“天價藥”之變

施晶晶

過去5年，在深圳務(wù)工的貨車司機錢冰橋一直把患有罕見病的兒子帶在車上，一邊工作一邊照顧。孩子6歲了，但他四肢無力，腰椎難以直立，不能像同齡的普通孩子一樣奔跑跳躍、上幼兒園。

錢冰橋一度以為，無藥可醫(yī)、終于盼來了藥卻用不起的狀態(tài)，將伴隨孩子一生，但1月1日，國家新版醫(yī)保藥品目錄正式實施，用來治療兒子的特效藥“諾西那生鈉”名列其中，開始以醫(yī)保價格惠及SMA（脊髓性肌萎縮癥）患者群體。

為他和孩子打通最后一公里的助攻手，是國家醫(yī)保局的談判代表，尤其是福建醫(yī)保局的張勁妮。

“我們希望企業(yè)在第一輪報價就要拿出最大的誠意。”

“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄。”

“我們希望企業(yè)再努努力。”

“我們談判組對底價的可以調(diào)整的空間是0。”

“你們再商量一下，好嗎？”

談判桌上，張勁妮剛?cè)岵罱K引導企業(yè)以3.3萬元一針的價格，確認進入2021年醫(yī)保藥品目錄—而它上市時的標價近70萬元。

1月1日當天，全國11省市近20名患者注射了“諾西那生鈉”，而納入醫(yī)保報銷范圍，患者單針自費金額也將低于3.3萬元。藥企渤健生物在公告中預(yù)計：在本月底，諾西那生鈉注射液將實現(xiàn)醫(yī)保報銷落地，將大大改善SMA患者群體治療與支付現(xiàn)狀。

用得上藥，對錢冰橋意味著，孩子離康復近了一大步，“現(xiàn)在一切的辛酸值了”。他計劃著下一步就帶孩子去打針治療。

如今新政落地，距離那場被稱為“靈魂砍價”的醫(yī)保談判，只過去了1個多月時間；“諾西那生鈉”作為創(chuàng)新藥在國內(nèi)的審批周期不到半年，從它在中國獲批到入保用了34個月，已是近年來藥品審批、入保速度加快的一個實例。

美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任、有17年患者服務(wù)經(jīng)驗的邢煥萍告訴南風窗記者：“真的是比較快的，這么貴的一個藥在中國上市只有兩年（多）的時間就進了國家醫(yī)保了，這是一個讓很多孩子的一生發(fā)生質(zhì)的改變的里程碑事件。”

2017年，錢冰橋發(fā)現(xiàn)，2歲的孩子突然不能像同齡孩子一樣正常行走，去了醫(yī)院被確診2型SMA—脊髓性肌萎縮癥。

這是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉病，據(jù)國際肌肉萎縮癥協(xié)會（MDA）介紹，它由染色體基因的遺傳缺陷（突變）引起，患者發(fā)病年齡、癥狀和進展速度差異很大，分為 1 至 4 型，發(fā)病年齡越早，對運動功能的影響越大，在出生時或嬰兒期表現(xiàn)出癥狀的兒童通常具有最低的功能水平（1 型），是導致嬰兒死亡最常見的遺傳原因。

SMA主要癥狀是骨骼肌無力，如果用于呼吸和吞咽的肌肉受到影響，則會出現(xiàn)特殊并發(fā)癥，如果背部肌肉變?nèi)酰蜁霈F(xiàn)脊柱彎曲。據(jù)解放軍總醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)學部主任醫(yī)師吳士文教授介紹，成人患者會出現(xiàn)無法移動物體、起床或爬樓梯存在困難、關(guān)節(jié)攣縮、脊柱側(cè)凸、髖關(guān)節(jié)脫位、疲勞等。

根據(jù)2021年全國神經(jīng)病學學術(shù)會議上披露的數(shù)據(jù)，目前，中國每年新發(fā)SMA患者數(shù)為850人，總患者人數(shù)約為25000人。

錢冰橋記得，當初醫(yī)生告訴他，暫時沒有特效藥可以治療，只能在家里讓孩子做些簡單的康復運動，鍛煉肌肉力量。之后，他加入了醫(yī)院SMA醫(yī)患交流群，現(xiàn)在群里有了161位成員，罕見病以極高的密度集中到了群里。

但當時的錢冰橋不知道的是，在大洋對岸，特效藥剛剛問世。2016年12月，“諾西那生鈉”注射液通過了美國食藥監(jiān)局審批。SMA雖一度是絕癥，但它的致病基因明確，早年間就被美國國立衛(wèi)生院 （NIH） 預(yù)測為最有希望突破的神經(jīng)肌肉類疾病。

