美國FDA批準Zynteglo（betibeglogene autotemcel）用于治療輸血依賴型β-地中海貧血

美國FDA 于2022年8月17日批準藍鳥生物公司（Bluebird bio，Inc.）研發的細胞基因治療藥物Zynteglo（betibeglogene autotemcel）用于成人及兒童治療β-地中海貧血，適用于需要定期輸血（血紅細胞）的β-地中海貧血患者。

β-地中海貧血是一種遺傳性血液病，輸血依賴型β-地中海貧血是其中最嚴重的一種，患者通常終身需要輸血，這是該類患者的標準治療方法。定期輸血會帶來很多并發癥，比如因鐵在體內過度貯積導致心臟、肝臟等器官出現問題。

Zynteglo為一次性基因治療藥物，患者只需注射1次即可。Zynteglo可對患者自身的骨髓干細胞進行基因重組以恢復生產β-珠蛋白的功能。

Zynteglo 最常見的毒副作用有血小板及其他血細胞水平降低、黏膜炎、中性粒細胞缺乏伴發熱、嘔吐、發熱、脫發、鼻出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、咳嗽、頭痛、腹瀉、皮疹、便秘、惡心、食欲減退、色素沉著、瘙癢等。

Zynteglo 有引起血液癌癥的潛在風險，但到目前為止在研究中并無此類真實副作用病例。患者用藥后需進行為期至少15年的血液功能監測以及時發現出現血癌的征兆。同時還應注意出現過敏反應及血小板減少癥、出血的風險。

FDA 在審批Zynteglo 時采用了快速審批通道（fast track designation）及優先評審審批程序（priority review designation），并授予其孤兒藥地位及突破性療法認證（breakthrough therapy）。