患者參與醫藥研發創新的動力因素分析

蔣玉霞 茅寧瑩

摘 要 目的：探討患者參與醫藥研發創新的動力因素。方法：基于用戶參與創新理論，通過文獻研究，分析患者參與醫藥研發創新的內部和外部動力因素。結果：內部動力因素包括患者未滿足的需求、患者特性與能力；外部動力因素包括國家醫藥政策、醫藥研發企業和互聯網的發展。結論：政府應搭建各利益相關方互動交流平臺，以輔助監管決策；醫藥研發企業應轉變研發創新模式，提高創新效率；患者應提高醫藥知識水平，積極表達訴求。

關鍵詞 患者參與 醫藥研發 創新 動力因素

中圖分類號：R951 文獻標志碼：C 文章編號：1006-1533（2020）11-0071-03

Analysis of the dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation*

JIANG Yuxia**， MAO Ningying***

（School of International Pharmaceutical Business， China Pharmaceutical University， Nanjing 211198， China）

ABSTRACT Objective： To investigate the dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation. Methods： Based on the theory of user involvement in innovation， the internal and external dynamic factors of patient involvement in medicine R&D and innovation process are analyzed by literature research. Results： The internal dynamic factors are patientsunmet needs， their characteristics and ability. The external dynamic factors are national medical policy， pharmaceutical companies and development of the internet. Conclusion： The government should build an interactive communication platform for various stakeholders to assist regulatory decision-making， the pharmaceutical companies should change the medicine R&D innovation mode to improve innovation efficiency and the patients should improve the medical knowledge level and actively express their demands.

KEy WORDS patient involvement； medicine R&D； innovation； dynamic factor

用戶創新由Hippel首次提出，在制藥行業，患者也是巨大的創新源[1]。醫藥研發創新應在藥物研發整個生命周期中整合患者的意見和需求[2]。雖然越來越多的人認識到了患者參與醫藥研發的重要性[3]，但是如何讓患者有效地參與研發過程，尤其是激勵患者和研發機構雙方合作溝通的實踐仍有待探索。筆者認為，患者參與醫藥研發的動力因素對實踐具有重要意義，明確單個動力因素對醫藥研發創新的影響，相關利益主體可以此為依據采取措施，實現提高藥物研發創新效率和藥物臨床價值等共贏目標。筆者基于用戶參與創新理論相關研究，結合醫藥產業特點，從患者參與醫藥研發創新的內部動力和外部動力進行分析，為患者參與工作及患者參與研究提供參考。患者在診斷治療過程中不是獨立的存在，因此，本文所指的患者是一個籠統的術語，包括具有某種疾病或治療經歷的人群以及他們的監護人、患者倡導者、患者代表和患者專家。

1 用戶參與創新動因的相關研究

學者從不同角度對用戶參與創新的動因和影響因素進行了分析。Gambardella等[4]通過構建微觀經濟學模型，證明了由生產者創新模式轉向吸納用戶創新模式的企業會增加社會福利，并且促進這種轉變的激勵政策也會帶來社會福利的增加。焦媛媛等[5]針對社會化媒體的興起，對用戶參與創新的演變進行了分析，企業激勵型創新是社會化媒體背景下用戶和企業的參與程度都較高的創新類型。趙曉燕[6]從演化博弈角度，指出增加企業與用戶的互動并提高用戶的創新能力可以促進雙方參與。蘇楠等[7]和王千等[8]分別對用戶主導創新和用戶參與創新的動力和路徑進行了文獻分析，總結出產業政策是影響用戶參與創新的重要因素。

結合相關研究，筆者從患者角度出發，提出患者參與醫藥研發創新的動力受患者未滿足的需求、患者特性與能力這2個內部因素和國家醫藥政策、醫藥研發企業和互聯網的發展這3個外部因素的影響。內部動力和外部動力分別是影響患者參與的直接因素和間接因素，它們共同作用于患者參與。

2 患者參與醫藥研發創新的動力

2.1 內部動力

2.1.1 患者未滿足的需求

用戶未滿足的需求一直是企業進行產品創新的源泉，對于患者，其未滿足的需求體現在治療過程中需要改善的領域或仍待解決的問題。醫藥企業在研發過程中的關注點通常在藥物的療效上，而忽視患者接受治療后對生活質量的影響，如果有新的解決方案，患者將會更愿意參與到醫藥研發創新過程中。

2.1.2 患者特性與能力

患者特性體現在患者的主動性和感知能力[8]，因為任何醫藥產品的使用都關系到患者自身的生命健康和安全，所以患者相比其他行業的用戶具有更強的參與意愿和主動性，希望醫藥企業在產品或服務設計早期就考慮到他們的需求。患者對新事物的感知和觀察也會更容易觸發新的解決方案[9]。此外，研究發現，許多由用戶開發的產品和產品改良是由具有“領先用戶”特征的用戶來完成的。這類人群具有兩個特征：①他們對產品的需求和未來趨勢一致；②他們可以從自己需求的解決方案中獲得收益。領先用戶相對于普通用戶更愿意參與到醫藥產品的創新過程。患者能力主要體現在專業知識上，醫藥研發是一種高度知識密集型活動，患者需要具備一定的知識基礎，才能就某些問題發表自己的意見。

