美國FDA批準Zokinvy(lonafarnib/洛那法尼)治療Hutchinson-Gilford早老綜合征

美國FDA于2020年11月20日批準Eiger生物制藥公司(Eiger BioPharmaceuticals， Inc.)的新藥Zokinvy(lonafarnib，洛那法尼，CAS登記號為193275-84-2)膠囊用于治療Hutchinson-Gilford早老綜合征(Hutchinson-Gilford progeria syndrome，HGPS，也譯作哈金森-吉爾福德早衰綜合征、早老癥、早衰癥等)和其他某些特定早老樣核纖層蛋白病(progeroid laminopathies)。Zokinvy主要用于減少HGPS患者的死亡風險，也可用于1歲及以上的兒童患者治療某些早老樣核纖層蛋白病。但Zokinvy不可用于治療其他類型的早老樣綜合征(progeroid syndromes)和核纖層蛋白病(laminopathies)。

Zokinvy是一種口服法尼基轉移酶(farnesyltransferase)抑制劑，可以降低早老素(progerin)或早老素樣蛋白(progerin-like protein)在細胞中的積聚。

Zokinvy最常見的毒副作用包括惡心、嘔吐、腹瀉、感染、食欲下降和疲勞。Zokinvy禁止與強力型或者中等型CYP3A抑制劑和誘導劑同時使用，也不可與咪達唑侖(midazolam)和降膽固醇類藥物同時使用。部分患者服用Zokinvy后會出現一些醫學檢驗方面的異常，包括血鈉和血鉀水平的變化、白細胞計數降低、肝酶水平升高等。因此，用藥患者須進行定期血液常規檢查。在動物試驗中曾出現眼部毒性，如果用藥患者出現視力方面的異常變化，建議進行眼部檢查。

FDA在審批Zokinvy時采用了優先審批程序，并授予其孤兒藥地位(Orphan Drug Designation)、突破性療法認證(Breakthrough Therapy Designation)及罕見兒科疾病優先評審認定(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)。