中國創新抗癌藥研發提前獲得成功

神經內分泌瘤（NET）是起源于神經內分泌細胞的一種腫瘤，按照是否起源于胰腺，神經內分泌瘤通常分為胰腺神經內分泌瘤和非胰腺神經內分泌瘤（ep-NET）。據估計，我國約有49 萬NET 患者，僅2018 年就約新增65600 例。

北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授表示，“目前唯一可用于ep-NET 的靶向藥物依維莫司僅在美國獲批，中國患者仍然面臨著靶向藥物匱乏的尷尬處境。兼具抑制腫瘤血管生成和免疫調節作用的索凡替尼在Ⅲ期試驗中取得的成果，有望引領該疾病領域靶向治療新的發展方向，為我國神經內分泌瘤治療困境帶來新的轉機。”

2019 年6 月，和記黃埔醫藥宣布索凡替尼以ep-NET 為適應癥的中國Ⅲ期注冊性臨床試驗SANET-ep，在預設的中期分析中達到了主要研究終點，研究提前獲得成功。解放軍總醫院第五醫學中心、北京大學腫瘤醫院、中山大學腫瘤防治中心等國內24 家醫學機構參與了SANET-ep 研究。

在早期的I 期、Ⅱ期研究中，索凡替尼已經針對ep-NET和胰腺NET 均顯示出了良好的療效和安全性，為Ⅲ期研究的成功奠定了基礎。此次提前獲得成功的Ⅲ期SANET-ep 研究作為雙盲、多中心、安慰劑對照的注冊性研究，研究結果的證據等級更高，為索凡替尼的有效性和安全性提供了更有說服力、更完整的證據支持。該研究也是全球首個針對中國NET患者的Ⅲ期注冊性研究，SANET-ep 研究的完整數據將在9 月29 日歐洲腫瘤內科學會年會（ESMO）上首次向全球公布。

索凡替尼Ⅲ期臨床研究主要研究者，解放軍總醫院第五醫學中心消化腫瘤科主任徐建明教授說，ep-NET 一直被認為是疑難雜癥，誤診、漏診率高。近十年來，學術界對NET 的其生物學特性、好發部位、轉移模式的了解也愈加完善，診斷率不斷提高，但能選擇的治療藥物也非常有限，尤其對于中國ep-NET 患者來說尚無獲批的靶向治療藥物，臨床需求迫切。SANET-ep 研究提前獲得成功，有望填補中國ep-NET 靶向治療藥物的空白，為中國ep-NET 患者帶來安全有效的治療選擇。