罕見病政策利好來“襲”

張明敏

國際罕見病日來臨之際，藥品領域又一次迎來利好。國家決定從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

罕見病藥價高昂患者倍增壓力

藥品創新能力低是導致我國重病患者無藥可用或“被迫選擇高價進口藥”的關鍵性原因之一。我國大量所謂“新藥”，其實多是改頭換面式的假創新，缺乏實質性創新。

壓低成本以留足返利和回扣空間是我國藥品企業不愿意進行實質性創新投入的考慮之一，而這背后的原因則是我國公立醫療機構由行政壟斷背景下的以藥養醫，以及由之引發的醫院、醫生對高價藥的偏好。

據了解，在我國醫院的收入來源中，藥品收入占30%-40%，最高的時候占60%;而在藥品的價格構成中，生產與流通成本（含利稅）僅占30%-35%。我國在2015年6月前對藥品實行“價格管制”，對進入醫保目錄的藥品進行“最高限價”，此后進入市場定價階段。

政策紅利釋放影響

2018年5月1日起，制造業行業的增值稅稅率從17%降至16%，這其中就包括藥品制造。

罕見病種類多，而一些相關藥品價格又很高，稅收減免既能使企業享受到減稅紅利，同時也能夠降低患者治療成本，有助于患者改善病況。特別是在罕見病藥品領域有競爭的企業，在享受到普遍性的減稅紅利后，也會產生調低藥品售價的意愿。

政策同時釋放了一種信號，讓重視中國市場的外企藥商通過稅收激勵優惠將罕見病藥品盡快在中國上市，讓患者受益。業內人士表示，降稅、免臨床、綠色通道、藥品上市優惠政策，不一定所有的家庭都能理解，但最終家庭能否用的上藥，是否有更多的罕見病有效藥物進入到中國，讓更多中國藥企有能力研發罕見病用藥，這些必須由政策來解決。

多重呼吁推動政策進步

2018年6月，包括白化病、先天性肌無力綜合征、血友病、帕金森病等疾病在內的121種罕見病納入《第一批罕見病目錄》。

國家衛健委表示，各部門將按照分批制訂、動態更新的工作方式，依據工作程序，逐步完善中國罕見病目錄，為各部門開展相關工作提供依據，進一步維護人民群眾健康權益。

2018年6月20日，國務院常務會議決議，確定加快已在境外上市新藥審批、落實抗癌藥降價措施、強化短缺藥供應保障。會議指出，對治療罕見病的藥品簡化上市要求，可提交境外取得的全部研究資料等直接申報上市，監管部門在3個月內審結。

這表明，在境外已上市而國內未上市的罕見病用藥，可直接提供境外研究資料在國內申報上市，而無需再在國內進行臨床試驗，而且3個月之內就須有審批結果。

2月13日，國家衛生健康委員會表示，未來，將隨著相關診斷和治療手段的提高，對罕見病目錄進行動態調整。