但對中國患者和家屬，“有藥了”的轉(zhuǎn)機，出現(xiàn)在2019年2月26日，這一天，“諾西那生鈉”注射液通過國家藥監(jiān)局審批，成為國內(nèi)第一款獲批的SMA特效藥。

SMA關(guān)愛中心創(chuàng)始人、1993年確診SMA的馬斌回憶了那一天：當“諾西那生鈉”注射液在國內(nèi)獲批的消息出現(xiàn)在患者交流群里，歡呼慶祝的表情包在群里滾動刷屏，“大家等這一天已經(jīng)太久太久了”。

2019年10月，救命藥“諾西那生鈉”官宣上市，但70萬元一針的高昂標價讓“有藥可醫(yī)”變得不真切。

事實上，不只是中國，英國也嫌貴。“即使有提議的保密折扣，諾西那生鈉的成本也太高，對 NHS（英格蘭的公費醫(yī)保系統(tǒng)） 資源的使用效益太低。”英國國家健康與護理卓越研究所如此表態(tài)。

盡管制藥業(yè)認為，高價對于抵消研發(fā)成本是必要的，但批評者質(zhì)疑是否還有其他力量在起作用，定價是否合理。

2020年，廣東河源一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監(jiān)督管理局申請公開國內(nèi)“諾西那生鈉”的定價依據(jù)。2021年2月，有病患家屬向深圳醫(yī)保局發(fā)去群體求助書，請求破解罕見病患者治療和用藥困局。

圍繞“諾西那生鈉價格可負擔”的群體呼吁，聲量逐漸增大。

2021年11月那場醫(yī)保談判，“諾西那生鈉”從近70萬元一針降至3.3萬元，絕對數(shù)字上看，95%的降價比例不可思議，但美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍告訴南風窗記者，這并不是“諾西那生鈉”價格的全部真實情況，實際降價幅度并沒有那么大。

“藥品在中國上市的同時就啟動了慈善贈藥的項目，在慈善贈藥的幫助下患者實際的支出是大大降低。近年來高值藥品上市都伴有慈善贈藥項目，腫瘤、血液病、罕見病等領(lǐng)域都會有類似項目。”邢煥萍介紹說。

根據(jù)當年的項目公告：負荷劑量治療階段（4針）的患者，最多可為其援助3瓶注射液。后續(xù)維持劑量治療階段，可為其援助1瓶諾西那生鈉注射液，并可循環(huán)申請。

“藥品上市的第一年在慈善贈藥的幫助下，患者實際需要自費140萬。2021年1月1日開始，藥品降為55萬一年。也就是55萬元買6針，平均下來其實一針不到10萬塊錢。”邢煥萍告訴南風窗記者，“在這樣的情況下，參與醫(yī)保談判，其實是從一針不到10萬降到3萬，降幅合情合理。”

結(jié)合醫(yī)保政策大背景和談判趨勢，更能理解針對“諾西那生鈉”的降價邏輯。

2019年的醫(yī)保談判中，3種丙肝新藥，價格降幅平均在85%以上。根據(jù)國家醫(yī)保局的數(shù)據(jù)，2021年通過談判首進醫(yī)保藥品平均降價61.71%，降幅創(chuàng)歷史新高。

結(jié)合“諾西那生鈉”的醫(yī)保談判，在張勁妮的提醒下，當時藥企給的系列報價是：5.368萬、4.8萬、4.58萬、4.28萬、3.78萬、3.402萬，最終以3.3萬價格確認成交，協(xié)議有效期2年。

醫(yī)保談判之所以能實現(xiàn)如此巨大的折扣，至少有兩方面原因：一是藥企有動力以降低利潤率換取銷量猛增，搶市場；二是國家醫(yī)保局對底價的評審、測算和鼓勵競爭性談判。

對第一點，除了中國患者基數(shù)的市場誘惑力外，“諾西那生鈉”并非不可替代。錢冰橋告訴南風窗記者，還有一款口服藥和一款基因治療用藥物可作為替代品。

其中， “利司撲蘭”（Evrysdi）尤其對“諾西那生鈉”構(gòu)成挑戰(zhàn)，且已于2021年6月16日在中國獲批，但“利司撲蘭”最終沒有進入中國2021年的醫(yī)保藥品目錄。

