英國NICE醫用耗材準入流程及啟示

呂蘭婷 余瀏潔

（中國人民大學公共管理學院、中國人民大學衛生技術評估與醫藥政策研究中心 北京 100872）

2019年5月29日，中央全面深化改革委員會第八次會議召開，審議通過了《關于治理高值醫用耗材的改革方案》。方案指出：高值醫用耗材治理關系減輕人民群眾醫療負擔，要理順高值醫用耗材價格體系，推動形成高值醫用耗材質量可靠、流通快捷、價格合理、使用規范的治理格局。6月15日，北京市正式實施北京醫耗聯動綜合改革。此次改革的重點任務之一是在醫藥分開綜合改革取消藥品加成的基礎上，取消醫用耗材加成[1]，按醫用耗材采購進價收費。取消醫用耗材加成是一個全國大趨勢，今后醫用耗材的使用也將成為醫院運營成本的重要組成部分，如何科學合理地進行醫用耗材準入乃至定價變得十分重要。

1 我國醫用耗材準入現狀

醫用耗材是指醫療機構在開展臨床治療和醫療診治過程中頻繁使用的具有醫用診療特征的消耗性材料，包括一次性、可重復使用和植入人體的醫療器械等。我國大部分醫用耗材在醫院層面進行準入和采購。我國醫用耗材管理工作起步較晚，大部分醫院仍未建立科學規范的管理制度。醫院層面的耗材準入采購申請一般由臨床醫生根據診療需要提出，由于臨床醫生對耗材的相關政策法規和整個市場產品情況了解比較片面，大多數時候會申請之前使用過的耗材，在申請環節也缺少充分論證[2]。而對于諸多創新醫用耗材，醫院又缺少科學的評價體系，對創新耗材的準入把關不嚴，導致一些進入市場時間短、價格虛高甚至是國際上已被淘汰的耗材進入醫院，大大增加了醫院的運營成本、質量安全風險和患者的經濟負擔[3]。隨著醫用耗材加成的逐步取消和DRGs醫保支付方式改革的推進，傳統粗放式耗材準入模式已經無法滿足醫院內涵式發展的需要。

2 英國NICE及其耗材準入現狀

2.1 英國NICE簡介

英國國家衛生醫療質量標準署（NICE）作為獨立于英國國家醫療服務體系（NHS）的機構，負責提供有關改善健康和社會護理的循證指導和建議。NICE的部門職責是通過衛生技術評估（HTA）來確定創新藥品、新醫療器械、創新耗材、創新醫療技術等的安全有效性、經濟性（包括比較其與現有治療方案相比是否具有成本效益，可能帶來的預算壓力）以及社會適應性（包括倫理、法律、政治影響）等。

2.2 英國NICE耗材準入現狀

圖1 醫療技術指南（MTG）制定流程圖

NICE內部的衛生技術評估中心承擔著NICE職責中需要HTA的大部分工作，而其中對醫用耗材的HTA和管理分散在三個長期固定的項目組，由三個委員會分別負責HTA管理質控和基于HTA的最終決策。第一個是醫療技術評估項目（MTEP），主要評估相對高耗、對衛生總費用影響較大的耗材和醫療器械；第二個是技術評估項目（TA），主要評估創新藥品和昂貴的創新耗材等；第三個是評估診斷項目（DAP），主要評估創新醫療診斷技術，包括昂貴的創新診斷技術和與其配合使用的耗材。

3 英國NICE耗材HTA流程

英國醫用耗材的評估涉及MTEP、TA和DAP三個項目，評估內容和流程均不同，鑒于大部分耗材指南是由MTEP項目制定的，所以本文主要分析MTEP的評估流程。

MTEP的目標是促進在醫療和社會照護體系中更快地采用新的技術（這個項目中的技術主要指耗材、醫療器械），鼓勵合作研究（即生產行業和醫療與照護體系），以產生所選技術的臨床效用的證據。MTEP的主要活動和職責是：確定和選擇適當的醫療器械或者耗材；NICE派專人幫助企業準備材料申請進行NICE評估；獨立的外部評估中心審查企業提交證據，并在必要時展開獨立評估并發送評估報告和相關證據給委員會；委員會基于HTA證據制定和發布相關耗材使用的指導意見；根據臨床需要審查和更新指導意見。MTEP制定的指南稱為醫療技術指南（MTG），其制定流程大致分為以下11個步驟（見圖1）。

遴選評估的耗材（第1周起）：由于一次可以評估的耗材數量有限，因此選題小組會選擇可能對患者和健康與社會照護系統最有利的耗材。要求評估的耗材包括以下一個或兩個好處：對患者有益（與現有耗材相比，患者可獲得可衡量的益處）；有益于整個醫療和社會照護系統（采用該耗材可能減輕NHS工作人員的負擔或減少資源使用）。

