個體化治療， 治愈并非不可能

楊娜

雖然，兒童白血病讓人談之色變。

但幸運的是，隨著科技的發(fā)展，大多數(shù)患兒可望成為長期的幸存者。在發(fā)達國家，兒童急性淋巴細胞白血病的治愈率有80%～90%，已經(jīng)接近常見病的療效。

在我國，隨著診斷、分型水平的提高和治療方案的改進，兒童白血病的治療也取得了突破性的進展。

目前，兒童白血病公認的治療方法主要有化療、靶向治療、聯(lián)合治療，還有部分需要造血干細胞移植，具體怎么選，需要因人而異。

兒童急性淋巴細胞白血病

治愈率 ：90%

每4名白血病患兒中就有3例是急性淋巴細胞白血病。目前，國際先進國家兒童急性淋巴細胞白血病的治愈率高達90%。在我國，目前急性淋巴細胞白血病的治愈率可達70%～80%，接近國際先進水平。所謂治愈，就是5年無病生存，開始治療后5年里沒有復(fù)發(fā)等疾病狀態(tài)，像正常人那樣生活，雖然嚴格意義上說并非治愈，但5年以后復(fù)發(fā)極少，其中絕大部分確實已經(jīng)治愈。

化療是首選！

化療是急性淋巴細胞白血病的首選治療方法，但兒童白血病對化療更敏感—不同急性淋巴細胞白血病患兒對化療的反應(yīng)各不相同，結(jié)局也各不相同，這就是所謂的危險度。但醫(yī)生會根據(jù)每個患兒發(fā)病時的多種因素以及對化療的療效反應(yīng)進行危險度分組并給予相應(yīng)治療，以達到最佳的治療效果。目前，從臨床統(tǒng)計數(shù)據(jù)看，80%的患兒通過規(guī)范的化療是可以達到治愈的目的。

急性淋巴細胞白血病的治療是一個長期的過程，一般需要2年以上。但這個過程并非一直處于強烈化療中，而是分階段的，一般前半年的化療強度較高，副作用也較多，此后的化療強度較低往往可以回家治療。

雖然化療在治療某些癌癥方面相當有效，但由于藥物不能區(qū)分健康細胞與癌細胞，治療期間副作用是難以避免的。在兒童白血病化療期間，孩子會出現(xiàn)明顯的胃腸道反應(yīng)、脫發(fā)以及造血機能受抑制所致的貧血、血小板減少和白細胞減少及其所致的出血和感染。這些副作用輕重不一，有些可危及生命，需要一些輔助治療比如止吐藥、輸血、抗生素等。同時，也需要父母的悉心照顧和支持，鼓勵患兒戰(zhàn)勝副作用帶來的痛苦。

靶向治療和免疫療法是新趨勢

靶向治療是指只針對白血病細胞的藥物或手段。免疫治療是利用免疫細胞或抗體的高度針對性特點的靶向治療。這些是當前癌癥治療的新趨勢，但由于發(fā)展歷程較短，長期療效尚未得到時間的考驗，目前只在一些難治性急性淋巴細胞白血病中進行嘗試。

極少數(shù)需要進行干細胞移植

干細胞移植很少用于急性淋巴細胞白血病的治療，只在高危型病例中應(yīng)用。國內(nèi)外資料統(tǒng)計顯示只有不到5%的患者需要進行造血干細胞移植。

兒童急性髓性白血病

治愈率：60%

兒童急性髓性白血病（AML）是多能干細胞或已輕度分化的前體細胞核型發(fā)生突變所形成的一類疾病，占兒童急性白血病發(fā)病率的20%～30%。

急性髓性白血病多數(shù)病例病情急重，預(yù)后兇險，如不及時治療常可危及生命。過去幾十年內(nèi)，兒童AML的總體生存率由原來的30%提升至目前的60%。療效改善如此明顯的原因在于：兒童AML危險度分層更加準確、支持治療方案的不斷強化以及高危病例的造血干細胞移植等。

化療：誘導(dǎo)治療和鞏固治療協(xié)同作戰(zhàn)

在AML的治療中，誘導(dǎo)治療首當其沖。大多數(shù)AML的誘導(dǎo)緩解由蒽環(huán)類、阿糖胞苷、足葉乙甙、高三尖杉酯堿中的兩個或三個藥物組成。誘導(dǎo)治療的目的是最大限度地殺傷白血病細胞為后續(xù)的鞏固治療或骨髓移植提供基礎(chǔ)以獲得長期生存的機會。

