CRISPR治療競賽中的三個領跑者

編譯 毛毛熊

CRISPR技術是生物醫學領域的超級童星。

CRISPR基因編輯技術，不要小看它僅僅只有6歲的年紀，基因編輯領域的超級神童目前正在成為多個臨床試驗的“主角”，它的終極目標是把這項實驗技術推向現實世界

無法想象這一切多么異常：CRISPR技術之前的技術——鋅指核酸酶和類轉錄活化因子核酸酶遭受到了“從實驗室到臨床轉化”的困擾，因為在獲得美國食品藥品管理局（FDA）批文進行臨床試驗前，它們耗了差不多十幾年的時間來收集前期實驗數據。到了2017年，才有一位肝臟有基因缺陷的44歲男子接受了通過鋅指核酸酶進行的基因治療。這種類型的基因治療方法即科學家講的“體內治療”，與現在最常見的基因治療明顯不同。

到目前為止，唯一一種商業化的基因治療方法是嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T）。其治療血癌的過程如下：首先，提取患者自體的免疫細胞，在實驗室中對其進行基因編輯，以提高它們癌細胞殺傷能力，之后將這些細胞注入患者體內。

體內基因治療方法更直接：在治療過程中并不提取患者細胞，而是將基因編輯系統直接注射進入體內，以期對單個位點進行一次精準的分子手術。

CRISPR基因編輯技術正在使這種期望成為現實。通過科學家們的不斷努力，在癌癥治療以外領域，CRISPR在早衰、肥胖癥和發育性腦部疾病治療方面也展現出驚人的療效。

杜興氏肌肉營養不良癥

這種遺傳性疾病大多常見于3歲男孩，患者（每3 500名男性有一名該病患者，全球共300 000名病人）一般很少能夠活過30歲，多數死于心力衰竭。……