開題以確定評估的范圍（第1周起）：評估范圍為評估證據和委員會的決策制定界限，范圍包括：耗材描述及其聲稱的好處；與該耗材相關的疾病、病癥或臨床問題的信息；該耗材的監管狀況；制定該耗材指南的理由，包括任何相關的考慮因素；評估要解決的決策問題；參與提供技術評估的專業和患者組織的名單；邀請評估范圍的社團或組織名單。確定后制定評估范圍草案。

開題范圍草案公開征求意見（第4周起）：NICE邀請企業、專家顧問、相關患者和照護組織、專業協會和其他注冊利益相關者在5個工作日內對開題范圍草案發表評論，一旦范圍最終確定，將在網站上發布。

企業提交臨床證據（第4周起）和經濟學證據（第6周起）：企業使用模板和指南說明，根據最終開題范圍準備并提交耗材的臨床證據、經濟學證據與成本模型，這基于已發布或未發布的數據，包括為監管目的而準備的機密數據。提交的證據旨在回答評估范圍中提出的問題。企業有6周的時間提供這些信息。因為耗材企業相對藥企規模小得多，大多數對于申請NICE評估沒有經驗，NICE會派專人幫助這些企業熟悉流程和方法并準備材料用于NICE評估。

撰寫評估報告（第8周起）：獨立的外部評估中心審查和評估證據，并撰寫評估報告。獨立的外部評估中心是NICE簽約的9個外部研究中心之一，他們具有開展HTA的方法學知識和其他相關專業知識。如果外部評估中心認為企業提交的內容未能充分解決開題范圍內的問題，中心可能會建議MTEP小組開展進一步分析。在這種情況下，額外的分析通常由外部評估中心按照團隊的指示進行，并構成評估報告的一部分。如果對提交的成本模型進行了更改，外部評估中心會在評估報告中包含這些修訂的詳細技術信息及其結果和影響。企業也將有機會審查報告的事實準確性。這大約需要6周的時間。

撰寫評估報告概述（第18周起）：由MTEP團隊撰寫的評估報告概述包括證據基礎和成本模型的主要特征、所做的任何其他分析、重要的不確定性和委員會可能希望討論的主要問題，以及在適當情況下進一步研究的必要性。

召開醫療技術咨詢委員會（MTAC）會議（第21周起）：MTAC是一個獨立的咨詢委員會，每月舉行一次會議以制定關于評估耗材的建議草案。會議內容包括：評估報告和企業提交的資料；由MTEP團隊編寫的評估報告概述；專家顧問的貢獻；患者和照護組織報告的重要結果。相關會議文件將在會議召開前兩周發送給委員會成員。委員會會議向公眾開放，會后發布醫療技術咨詢文件。

就指導意見草案公開征求意見（第24周起）：MTAC在指導意見草案中提出臨時建議。征求意見開始時，NICE會通知相關群體，包括：國家患者組織、英國醫療保健行業協會和英國體外診斷協會、相關專家顧問，以及其成員可能使用該耗材的專業機構、被評估耗材的企業、其他在網站上注冊了的利益相關者。公開征求意見為期4周。

指導意見終稿發布（第30周起）：委員會審議收到的關于指導意見草案的意見，然后提出關于被評估耗材是否推薦使用的最終建議。最終決議（第33周起）：如有異議可以提交意見，該步驟是該耗材在臨床使用指南發布之前的最終質量保證步驟。最終指南發布（第38周）：指南最終發布后，還會根據臨床需要審查和更新指導意見和指南。

MTG的法律效力不如TA指南，TA指南是法律強制NHS必須執行的，而MTG只是推薦意見，不強制執行，但是一般都會起到較強的正面推動作用。隨著NICE耗材評估的增多，NICE也在探討在未來幾年將MTG調整為強制執行的指南。

4 耗材準入的難題和NICE的應對方式

耗材準入的難題包括醫用耗材的證據不易評估和收集。表現在：耗材的有效性可能會持續不斷地小幅度有所改進；使用醫用耗材的臨床結果通常取決于使用者接受的培訓、能力和經驗；新耗材的臨床證據通常是有限的，特別是具有適當替代治療或診斷方法的比較證據。醫用耗材的成本通常包括采購成本（包括相關基礎設施）和運行成本（包括維護和消耗品），并且除了與其使用直接相關的成本之外，新耗材可能通過其對使用全周期的各個方面影響來影響成本。

醫用耗材更新快，利益相關者較多，且難以獲得同行評審的研究，準入決策過程復雜。醫用耗材的監管要求較少，隨機對照試驗不易進行，其證據不如藥品多且證據質量也不如藥品高，并且耗材企業很多是小型企業，企業極度缺乏評估經驗。

