有望用于臨床異種器官移植的“豬3.0”誕生

由中國科研人員領(lǐng)銜的國際研究團(tuán)隊近日成功做出有望用于臨床的異種器官移植雛形——“豬3.0”，具備去除豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒及增強(qiáng)異種器官的免疫相容性兩個特性。

領(lǐng)銜該研究的杭州啟函生物公司團(tuán)隊說，科研人員把CRISPR/Cas9 基因敲除技術(shù)和轉(zhuǎn)座子基因插入技術(shù)結(jié)合，修改了一批基因位點(diǎn)，培育出一種特別的豬，具有13 個獨(dú)立的基因修飾。研究者修改了豬與人之間免疫和凝血方面的不兼容性，并徹底根除了豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒。內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒是嵌在細(xì)胞內(nèi)基因組的病毒，在豬身體里不會有毒性，但對于將豬器官移植到人體是一個重大醫(yī)療風(fēng)險問題。

參與研究的還有云南農(nóng)業(yè)大學(xué)、美國哈佛大學(xué)、eGenesis 公司等。相關(guān)成果已發(fā)表在英國《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》雜志上。

“這是啟函首例兼?zhèn)鋬煞N特性的可用于臨床的異種器官移植雛形，現(xiàn)在我們正在靈長類動物身上測試做出來的器官的有效性和安全性。”相關(guān)論文通訊作者、啟函生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官楊璐菡說。

據(jù)介紹，該基因工程豬和其器官都具有正常的生理特征、生育能力等。

2017 年，哈佛大學(xué)教授喬治·丘奇和楊璐菡團(tuán)隊在美國《科學(xué)》雜志發(fā)表成果，培育出世界首批不帶內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒的“豬1.0”，從根本上解決了豬器官移植人體內(nèi)可能導(dǎo)致病毒傳染的風(fēng)險。2018 年，“豬2.0”誕生，進(jìn)一步解決了異種器官移植免疫排斥問題。“豬3.0”則結(jié)合了前兩代優(yōu)勢。

楊璐菡說，“豬3.0”的誕生標(biāo)志著異種器官移植在安全性和有效性上邁出了重要一步。

“全世界對器官移植的需求數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過供體數(shù)量，該技術(shù)如果在下一步研究中得到驗證，將會很大程度緩解全球器官短缺的嚴(yán)峻形勢。”現(xiàn)任啟函生物聯(lián)合創(chuàng)始人兼生物科學(xué)顧問委員會聯(lián)合主席的丘奇說。