重組人生長激素治療特發性矮小癥臨床療效及安全性研究

幸文科

（中國人民解放軍聯勤保障部隊第926醫院藥劑科 云南 開遠 661600）

特發性矮小癥是一種特殊的生長發育疾病，指患兒不伴有潛在病理狀態的身材矮小，該疾病應堅持及早診斷并予以治療[1]。近年來，重組人生長激素逐漸成為特發性矮小癥臨床治療的首選方[2]。本研究進一步明確重組人生長激素治療特發性矮小癥患兒的臨床療效及安全性，具體闡述如下。

1.資料與方法

1.1 一般資料

以自2015年8月-2017年8月于我院收治的146例特發性矮小癥患兒為研究對象，按隨機數字表將患兒分為研究組（73例）和對照組（73例）。所有患兒家屬均明確知曉本研究的內容及目的，自愿參與研究并簽署知情同意書。研究組包括男性38例，女性35例，平均年齡（11.07±2.43）歲；對照組包括男性36例，女性37例，平均年齡（11.26±2.59）歲，兩組患兒性別及年齡等基本情況差異無統計學意義，具有可比性（P＞0.05）。

1.2 治療方法

對照組予以常規的營養治療和補充適量的鈣劑、維生素以及微量元素等。研究組在此基礎上，每晚于臨睡前30min給予重組人生長激素注射液皮下注射治療，用藥劑量為0.15～0.20U/(kg·d)，持續治療12個月。

1.3 觀察指標

統計治療前后兩組患兒身高；隨訪3年時間，計算身高每年增加平均值為生長速率，比較治療前后兩組患兒生長速率變化情況；測定血清胰島素樣生長因子結合蛋白-3(IGFBP-3)和胰島素樣生長因子-1(IGF-1)水平；觀察藥物不良反應情況。

1.4 統計學方法

應用SPSS Statistics 21.0軟件進行數據分析。計量資料以（±s）表示，采用t檢驗進行比較；計數資料以率（%）表示，采用卡方χ2檢驗進行比較，以P＜0.05為差異有統計學意義。

2.結果

2.1 兩組患兒治療前后身高和生長速率比較

治療前，兩組患兒身高和生長速率差異無統計學意義（t=0.139，0.153；P＞0.05）；治療后，研究組患兒身高和生長速率均顯著高于對照組水平（t=3.249，7.518；P＜0.05），詳見表1。

表1 兩組患兒治療前后身高和生長速率比較（±s）

表1 兩組患兒治療前后身高和生長速率比較（±s）

組別（n）身高（cm）生長速率（cm/年）治療前治療后治療前治療后研究組（73）117.41±8.59128.57±8.373.37±0.719.21±1.46對照組（73）117.50±8.10120.42±7.983.31±0.693.89±0.94 t 0.1393.2490.1537.518 P 0.8040.0000.7910.000

2.2 兩組患兒治療前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比較

治療前，兩組患兒血清IGFBP-3和IGF-1水平差異無統計學意義（t=0.139，0.153；P＞0.05）；治療后，研究組患兒血清IGFBP-3和IGF-1水平顯著高于對照組水平（t=3.249，7.518；P＜0.05），詳見表2。

表2 兩組患兒治療前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比較（±s，μg/L）

表2 兩組患兒治療前后血清IGFBP-3和IGF-1水平比較（±s，μg/L）

組別（n）IGFBP-3IGF-1治療前治療后治療前治療后研究組（73）3.14±0.624.68±0.95147.66±22.68324.25±41.60對照組（73）3.17±0.653.32±0.72149.28±22.72213.54±35.74 t 0.2413.5020.37411.386 P 0.7020.0000.5710.000

2.3 兩組患兒治療期間藥物不良反應比較

治療期間，兩組患兒均未出現甲狀腺功能減退、水腫、頭暈頭痛等藥物不良反應。

3.討論

重組人生長激素替代治療作為一種新型療法，逐漸被應用于特發性矮小癥的臨床治療，該藥物是利用基因重組技術合成的一種人類生長激素類似物，其生物學作用與人體內源性生長激素相同，可通過增加機體IGF-1合成水平，促進骨細胞增殖分化，實現提高機體生長發育速度的功效。陳秀芳[3]等研究顯示，重組人生長激素可有效促進特發性矮小患兒生長發育，增加IGFBP-3和IGF-1合成分泌水平。本研究結果顯示，研究組患兒治療后身高和生長速率的改善情況均優于對照組水平（P＜0.05），說明重組人生長激素可有效促進特發性矮小患兒生長發育水平，提高身高和生長速率。同時，研究組治療后血清IGFBP-3和IGF-1水平顯著高于對照組水平（P＜0.05），IGFBP-3和IGF-1均為機體調節骨細胞分裂增殖和蛋白質合成的重要激素，較重組人生長激素可顯著促進IGFBP-3和IGF-1合成分泌，為患兒身高和生長速率的提高提供了生物學基礎。并且，兩組患兒治療期間均未出現藥物不良反應，說明重組人生長激素治療特發性矮小安全性高，不增加藥物不良反應。

綜上所述，重組人生長激素可顯著提高特發性矮小患兒身高和生長速率，促進骨骼發育相關激素分泌，安全性高，值得臨床推廣。