HTA決策轉化國際對比研究及經驗借鑒
——基于HTA十五項基本原則

呂蘭婷 傅金瀾

國外典型國家衛生技術評估（Health Technology Assessment,HTA）目前已成為許多國家衛生部門用來應對新衛生醫療技術涌現、需求增加等帶來的費用快速上漲和預算約束壓力增大之間矛盾加劇引起的決策危機的主要手段。在國際上HTA 已廣泛應用于手術、設備、藥品以及包括健康促進等公共衛生項目的遴選和推廣中，在基本藥物目錄遴選、醫保報銷目錄準入以及大型醫療設備規劃等方面發揮著越來越重要作用，作為衛生政策和衛生管理決策系統的重要輔助工具和方法，對提高決策的科學性具 有重要意義。

1 國際衛生技術評估發展及應用現狀

1.1 國際HTA 發展情況

HTA 在國際上的發展大致可分為三個階段。

初級階段（20世紀70年代中期至80年代中期）。HTA 最早起源于美國公共部門。為滿足決策制定者利用信息來對現代科技給社會、經濟和法律帶來的影響進行評價需求，美國技術評估辦公室（Office of Technology Assessment,OTA）誕生且成為20世紀后 期眾多公共決策的基礎[2]。1988年，加拿大創立了衛生技術評估委員會（CETS），并于2000年更名為健康干預評估技術和方法署（AETMIS），負責評估各種衛生保健干預措施的安全性和有效性。這一時期，HTA 從無到有，從開始到發展，成為政府進行循證決策的主要方法。

發展階段（20世紀80年代中期至90年代中期）。這一時期，HTA 越來越受到重視，瑞典、法國、英國、西班牙和芬蘭等紛紛建立起國家級的HTA 機構，以參與宏觀衛生決策。與此同時，在美國、加拿大等早已建立起衛生評估機構的國家開始了新的探索，力求建立與決策者之間的良好溝通以使HTA 更好地應用于實踐。

繁榮階段（20世紀90年代末至今）。受經濟、社會等外力因素影響，一些發展中國家在這一時期開始建立本國的HTA 機構。以泰國（Health Intervention and Technology Assessment Program,HITAP）和韓國（National Evidence based Healthcare Collaborating Agency,NECA）為代表，在HTA 領域不斷發展成熟，成為亞洲國家構建與應用HTA 的典范。而此時，走在前列的發達國家已經開始將HTA 運用于更直接具體地影響醫療機構管理者及臨床醫生的決策中。

經過近40年的發展，全球約39 個國家和地區開展了HTA，國際和地區的衛生技術評估合作網絡也在不斷發展。國際衛生技術評估合作網絡（Health Technology Assessment International,HTAI）是一個全球領先交流平臺，包括所有與HTA 的有效產出和HTA 在決策中的應用有關的利益方，致力于推動世界HTA 的發展、交流、認知和使用；國際衛生技術評估機構協作網（the International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA）是首個將各國HTA 聯系結合在一起的網絡資源共享平臺，目前已有50 個來自不同國家的成員。其使命是為成員機構利益的確定和貫徹落實提供平臺，實現其自身的愿景—— 作為包含強大而獨立的HTA 機構的合作網絡繼續壯大，所有的成員機構都將證明各自的價值對健康產出和健康系統的可持續性有舉足輕重的貢獻；此外，2010年亞洲地區的HTA 機構的區域性合作網絡（HTAsiaLink）成立，以提供促進成員機構之間信息和資源的共享的平臺以加強HTA 研究的合作，同時HTAsiaLink 注重提高對HTA 的利用和價值的認知，推動HTA 證據嵌入決策過程。

1.2 全球國家層面HTA 應用現狀

2015年世界衛生組織（World Health Organization,WHO）對全球不同地區、不同經濟發展水平國家的衛生技術評估現狀進行了全面調查。

1.2.1 國家級HTA 機構基本情況 結果顯示約2/3的國家擁有國家級HTA 的組織或部門、單位或委員會為衛生部門提供HTA 報告。衛生相關部門和健康保險機構是HTA 最主要的發起者，其中17 個國家的HTA 組織是完全獨立自主的，19 個國家的HTA是以衛生部門下屬單位或部門的形式建立的，而另有3 個國家的HTA 則是附屬于科研院校或委員會的。在組織人員構成與參與上，絕大部分國家的HTA組織擁有6 個以上專業人士來支持活動，HTA 報告的準備和決策過程有公共衛生專業人員的高度參與，歐洲和高收入國家的HTA 機構或委員會則擁有更多的專業人員來支持HTA 活動。

