首款抗早期老年癡呆癥新藥呼之欲出

羅元婕

美國生物制藥公司Biogen（百健）于2019年10月22日和日本生物制藥公司衛材（Eisai）聯合聲明，稱其已成功研發一款可治療早期阿爾茲海默病的新藥阿杜那單抗（Aducanumab），計劃在2020年初向美國食品和藥物管理局（簡稱FDA）提交生物制品許可上市申請，同時將繼續與包括歐洲和日本在內的國際市場監管機構進行談判。如果該藥被FDA批準上市，它將成為世界上首個能改善阿爾茨海默病臨床癥狀的藥物。

阿爾茨海默病的主要病理特征之一是β-淀粉樣蛋白在大腦中聚合堆積形成β-淀粉樣斑塊沉積，主流學界認為這也是該病的主要發病原因。百健研發的這款阿杜那單抗可以通過激活免疫系統的方法直接清除β-淀粉樣蛋白，從而延緩阿爾茨海默病惡化。

為何重啟？

醫學界相關人士與投資者公認，百健的這款阿杜那單抗是多年來最有希望治療早期阿爾茨海默病的藥物，FDA也早在2016年為其開通了快速審批通道。但因臨床試驗效果不佳，百健于今年3月終止了該項目。

百健的研究項目包含EMRGE和ENGAGE兩個臨床試驗，招募早期阿爾茲海默病患者作為試驗對象。前者覆蓋了1638位受試者，后者覆蓋了1647位。研究計劃在18個月的時間，以每月一次的頻率給患者注射阿杜那單抗，長期追蹤對照組的病癥發展情況。

2019年3月，一家第三方獨立數據監測委員會對兩個臨床試驗進行了無效性分析。分析認為，阿杜那單抗在人體臨床試驗中無法達到預期的效果，對照組未出現任何肉眼可見的差別。……