“TransCon 生長激素”在生長激素缺乏癥兒童中進行的全球三期臨床研究

兒童生長激素缺乏癥是一種腺垂體無法產生足夠生長激素的嚴重罕見病。GHD 兒童不僅表現為矮身材，還存在代謝異常、社會心理障礙、認知缺陷和生活質量下降。數十年以來，GHD 兒童的常規治療方法是每日一次生長激素皮下注射，用于改善身高和代謝異常。對于患者和其照護者而言，沉重的每日注射治療負擔，導致依從性不佳和總體的治療效果下降。目前在中國 GHD 的患者和家庭最常選擇的治療藥物為每日一次的生長激素。在數年的療程內，患者需要接受數千次的每日注射。這常導致患者依從性不佳，從而無法實現預期的治療目標。

近日，中國 上海 /-維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）獲得 Ascendis Pharma 的獨家授權，負責 Ascendis Pharma 旗下的內分泌罕見病治療方案在大中華區的開發和推廣。Ascendis Pharma 宣布其在生長激素缺乏癥（GHD）兒童中進行的，每周一次的 TransCon 生長激素與每日一次的生長激素（Genotropin?）相比較的隨機、開放、陽性藥對照的全球三期 heiGHt 研究中獲得了陽性的關鍵性結果。該研究達到了預期的主要目標，證實 TransCon 生長激素在治療52周后主要療效終點年化的生長速率（AHV）非劣于，并且優效于每日一次的生長激素。該研究結果證實 TransCon 生長激素的總體安全性和耐受性良好，所觀察到的不良事件的類型和頻率與每日一次生長激素一致，在試驗中兩組相當。Ascendis Pharma 的董事會主席和首席執行官 Jan Mikkelsen總結，“今天公布的 heiGHt 研究結果預示這很有可能是對患者及其未來 GHD 的治療選擇上的重大突破。heiGHt 研究證實 TransCon 生長激素與每日一次的生長激素相比，療效更佳，同時安全性和耐受性保持一致。這些研究結果也證明了公司 TransCon 技術平臺的實力，這是公司內分泌領域產品線和未來其他治療領域拓展的基礎。”TransCon 生長激素可以在 1 周內以可控的速度釋放未經修飾的生長激素，即與目前使用的每日一次治療生長激素完全一樣的生長激素。維昇藥業首席執行官盧安邦指出，“每周一次的 TransCon 生長激素可以降低每日注射的負擔，使得所有兒童患者有更好的機會達到正常成年身高和總體的內分泌健康，從而獲得健康的未來。維昇藥業將努力盡快使 TransCon 生長激素早日進入中國，希望給中國罹患生長激素缺乏癥的兒童帶來新的治療選擇。”（內分泌時間）