1.2.2 HTA 機構的應用實踐 在采用HTA 的目的調查中，所有低收入國家和85%的中等收入國家表示他們使用HTA 主要是進行規劃和預算控制，同時中等收入國家還利用HTA 進行臨床實踐指南和倡議的發布，而高收入國家則更傾向于使用HTA 來確定報銷決策或保險項目的篩選；在所有的國家中，低于60%的國家應用HTA 進行醫療產品的定價。

在HTA 中，被調查國家表示HTA 重點更多地放在安全性、臨床有效性、經濟和預算考慮上，醫療保健提供者和患者的可接受性、公平問題、道德問題和可行性則沒有被經常考慮。

約有80%的國家（歐洲和北美的高收入或中上收入國家）在衛生技術評估過程中有正式規范的流程，用來對特定的衛生技術或干預項目相關的信息和科學證據進行系統的評估以支持衛生政策或決策，但其中有1/3 的國家并未將這一過程規范地稱作“衛生技術評估”；雖然各國報告經常收集和綜合相關信息和科學證據來支持HTA，但只有不到一半的國家將這一規范評估流程納入國家法律法規并遵照執行。

2 典型國家HTA 決策轉化對比

我們選取了英國（國家醫療衛生體系的典型代表）、美國（商業醫療保險活躍的典型代表）、德國（社會醫療保險的鼻祖）、波蘭（轉型中國家代表）、泰國（亞洲相鄰國家并且HTA 應用發展迅速）、韓國（亞洲相鄰國家并且HTA 應用處于前列）6 個國際典型國家進行對比分析。結合2008年國際衛生技術評估促進工作組提出的衛生技術評估十五項基本原則和INAHTA 發布的HTA 報告清單（2007年）[3]內容，我們對這6 個典型國家在衛生技術評估項目的結構、評估方法、實施流程以及決策應用四個維度進行了對比分析（圖1）。以“支持”和“實施”作為判斷標準，所謂“支持”是指HTA 組織以書面指導或其他形式體現了該原則，而非一定實際遵循；“實施”則指HTA 組織在實施過程中很好地采用了該原則。此外，此表格的制定還借鑒了復旦大學研究課題組在《醫療保險循證決策支持的國際經驗探析》[4]一文中對英國（NICE）、美國（AHRQ）、德國（IQWiG）HTA 機構實踐經驗對比分析的成果。

十五項基本原則旨在為不同地區和具有不同目標和宗旨的一系列HTA 組織提供一套普遍試用的指南[5]。國際衛生技術評估促進工作組設立該原則之初的愿景在于改善臨床和政策決策，增加獲得有效臨床和高效益護理的機會，提高護理效率并促進公眾健康。他們還推斷采用這些原則有助于提高HTA 組織的質量和可信度，同時建立起對HTA 項目更大的信任和支持。

從表1可以看出，在HTA 機構的組織活動中，一些原則得到了廣泛的支持，而一些則沒有。例如目標和范圍定義明確且與與其適用相適應，符合客觀公正和透明原則，評估對象包含所有相關技術，重視廣泛的證據和產出，尋找使用所有可及的數據等原則得到了很好的支持和體現；清晰的優先級設置體系、從全社會的角度加以考慮、考慮并解決普遍性和可轉移性問題等原則在各國HTA 的實踐中則未得到很好的支持。

表1 國際典型國家HTA 比較

不同國家因國情不同，在HTA 決策轉化中的側重點和形式也有所差異，且沒有一個組織支持并適用所有原則。不同的文化背景、歷史條件、籌資情況等因素都對HTA 的組成和作用產生重要影響[2]。各國在進行HTA 決策轉化時都必須結合本國國情，以適應政策制度、社會環境等的變化與要求。歐洲國家的HTA 組織傾向于更多的支持和實施關鍵原則，亞洲地區的韓國和泰國相比歐洲國家則有所欠缺，而美國的HTA 組織則表現出與其他國家在支持與適用上的明顯差異，占主力地位的私立HTA 機構評估往往基于預算而非成本效益，受到不同利益相關方的影響，評估項目的范圍存在一定模糊性，也并未很好支持客觀公正原則和透明原則。