針對第二點，復旦大學公共衛(wèi)生學院教授胡善聯(lián)撰文指出：新藥國際參考價格（IRP）是國內(nèi)醫(yī)保目錄藥品價格談判的重要參考指標，由于我國人口眾多、藥品市場規(guī)模巨大，因此希望選擇不同參考國家中的最低價。這被認為與談判底價有關(guān)，尤其要看發(fā)布的價格是真實價格、談判價格還是隱性價格，選擇真正可比的產(chǎn)品。

醫(yī)藥領(lǐng)域頂尖國際律師事務(wù)所Greenberg Traurig指出，最終只有報價在醫(yī)保局底價 15% 以內(nèi)的藥企有機會談判最終價格，這也促成了藥企壓低價格。此外，加快新藥審批、制藥公司可以自行申請參與談判（2020年之前由專家組確定談判名單）等也在促成競爭性談判，國家醫(yī)保局由此獲得了更強的議價能力。

“靈魂砍價”的意義，在2019年一份《藥價生死戰(zhàn)》的權(quán)威咨詢報告中就有揭示：僅僅因為疾病罕見或復雜而要求支付高昂的創(chuàng)新費用的日子已成為了過去時，藥物定價開始受到支付方的嚴格審查，支付方能夠?qū)λ幤肥┘咏祪r壓力。

談及輿論關(guān)注的“諾西那生鈉70萬一針、終身用藥”的細節(jié)時，有多年健康領(lǐng)域社工經(jīng)驗的邢煥萍認為這類表述是片面的，“目前全球在研的SMA藥品有30多種，進入臨床實驗的也已經(jīng)有十幾種了，其實落地很快，包括國產(chǎn)的藥品也很快就上來了，不會是一個藥吃一輩子，它會迭代、仿制藥也會跟上來”。

眼下，病友家庭最關(guān)心的話題更實際：地方政策怎么落地執(zhí)行？自家孩子什么時候能用上藥？報銷和自付比例是多少？

錢冰橋家的情況復雜些，他在深圳務(wù)工多年，但孩子的醫(yī)保買在了湖南，他想知道自己異地就醫(yī)如何備案、異地醫(yī)保報銷比例是多少、城鄉(xiāng)比例有無不同。

之前錢冰橋和很多病友家長投保了政府推薦的重疾險，但群里有家長反映，有工作人員打來電話說因為藥納入了醫(yī)保，重疾險現(xiàn)在能不能報銷還在等待期，“如果還在合同期內(nèi)不給我們報，是不是欺騙了我們？”錢冰橋心有疑惑。

打通政策落地的最后一公里，有待進一步信息公開和咨詢。1月8日，錢冰橋給南風窗記者發(fā)來消息：醫(yī)院很給力，搭建了新的用藥群，醫(yī)患綠色通道已開通。

用藥之余，SMA患者對康復的需求更加迫切。

邢煥萍告訴南風窗，運動康復和藥物治療是同步的，早年間，患者和家長覺得既然沒有希望，就處于無治療狀態(tài)，確診以后就回家耗著了。現(xiàn)在藥有了，更要結(jié)合康復和居家管理，對SMA的治療進一步規(guī)范。

社會融入，則是伴隨SMA患者和其他罕見病群體的現(xiàn)實困境。

對成人患者來說，是就業(yè)、社交、情感婚育，對錢冰橋來說，嚴峻的是孩子的上學問題。

盡管政策規(guī)定，義務(wù)教育階段學校不可以拒收智力正常的學齡兒童，但錢冰橋的孩子在異地就讀仍有麻煩，除錯過了2022年入學的申請期外，2023年入學又已經(jīng)超齡，在深圳入公辦校比較麻煩。

另一大障礙在于：孩子需要大人陪讀，幫助翻書、如廁、上下樓，這些細節(jié)，眼下只能由個體家庭獨自克服。

這么些年，錢冰橋夫婦在深圳一邊務(wù)工一邊帶孩子，還沒辦法為孩子放棄工作，否則會失去一部分經(jīng)濟來源。他還在心里預(yù)備了一筆支出，因為SMA患兒年歲漸長，會出現(xiàn)脊椎側(cè)彎，內(nèi)臟器官會受到擠壓，未來需要做大型脊椎融合手術(shù)，這也是一筆很高的費用。

藥，只是支撐罕見病患者的一環(huán)，更多問題需要同步、逐步解決，沒有一蹴而就。

錢冰橋現(xiàn)在還是把孩子帶在身邊，自己在家教孩子認字、講故事，但他說：“過完年我們還是要想想辦法，必須搞個家長陪護，要讓小孩去讀書。”