120萬元一針抗癌藥值不值

高強

媒體報道：2021年8月26日，國內首例經嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）治療的淋巴瘤患者在上海瑞金醫院出院。患者使用的藥物是零售價為120萬元/袋的抗癌藥CAR-T。經該藥治療兩個月后，患者體內的癌細胞清零。喜訊傳來，不少人對此感興趣，有人想知道這種“神藥”的起效原理，更多的人則對其超高的售價表示質疑。

CAR-T是什么？

CAR-T是“嵌合抗原受體T細胞免疫療法”的英文縮寫。它不是一種常規的藥物，而是源自患者已被改造過的T細胞，是一種轉基因自體免疫療法。新聞中那位患者使用的是一種名叫阿基侖賽的注射液。

T細胞是免疫細胞，在殺死癌細胞的過程中起重要作用。癌細胞特別狡猾，會“穿偽裝衣”，讓T細胞識別不了而逃避免疫攻擊。CAR-T 療法就是利用患者的T淋巴細胞，用編碼CAR的基因對T細胞進行基因改造，將T細胞變強、擴增。就像給導彈升級裝備，加裝導航器一樣，經過改造的T細胞能高效識別癌細胞，進而精準將其殺滅，達到治愈癌癥的目的。

簡而言之，這種療法就是提取患者的T細胞，將其改造變強，并進行“復制粘貼”，以擴增T細胞的數量，最后將“抗癌兵團”回輸至患者體內。

并非全能

CAR-T療法目前僅限于治療某些血液系統腫瘤，如既往接受二線或以上系統性治療后復發、難治性大的B細胞淋巴瘤。就是說，必須是已經接受過化療等治療，并在治療后復發，或者之前的治療不能很好地控制病情的難治性患者，才能接受CAR-T進行治療。

很多人對癌癥治療存在誤區，比如有人以為癌癥就是一種病，只要是抗癌藥，就能治療所有癌癥。但是CAR-T對實體瘤如乳腺癌等效果不佳。因為實體瘤具有更加復雜的免疫微環境，面臨低氧、免疫失衡等多種因素的干擾，CAR-T細胞的擴增效率和維持時間都會大打折扣。此外，有人認為藥物的價格越貴就越有效。這樣的觀點也不正確。

并非完美

CAR-T療法在治療過程中，可能會引起細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）等并發癥。前者會引發以發熱和多器官功能障礙為特征的急性全身性炎癥綜合征，可伴有乏力、頭痛、腹瀉、肌肉關節痛，嚴重時會危及生命。后者是一種神經精神綜合征。其他不良事件包括超敏反應、嚴重感染、長期血細胞減少、長期低丙種球蛋白血癥以及第二惡性腫瘤等。

所以，CAR-T治療一定要經過專業評估之后決定是否適合患者，且必須由專業醫生操作完成。

昂貴的原因

有人認為120萬一針的CAR-T不貴。患者只通過簡單注射，就可以實現完全清除癌細胞的療效。這不像常規的抗癌藥物，需要多次、頻繁使用，且療效也并不穩定。但事實上，絕大多數患者都無法承擔如此高昂的治療費用。

目前在國外，CAR-T的售價更貴。在美國，其價格是37萬美元一針。不過，這僅是藥物價格，如果加上住院治療費用，總費用估計在150萬美元左右。那么，CAR-T為什么那么貴呢？

1.需私人定制

最主要的原因在于，這是一個屬于“私人定制”的產品。它不像其他藥物，不管是小分子還是大分子藥物，都可以批量生產，以降低成本。醫生需要先收集患者的T細胞，然后在體外進行改造擴增。

2.生產成本大

這是一種“活”的藥物，使用的是活細胞，要保證藥品的質量，使細胞在生產過程中不被污染，需要很高的成本。

3.研發投入大

藥物的研發、臨床試驗的投入資金等是非常高的。

有沒有可能降價普及？

大家最關心的問題是這種效果好的“抗癌藥”能不能降價，答案是肯定的。所有的抗癌藥物在剛批準上市時，價格都很高。但是在其他同類產品上市之后，為了在市場上有競爭力，產品的價格就會走低。可以預見的是，未來還會有更多的CAR-T類產品上市，而競爭也將撬動產品的價格。

未來，如果要解決CAR-T產品的可及性問題，可能需要藥企、醫保、慈善機構等多方合作。但需要注意的是，“可及”不等于“普及”，比如對于大多數大B細胞淋巴瘤患者而言，使用目前的常規一線系統治療就可以獲得很好的效果。在沒有臨床證據的情況下，沒有必要“普及”使用CAR-T治療。

值不值得因人而異

在殺死腫瘤的治療方案中，比如放療化療，大多都是殺敵一千自損八百。而CAR-T是利用人體自身的免疫屏障，且是目前為止罕見的有證據表明能治愈某種癌癥的免疫療法，可以幫助患者實現臨床治愈，能夠令癌癥患者長期健康生存。從這個角度來說，CAR-T的療效的確對得起其高昂的價格。

希望隨著國家政策的不斷傾斜，研發技術的進步，藥物價格能夠明顯下降，惠及更多的患者。而對于我們老百姓而言，每個人都應注意日常飲食和規律運動，降低個體的腫瘤發病率，讓生活更加健康、更加幸福。