“救命藥”能否降住阿爾茲海默病

葉臾

10月22日，美國生物技術公司百健宣布，已向美國食品藥品管理局申請早期阿爾茲海默病（俗稱老年癡呆癥）治療藥物Aducanumab的上市許可。百健公司稱，實驗證明他們研發的這種新藥能夠緩解早期患者的臨床衰退癥狀，接受藥物治療的患者“在認知功能，如記憶力、定向能力和語言能力等方面，都得到了顯著的改善”。

阿爾茲海默病是一種常見的老年疾病，也是一種給親人帶來無盡痛苦的疾病。它會慢慢奪走患者的記憶，讓他們忘記自己與親人的關系，失去個性甚至生命。據統計，美國每年花在治療老年癡呆癥上的錢超過2770億美元，美國醫療保險支出的1/5都用于這種疾病。如果在治療方面沒有突破，2050年美國老年癡呆癥患者將達到1380萬人，屆時的直接治療支出將達到1.1萬億美元。

多年來，科學家們一直未找到預防或根治這種疾病的方法，僅在疾病認知方面取得了一些進展。例如，研究者發現阿爾茲海默病患者的腦部大多會出現一些淀粉樣蛋白結塊以及腦細胞纖維的纏結。這兩者通常都會在管理大腦記憶的區域出現，有可能導致神經元受損或壞死，給人的記憶帶來影響。但現在還不能確定這些結塊、纏結到底是老年癡呆癥的原因、結果還是癥狀。

研究顯示，有規律的活動以及對高血壓、糖尿病、肥胖的控制有助于降低患上老年癡呆癥的概率。研究人員還發現，人的大腦在患上阿爾茲海默病之前就已經發生了變化，這種變化甚至可以追溯到20年前。因此，對大腦進行定期掃描成了診斷老年癡呆癥的一種方法，但成本較高，醫生們希望未來能僅憑尿液、血液或腦脊液的檢查，就可以判斷病人是否患有阿爾茲海默病。

對疾病認識的局限以及早期診斷手段的受限，都阻礙了相關藥物的研發進展。從1998年到2017年，共有146種治療藥物停留在臨床實驗階段，未能獲得監管部門的正式批準。直到如今，得到美國食品藥品管理局批準的阿爾茲海默病治療藥物僅有5種，主要是用來控制中度到重度病患者癥狀的，無法根治或者預防疾病。

這些年來整個行業都在期待革命性創新藥的誕生，因此百健此次推出新藥的消息也備受關注。和被批準的那5種藥物不同，百健的新藥針對的是早期阿爾茲海默病患者。據介紹，該藥的主要作用就是能夠清除在患者腦部集聚的、影響細胞運作的蛋白質結塊。

其實，這款新藥的推出也像是坐了一次過山車。今年3月，百健曾宣布要暫停新藥的臨床實驗，因為藥效不太令人滿意。這一聲明不僅讓公司股價一落千丈，也打擊了很多患者的信心。但之后百健發現，提高服用劑量能讓病人的情況有明顯好轉，因此峰回路轉。現在的關鍵是看新藥能否得到監管部門的批準，從目前看可能性很大，但是否能大規模生產并取得成功，仍需時日驗證。

無論怎樣，我們都應該保持樂觀。即使前路漫長，任何一點一滴減輕人類病痛的努力，都值得去關注和頌揚。