改變命運！被“靈魂砍價”的天價藥諾西那生鈉注射液

■喬 禹

近期，短視頻平臺上一則醫保“靈魂砍價”的視頻走紅。視頻中，福建省醫保局藥械采購監管處張勁妮經過多輪砍價后，將用于治療脊椎性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液，從原先的53680 元“砍價”到了33000 元左右，降價幅度達到約40%。

而諾西那生鈉注射液在尚未進入醫保目錄時，費用可高達70 萬元1 針，是知名的“天價藥”。

許多因費用高昂而放棄用藥的患者家長，重新燃起了希望。

“喜極而泣！”

“睡著都能笑醒了！”

“這是我們重生的日子！”

好消息傳來，許多患兒的家長群沸騰了，不少家長在群里表達激動的心情。

這對于一個家庭來說，無疑是令人振奮的消息。

其實，關于醫保“靈魂砍價”的新聞還真不少。比如說達雷妥尤單抗注射液的年治療費用超過100 萬元，經談判降至30 萬元以下，也被納入醫保新目錄。

那么，這個曾經70 萬元1 針的“天價藥”諾西那生鈉注射液到底神奇在哪里？

脊椎性肌萎縮癥

2019 年10 月10 日，諾西那生鈉注射液正式上市銷售，5 毫升：12 毫克，售價為人民幣699700.00元/支，第1 年治療費用為418 萬元，為目前中國最貴新藥。

而諾西那生鈉注射液正是治療脊椎性肌萎縮癥的藥物。

脊椎性肌萎縮癥是罕見病中的常見病、是一種常染色體隱性遺傳性疾病。其病因主要和遺傳缺陷有關，患者的父母雙方如果都是致病基因的攜帶者，孩子就有可能“先天”患病。

該病主要表現為肢體、軀干的無力和萎縮，嚴重者影響到呼吸及吞咽的相關肌肉，會出現呼吸困難、吞咽困難，但不影響患兒的認知和智力。如果不及時進行治療，超八成以上的患病嬰兒都將在未滿周歲前死亡。

這種病的殘酷性在于，隨著時間的流逝，孩子的情況注定會越來越差，運動能力持續退化，家長要隨時做好“白發人送黑發人”的準備。

這對一個家庭來說，是何等殘酷！

諾西那生鈉注射液

據介紹，此前幾年，脊椎性肌萎縮癥在國內沒有藥物治療，直到2019 年2 月，諾西那生鈉在中國上市，改變了中國脊椎性肌萎縮癥患兒無針對性藥物治療的狀況。

在脊椎性肌萎縮癥沒有治療藥物的時候，很多孩子僅僅只能得到疾病的診斷，發病早的孩子臨床癥狀重，家長不得已選擇放棄；臨床癥狀相對穩定的，很多家長會選擇康復治療以及中醫中藥治療來延緩病程的進展；一些有條件的家長，會帶孩子到國外用藥治療。

諾西那生鈉的給藥方式很復雜，大致來說，第一年需要6 針，后續每年需要3 針，且需要終身用藥。

此前，加上藥企贈藥、相關基金會項目扶持等措施，患者家庭每年自費至少也得上百萬元。有業內人士表示，此次納入醫保后，患者家長每年的自費費用將大幅降低，大概率可控制在10 萬元以內。

如今，“天價藥”納入醫保，并且大幅度降價，因費用耽誤治療的痛心事也許不會再發生了。

國家醫保局

12 月3 日國家醫保局召開新聞發布會，公布了2021 年醫保目錄調整結果。

從結果看，無論是成功率還是降價力度，這次醫保談判都再次創下新高，預計2022 年為患者減負超過300 億元。

2021 年國家醫保藥品目錄內藥品總數為2860種，其中西藥1486 種，中成藥1374 種。中藥飲片仍為892 種。本次調整經過啟動、申報、評審、談判等階段，經過專家評審，其中74 種新藥進入醫保藥品目錄，11 種藥品被調出目錄。

在引導藥品降價方面，通過引導藥品適度競爭、以量換價等措施，經過談判后新增的67 種目錄外獨家藥品降價，降幅達61.71%；目錄內也有27 種藥品談判成功，降低藥價。

“有人認為談判就是殺價，越低越好。這是一種曲解，基金測算追求的不是最低價，而是合理價。”鄭杰表示，測算具體藥品價格，需要綜合考慮合理的用藥需求、藥品臨床價值、創新程度、市場競爭等因素，基于循證證據，對藥品進行全方位、多角度的科學評估。

據介紹，國家醫保局成立以來，已經開展了4 次國家醫保藥品談判工作，基金測算也建立起了一套標準化、規范化的模型。為了實現在基金可持續的基礎上不斷提高老百姓的醫療保障水平，國家醫保局通過帶量采購、目錄準入談判等措施減輕藥品費用負擔。

據介紹，開展國家醫保藥品目錄調整工作4 年來，累計有507 個藥品新增進入全國醫保支付范圍，同時一批“神藥”“僵尸藥”被調出目錄。在今年的目錄調整中，就有11 種臨床價值不高、可替代性強及近幾年在國家招采平臺采購量較小的原目錄內藥品被調出目錄。

不放棄每一個小群體

罕見病患者雖然是小眾，但這不是國家和社會放棄他們的理由。

當然，要想讓我國患者用得起更多天價藥，除了醫保談判和集中采購外，還應該充分利用大病醫療保障、醫療救助、商業健康保險、社會互助、慈善捐贈和企業支持等多渠道多層次的保險保障機制，即重新設計天價藥降價機制，發揮各種積極因素，讓天價藥不再昂貴。

熱切希望能在2022 年1 月1 日醫保政策正式實施后，以最快的速度給脊椎性肌萎縮癥患兒用藥。同時希望后續用藥能夠在全省各個地級市推廣，就近用藥，讓全國各地的患兒能夠就近快速治療。