NICE的應對方式是盡早識別有前景的耗材，為企業提交申請的過程主動提供細致幫助，放寬臨床證據收集的要求，聽取權威專家的意見，評估時進行成本結果建模，與現有耗材比較，在臨床應用上質量不差且不貴即可準入。NICE還建立了新醫療技術資金授權（New Medtech Funding Mandate），加快具有成本效益的新耗材準入。同時，還大幅增加了NICE評估耗材的數量，并與NHS合作，為安全、有效、有應用前景的耗材提供個性化支持，以提高準入率。

5 啟示

在取消公立醫院醫用耗材加成的改革背景下，HTA在醫用耗材的醫保準入過程中有著重要作用。第一，在宏觀層面，HTA關注醫用耗材的安全性、有效性、經濟學特性和社會適應性等，可以提供證據，從而支持耗材準入、招采產品遴選的相關決策。第二，在微觀層面，醫院可以使用基于醫院的衛生技術評估（HB-HTA）為醫院的耗材管理工作提供證據支持，使醫院能夠基于循證證據來決定如何做出符合本醫院實際情況的醫用耗材采購和使用決策，以同時滿足提供高質量醫療服務，醫院控費和減輕患者負擔的多重目標。

5.1 全國性醫用耗材信息數據庫

耗材更新速度快且臨床證據難以收集，更有必要建立全國性的耗材信息數據庫。相關部門鼓勵耗材生產廠家在數據庫中注冊新產品，并制定全國統一的證據提交模板，要求生產廠家在注冊新產品的同時提交相關臨床證據，并鼓勵提交經濟學證據。邀請第三方評估機構對提交的證據進行審核和管理，將證據質量差的產品剔除，保證證據的質量，以便各級耗材準入部門（各級醫院、省級招采平臺、國家平臺等）使用。目前，在國家醫保局的牽頭下，全國性的高值耗材信息數據庫建設已提上日程。今后，耗材信息收集的工作還需正式化、精細化和公開化；方法要嚴謹化、簡明化和透明化；數據庫建設需要穩扎穩打，逐步擴展到低值耗材領域；最終數據庫的管理也離不開持續跟進和及時更新。

5.2 醫用耗材的綜合評價體系

醫用耗材種類繁多，應根據各類耗材的特點，針對不同質量層次、不同功能、不同療效、不同價格的耗材做出合理有效的評價，并在此基礎上探索對醫用耗材的合理使用范圍和合理定價。對衛生總費用影響較大（總體成本增加或降低）且有較好應用前景、臨床需求量大的耗材應優先評估，評估結果是否具有成本效益應進行全方位、全流程的綜合考量，例如對于一些臨床急需的耗材可以適當降低準入標準；對于臨床使用量大、輔助治療一些負擔較重疾病的耗材可以根據具體情況提高支付意愿的閾值。而對一些創新性較強但是價格昂貴的耗材進行基于HTA評估結果的有效談判定價等方式來促進醫保基金使用效率最大化，同時促進行業健康有序發展，并盡量減輕患者的經濟負擔。需要針對醫用耗材種類繁多、更新換代快、逐步“微量”創新多的特點，建立一套適合我國決策情況和醫院準入情況的醫用耗材的綜合評價流程和方法體系。

5.3 鼓勵醫院準入和采購前采用醫用耗材HB-HTA

醫用耗材有許多種類并且會有持續不斷的“微量”創新改進，導致耗材的數據不易收集因而證據不確定性極大。醫務人員作為醫用耗材的直接使用者，可以直接觀察并記錄耗材的使用情況和產生的效果，同時收集不斷更新的成本效益數據。我國可以從基于醫院的HTA做起，發揮各個醫院的專業特長和技術優勢，充分利用醫院數據資源，鼓勵醫院在準入和采購前采用醫用耗材HB-HTA。HBHTA的推動既可以規范醫院新產品準入和采購流程，也可以通過評估和結果的應用減少耗材臨床使用的證據不確定性。

5.4 以國家層面機構牽頭的HTA評估網絡

我國可以充分利用現有資源，通過國家層面的HTA機構來加強和管理醫用耗材的綜合評價體系。這個機構可以通過自身發展和拓展與國內相關高校、研究機構合作，納入足夠數量的臨床醫學專家、流行病學專家、器械耗材信息專家、衛生經濟學專家等相關學科專家，評估廠家提交的證據，或者與廠家合作共同收集并評估證據。目前我國已有不少衛生技術評估中心，但各中心進行的評估工作比較分散，迫切需要一個機構來扮演英國NICE的角色，實現我國評估資源的有效整合。對于創新性極強并且（或是）對衛生體系有極大可能造成巨大影響（整體成本降低或者極大增高）的醫療器械和耗材，由國家或地區層面HTA機構負責進行評估和撰寫指導意見。對于其他在醫院層面準入的產品，則鼓勵或要求醫院準入和采購前的醫用耗材HB-HTA。最終通過不斷積累完善形成一套較成熟的評估體系與一個既分工又合作的HTA全國評估網絡。