3 國際經驗小結

對以上各國HTA 的具體決策轉化情況，我們在這里借用知識轉化的概念，認為HTA 的決策轉化可以分為3 個階段（圖1）：第一階段為前期認知，主要強調兩方面，一是各方對HTA 作用于決策轉化過程應具有的（重要性、必要性等）認知意識（Awareness），二是認知并承認HTA 重要性并積極準備其應用（Acceptance）而進行能力建設（組織、人力、機制等）[6]。首先，各國對HTA 作用于決策轉化過程應具備認知意識和采納能力，包括衛生決策者、相關研究者及所有利益相關者首先需要清楚地認識到HTA 的決策轉化的重要性和必要性，達成各方共識。其次，要使HTA 更好地、真正有效果地服務于政策決策，必須要保證HTA 決策作用過程的循證、規范、透明等，以及實際產出結果的有效、可接受、可操作、公眾信賴等。因此，建設HTA 專業組織機構，設計良好的運行機制和培養健全的人才梯隊這些能力建設也是HTA 決策轉化的前提準備[6]；第二階段為決策轉化，此環節是整個決策轉化過程的核心與關鍵。主要有兩種表現形式，一種是通過書面嵌入的方式將HTA 納入決策過程，但往往出現書面報告與實際應用脫節的情況；另一種是將HTA 結果作為必要的決策證據。將衛生技術評估納入決策過程，真正實現決策轉化，僅僅提倡鼓勵和參考借鑒是遠遠不夠的，衛生決策必須考慮HTA 結果證據；第三階段為成果實施，這一環節是整個決策轉化成效的體現，包括基于HTA 的決策真正投入實施（Policy into Practice），落實到具體的行動以及實施后的具體效果和HTA 成果（Outcome）的進一步推廣、傳播、應用兩個方面。成果實施與決策轉化關系密切，基本上決策轉化環節所表現出來的轉化行為趨勢就已經決定了實施結果可能會有的整體績效水平。

圖1 衛生技術評估決策轉化三階段

3.1 前期認知

審視以上6 國的前期認知環節，我們發現美國是最早形成HTA 作用于決策的認知意識的，政府、市場和利益相關者的多重制約關系在機構建立上起著很大的助推作用。美國由于其政治和社會環境因素，呈現出相對混亂的狀態，公立HTA 機構的發展跌宕起伏，而私立HTA 機構在強大的市場影響力下則發展得如火如荼；英國和德國這兩個歐洲國家，受本國醫療衛生發展的現實需求影響和美國等先發展HTA 國家的雙重影響，加上一些社會學術研究機構自下而上的探索式推進，最后形成了國家層面的較為完善的權威HTA 機構，成為世界上其他國家探索實踐的良好典范；波蘭政府對衛生技術評估給予了廣泛認可和大力支持，因而機構的成立與發展不受任何阻礙且具有較高的權威；泰國和韓國作為亞洲國家的代表，兩者對HTA 的認知具有很大的相似性，均是由學術界率先引進HTA 理念開展緩慢探索，然后國家層面才對HTA 機構進行推進嘗試，并最終確立HTA 機構的重要地位。

3.2 決策轉化

英國是政策轉化做得最好的國家，由于政府對醫療技術監督管理較強，由政府設立第三方評價機構實施統一的評估和監督管理，決策管理機制較為獨立、客觀、透明，因而對HTA 及其結果的決策轉化認同很高。自上而下的流程也從源頭上避免了評估結果向決策者流動的種種困難；美國因其HTA 組織機構性質存在公私差異，所產出的HTA 報告在決策制定中的影響力也存在一定差別。每一個HTA 相關機構都有著特定的角色，他們相互之間或者與其他組織之間保持著各種關系。例如一些大型商業保險公司內部都設有專門的HTA 部門為其決策服務。這些公司有時也會從像ICER 等其他機構購買使用HTA 相關研究報告。與此不同的是政府則更傾向于采納公立性質HTA 機構的評估結果報告；德國則是積極出臺相應法案促進HTA 更廣范圍的決策轉化，用國家層面的法律、指令來規范、制約HTA 相應的決策轉化應用。此外，德國通過面向不同的決策需求實施不同層次的決策轉化使HTA 在決策應用中更具針對性和科學性；波蘭的HTA 決策轉化是一個多方參與的透明過程，國家健康基金會的前期決策參與有利于后期的政策落實，各利益相關方的參與則打破了評估結果只在研究領域傳播的限制，更有利于推動結果在決策中的應用；泰國獨立第三方的性質提高了結果的科學性與公信力，政府高度重視HTA 的決策轉化，衛生決策的制定必須采納評估結果；在韓國，HTA 為衛生政策制定服務，在制定藥物報銷目錄時，國家強制規定只有那些同時滿足安全性、有效性和經濟性的藥物才能納入報銷目錄[7]。