但僅僅誘導(dǎo)治療并不能治愈AML，如果缺乏適當?shù)撵柟讨委煟鄶?shù)AML患者會出現(xiàn)復(fù)發(fā)。鞏固治療的實施會根據(jù)危險度分層來開展，AML的危險度分層決定了患兒是否需要進行骨髓移植、是否采用強烈化療方案以及鞏固治療時間的長短。

支持療法是治療過程的得力幫手

在進行化療的同時，還需要聯(lián)合支持療法。支持療法包括：進行輸血、輸血小板、抗感染治療、營養(yǎng)支持、心理干預(yù)等。支持療法在兒童AML的治療中也較為重要，尤其預(yù)防性抗生素的使用取得了較好療效。如果缺乏積極的支持治療，化療相關(guān)病死率可達10%～20%。

正確篩選出適合骨髓移植的患者進行干細胞移植

對于危險度不高的患兒進行造血干細胞移植的療效并不優(yōu)于化療，所以不推薦低危性患兒做移植。但是高危病例和復(fù)發(fā)病例造血干細胞移植可以明顯提高生存率，應(yīng)該盡可能在二次緩解后進行移植。正確篩選出適合骨髓移植治療的AML患者顯得尤為關(guān)鍵。

靶向治療的謹慎應(yīng)用，可極大提高急性髓性白血病的治愈率

對于兒童急性髓性白血病，靶向治療多處于實驗室或臨床試驗階段，實際療效尚待確證。唯一例外的是M-3型急性髓性白血病，即急性早幼粒細胞白血病，大約占所有急性髓性白血病的7%。由于靶向藥物維甲酸和砷劑的臨床應(yīng)用，患兒治愈率可以達到90%以上。

其他慢性白血病

治愈率：90%

白血病分為急性和慢性，其中以急性白血病為主，占95%左右，慢性白血病占5%。兩種類型在治療上有區(qū)別。慢性中比較常見的是慢性粒細胞白血病，簡稱慢粒白血病。

以靶向治療為主

慢性粒細胞白血病是發(fā)病機制研究最深入、靶向治療效果最好的白血病。患者有Ph染色體、BCR-ABL融合基因，能很好地使用靶向藥。靶向藥目前有三代，初診用一、二代治療，一代有伊馬替尼，二代有尼洛替尼、達沙替尼。通過對基因的精準檢測以及個性化的治療，患兒10年生存期在90%左右。但目前慢性粒細胞白血病還必須長期服藥，已經(jīng)有不少研究組織正在嘗試對成人慢性粒細胞白血病進行停藥試驗。到目前為止造血干細胞移植是慢性粒細胞白血病得到根治的唯一手段，但由于移植失敗、移植并發(fā)癥、移植后復(fù)發(fā)等因素的存在，是否選擇移植需要咨詢專業(yè)醫(yī)生。

Q在治療白血病方面，為什么越來越強調(diào)個性化的

治療方案？

A兒童白血病在臨床治療中特別強調(diào)綜合診斷。在確診后，還會再進行基因分析、免疫分析等實驗室檢驗，進一步確認患兒病情屬哪種具體分型。同時，結(jié)合患兒年齡、化療藥物反應(yīng)評估等數(shù)據(jù)，將其分為低危、中危和高危等不同層次。最終結(jié)合分型診斷結(jié)果，為患兒選擇最佳個性化治療方案。精確定位每個患兒的治療方案，能大大減少藥物毒性對身體的損害，同時提高療效。

Q治療費用是怎樣的？對普通收入家庭來說是不是無

底洞？

A 白血病治療順利的話，通常其全程費用大概是10萬～20萬元;如果不順利的話，比如治療過程中有多次嚴重的感染或其他并發(fā)癥須做搶救治療，費用可能會翻倍或更高一些。

另外，如果患者把家屬在醫(yī)院外的住宿、交通費、補品、營養(yǎng)費等各種開支都加上去，這個變化區(qū)間顯然就很大。對很多白血病的患兒來說，只要納入醫(yī)保或新農(nóng)合計劃中，患者可報銷80%～90%的治療費用，自費的部分并不會很高。

Q兒童白血病的復(fù)發(fā)率高不高？

A 目前急性淋巴細胞白血病的復(fù)發(fā)率為10%左右，急性早幼粒細胞白血病的復(fù)發(fā)率小于5%，急性髓性白血病的復(fù)發(fā)率為30%左右。是否復(fù)發(fā)，主要看白血病細胞本身的惡性程度以及機體的免疫功能恢復(fù)情況。如果孩子緩解超過5年以上，再發(fā)生白血病的概率就很低了。雖然復(fù)發(fā)后的治愈率明顯低于初治的患兒，但大部分復(fù)發(fā)患兒還是有辦法治療的。