2.2 外部動力

2.2.1 國家醫藥政策

國家政策對行業和市場具有導向作用。國家藥品監督管理局于2019年10月對《藥品注冊管理辦法》公開征求意見[10]，2019年12月1日實施新的《藥品管理法》，2020年1月發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則》（試行）[11]，這些法規和政策的出臺體現了國家對藥物臨床價值和真實世界患者數據的重視，并且鼓勵醫藥企業進行更多的創新以滿足人們日益增長的健康需求。藥物臨床價值的實現，需要患者更好地參與，這也在一定程度上促進了醫藥企業納入患者參與藥物研發創新的步伐。

2.2.2 醫藥研發企業

醫藥研發企業是創新的主體，根據德勒會計師事務所2019年統計，全球TOP12藥企的投資回報率自2010年逐年下滑，而新藥研發成本則逐年上升。醫藥行業面臨著越來越激烈的競爭，醫藥企業必須充分利用各方資源，集聚創新力量，突破傳統研發模式，力爭壓縮研發周期和降低研發成本。積極推動患者參與醫藥研發過程并整合患者的意見就是一種新的創新方式，這不僅可以降低企業的研發成本，還能提升產品的市場競爭力。根據Pharma Intelligence 2012—2017年的數據，以患者為中心的試驗設計開發的藥物最終進入市場的機會增加了20%，并且臨床試驗招募患者的時間縮短了一半左右[12]，這會促使醫藥企業主動尋求與患者的合作。

2.2.3 互聯網的發展

在互聯網的影響和推動下，患者可以通過網絡學習到更多藥物和疾病的相關知識，同時有了更多與企業對話的雙向互動平臺。有相同疾病的患者可以通過互聯網加入患者社區或組織，借助網絡媒介相互分享治療經驗和創新解決方案，不再受時間和地域的限制，患者力量得到進一步壯大。

3 對促進患者參與醫藥研發創新的建議

3.1 政府應搭建互動交流平臺，輔助監管決策

藥監部門是與醫藥產品研發上市密切關聯的政府機構，是在醫藥產品審評、審批和安全監管中聯系患者和醫藥企業的重要橋梁，在支持企業創新活動的同時還需保障患者的權益。藥監部門可充分利用其戰略統籌的優勢，搭建各利益相關方互動交流的平臺，利用患者觀點輸入來輔助醫療決策。并且，藥監部門應積極開展國際合作。根據Pharma Intelligence 2012—2017年的數據，美國和歐盟開展以患者為中心的臨床試驗占比最高，分別為38%和34%，而中國僅為5%[12]。美國FDA和歐洲藥品管理局（European Medicines Agency，EMA）已于2016年成立了FDA-EMA患者參與小組，通過戰略合作，共享患者參與藥物監管生命周期的最佳實踐。中國應緊跟市場和國際潮流，積極搭建國內和國際合作交流平臺，促進科學監管和改善決策制定。

3.2 醫藥研發企業應轉變研發創新模式，提高創新效率

企業是研發的主體力量，應積極與患者展開更多合作，捕捉患者未滿足的需求，充分調動具有領先用戶特征的患者，以提高產品創新效率和降低研發成本。企業把患者納入研發創新中需要突破原有的創新模式，同時需要在文化、組織和制度上做一系列變革，這對醫藥企業是機遇也是挑戰。

3.3 患者應提高醫藥知識水平，積極表達訴求

患者在日常藥物使用中應發揮“主人翁精神”，主動報告藥物不良反應，這是患者直接參與醫藥研發的方式。單個患者的力量有限，可充分利用互聯網構建患者社區，提高患者的影響力；同時，患者可借助網絡的便捷途徑了解更多的醫藥知識，提高健康意識和醫藥知識水平，患者健康素養的提升可以改善疾病的管理，提高患者的主動性[13]；此外，患者組織應積極與企業和政府進行更多的對話以表達訴求。

參考文獻

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[4] Gambardella A， Raasch C， Von Hippel EA. The user innovation paradigm： impacts on markets and welfare[J]. Manage Sci， 2016， 63（5）： 1-19.

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[7] 蘇楠， 吳貴生. 用戶主導創新理論探源[J]. 技術經濟， 2016， 35（5）： 1-5； 68.

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[11] 國家藥品監督管理局. 《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則》（試行）[EB/OL]. （2020-01-03） [2020-01-11]. http：//www.nmpa.gov.cn/WS04/CL2138/373175.html.

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