3.3 成果實施

與前期認知和決策轉化環節一樣，英國對決策結果的應用也是各國在實踐中的典范。清晰明了和完善有力的政策決策環節使得決策結果被很有效率地投入實施，對投入實施的相關技術措施進行的后續監督更有力保障了其在更廣范圍的推廣；美國在實施結果上也存在公私之分，公立HTA 機構的實施效果具有較好的投入實施、實施效果表現以及后期推廣應用。私立HTA 機構的評估結果則更多被當做有力的證據來輔助利益相關方（包括政府機構）的決策，目前它們正在嘗試擴大自己的決策影響力以實現更好的決策實施情況和效果；德國在成果傳播進行了大量的實踐并形成了相對成熟的經驗，尤其注重對成果的公示以供各方學習，這一做法不僅有利于決策轉化過程，更有利于決策轉化后的政策落地；波蘭AHTAPol 的主要活動是產出HTA 報告，收集、傳播國內外HTA 的結果、方法和意見使報告可及，最終目的是為提出基于衛生保健的高質量證據提供指導，因而其評估結果得到良好的實施；泰國HTA 結果的應用推廣非常成熟，這首先得益于泰國政府的高度重視，評估結果對衛生政策的制定具有強有力的影響；與泰國相比，韓國HTA 結果實施則稍有不足，結果形成并審查無誤后，韓國衛生福利部會將結果及時向公眾進行公布，以方便醫療機構和公眾進行參考，但證據如何真正作用于決策還需繼續努力。

4 我國HTA 決策轉化建議

值得肯定的是，國家衛生健康委員會于2018年9月首次明確建立“國家藥物和衛生技術綜合評估中心”，HTA 的重要性和地位得到國家層面的確立，這對我國HTA 的發展是一項巨大的進步與鼓勵，我國HTA 發展前景十分廣闊。另一方面，我們更應看到我國當前HTA 存在的種種問題，通過借鑒國際典型國家的先進經驗，對HTA 的發展完善提出符合我國國情的發展建議，充分發揮HTA 強大的潛力和生命力。

4.1 加強HTA 決策轉化意義認知，推動法律制度建設

前期認知是HTA 決策轉化的基礎，是將其納入決策過程的前提，關于重要性的認知帶來的動力對決策轉化的推動作用不容小覷，因此要充分重視HTA 對整個社會醫療事業產生的重要影響。我國衛生決策制定者在制定決策時已在不同程度上使用科學決策，但相關法律制度建設還不完善，處于發展階段的我國應認清現實的HTA 決策轉化需求，建立相關法律法規和制度，保障循證決策的探索實踐。以透明公開為原則，向公眾發布政策實施情況，營造科學合理的決策環境，增強民眾對政府決策的信任，以實現發展完善衛生決策流程，使HTA 發揮最大效用，大力推動我國健康事業的發展的目的。

4.2 探索HTA 決策轉化適宜路徑，加快決策機制建設

我國應探索出符合我國國情的適宜、規范、透明的HTA 決策轉化路徑。首先，構建科學規范的HTA 選題機制。評估的不全面和評估的重復性必然帶來資源的浪費，因此HTA 的選題應盡量完備且避免重復；其次，建立規范的HTA 流程。HTA 在實踐中的開展因項目和地區等的不同會存在或多或少的差異，但都應遵從基本的原則。這就需要制定公認的、具有較高權威的評估指南用以指導HTA組織的評估流程和結果輸出；最后，要建立信息公開制度，提高利益相關方和公眾參與，建立政府和公眾共同監管制度，保證評估過程的透明和評估結果的質量。

4.3 構造HTA 決策結果共享平臺，落實決策成果實施

別國在HTA 成果傳播和共享上的經驗，同樣值得我們學習。我國尚沒有形成供評估結果共享的平臺，因而不可避免地造成HTA 研究的重復和資源的浪費，不利于HTA 的有效利用和評估結果的落地實施，更不利于我國HTA 體系的建立和整體水平的提升。要實現整體式跨越式的發展，我們需要建立衛生技術評估網絡共享平臺，整合政府、HTA 機構、醫院和相關企業、高校研究中心等多方資源，實現人力、信息、技術等的資源最大化。同時，積極參與國際交流，加入國際衛生技術評估機構網絡（INAHTA），加強與其他有豐富實踐經驗的國家機構知識共享與合作交流，加速發展我國決策轉化進程。