服務的普惠性上。在優賽諾生物公共事務總監姚喆看來，“擁有尖端醫學技術并不斷迭代演進是優賽諾生物的發展路徑，而如何讓兼具安全性、有效性的CAR-T產品為更多群體用得上、用得起，正是優賽諾生物為之不懈努力的愿景。”

“殺敵一千，自損八百”成為過去

生物醫藥產業創新步履不停，許多基于科學進步的美好景象漸次實現，比如讓人望而生畏的惡性腫瘤就有望被攻克。作為治療惡性腫瘤和其他人類疾病的新策略，細胞與基因治療（Cell Gene Therapy，CGT）備受關注，被視為全球生物技術中最具競爭力的新興領域之一。

據姚喆介紹，目前全球范圍內免疫細胞治療、干細胞治療、基因治療的相關進展可謂日新月異，其中又以免疫細胞治療中的CAR-T療法因具備較強成藥性成為主流研發方向，“簡單來說，CAR-T療法可以讓患者告別‘殺敵一千，自損八百’的傳統化療方式，實現更快速精準的清除癌細胞，因此關注熱度較高。”

2030年全球市場規模可達218億美元的預測足證各界對于CAR-T療法的較高期望，5款已全球上市的CAR-T產品中，國內推出的兩款CAR-T產品，復星凱特的FKC876（阿基侖賽注射液）和藥明巨諾的JWCAR029（瑞基奧侖賽注射液），均可用于治療復發難治性大B細胞淋巴瘤。姚喆表示，目前，國內的CAR-T上市或在研產品主要為自體型CAR-T產品，自體型CAR-T藥物有著價格高昂、等待周期較長等特點，產業化瓶頸凸顯，醫療可及性有限。因此，如何提高患者的可及性是CAR-T療法亟待解決的問題，而通用型CAR-T技術的逐步成熟或將成為最佳的細分發展方向，“優賽諾生物的著力點正在于通用型CAR-T技術的研發與產業化之上。”

細胞與基因治療領域的潛在獨角獸

對于生物醫藥領域的企業而言，開發新藥是一條艱難而漫長的道路，所涉及的整體環境、政策支持與相關資源整合都尤為關鍵。我國重視免疫細胞治療產業的發展，中央、省、市均發文鼓勵免疫細胞治療領域的技術研發，具體到成都，“依托良好的政策和產業環境氛圍，成都能夠持續充分發揮全鏈條創新優勢，聚焦惡性腫瘤、疑難罕見病等領域臨床診療急需，加快研制細胞治療創新藥，提升生物醫藥產業能級。”這也是優賽諾生物2020年12月選擇成都，于天府國際生物城創立發展的原因。

作為成都唯一一家致力于異體通用型CAR-T細胞治療藥物的研發、生產和運營的創新性醫藥企業，優賽諾生物同時也是國家科技型中小企業、成都高新區高層次四派人才企業和高新區潛在獨角獸企業，承載著在CAR-T技術的細分賽道上實現突破的厚望。

而依托企業自主研發的技術平臺所推出的首款產品UC101則是優賽諾生物提交的首張答卷。據姚喆介紹，UC101是現階段全球首個基于臍血來源T細胞開發的通用型CAR-T細胞治療產品，實現了該領域技術顛覆性的創新，“安全性、有效性、醫療可及性是優賽諾生物首款產品的核心競爭力。”

在安全性上，UC101實現了不依賴CD52單抗的條件下CAR-T細胞的體內持續擴增，這是CAR-T技術上顛覆性的創新；既往的通用型CAR-T細胞產品在臨床試驗中，往往需先輸注CD52單抗將患者自身T細胞進行清除才能實現一定程度的體內擴增，這意味患者將長期暴露于免疫抑制狀態，極易發生嚴重的感染，UC101在安全性上顯著優于其他通用型CAR-T產品。在有效性上，基于高達90%及以上的TSCM及TCM含量，產品已在末線白血病患者的IIT臨床試驗中展現了卓越的臨床療效。在醫療可及性上，相較于自體型CAR-T產品百萬元級的單價，UC101的預估價格將遠低于自體型CAR-T產品，擁有更廣闊的醫療可及性和市場接受度；一旦納入國家醫保，將持續提升醫保基金使用效率，讓更多患者得到救助。

建設區域細胞治療產業鏈創新高地

傾聽患者聲音、關切患者需要，滿足患者需求，優賽諾生物的每一步發展都圍繞“患者需求至上”這一價值觀展開，并充分尊重市場發展規律。基于UC101良好的市場前景和巨大的患者需求驅動力，優賽諾生物已獲得多家一線生物醫藥投資機構近3億元投資。姚喆透露，“公司正積極推進產品標準化和產業化進程，運營總部（在建）建設面積約12600平方米。一期擬布局4條生產線，預計投產后首個產品全年產值不低于5億元。”

“在‘十四五’期間，公司將在該項目的基礎上，持續開拓創新，搭建‘產學研醫用’運營模式，積極參與完善行業技術規范。加快產業化步伐，在自身壯大的同時，引導及培育一批免疫細胞治療產業上游企業和人才團隊，積極建設‘自主研發產業（供應）鏈’體系，協同突破‘卡脖子’核心技術難點，以期在未來充分發揮鏈主效應，建設區域‘細胞治療產業鏈’創新高地。”

在成都這片有益創新藥產品技研的土壤上成長起來，優賽諾生物深知，以行業技術創領者之姿引航發展尚且不夠，還需集納整個區域之力，“免疫細胞治療領域目前處于百家爭鳴階段，要實現產業突破，打造區域龍頭，需要在多個方面著力強化。”

打造生物醫療領域人才高地；加大人才引進工作力度，滿足高端人才更加個性化的落戶需求。實現研發服務平臺聚集效應；細胞治療技術的研發離不開優質的CRO或CDMO機構，這些機構多集中于長三角、珠三角地區，成都可建立以細胞治療產業發展各要素為導向的招商策略，搭建產業集群。強化臨床平臺及轉化平臺建設；細胞治療產品在工藝探索階段需要做探索性臨床試驗，西部地區的醫療機構仍偏向于保守，需要主管部門鼓勵或指導有相應資質的醫療機構先行先試，建設細胞治療產品的臨床試驗平臺（基地）。強化政企溝通交流，中美雙報是細胞治療產品常見的注冊策略，除常規藥品注冊申報外，需要和國家衛健委、國家科技部遺傳辦、國家藥品監督管理局以及屬地海關等部門在前期保持積極的溝通工作，望形成聯席溝通機制，加快推進產品上市和產業化進程。

展望未來發展，在姚喆看來，“目前優賽諾生物的相關研究與轉化，在全球范圍內未有同類企業進行，市場先機尚在。受益主管部門指導與政策引導，公司將開辟CGT治療領域的新局面，引領一批領域內企業和人才協同創新，助力成都建設區域細胞治療產業鏈創新高地。”