雷帕霉素治療慢性免疫性血小板減少癥的療效及安全性分析

左立輝

【摘要】目的：探討雷帕霉素治療慢性免疫性血小板減少癥的療效及安全性分析。方法：選取我院于2016年1月-2016年12月收治的慢性免疫性血小板減少癥患者26例，隨機分為兩組，各組 13 例。對照組采用常規藥物治療，研究組采用雷帕霉素治療，對比兩組患者治療效果，進而對患者經雷帕霉素治療后的療效及安全性作篩選分析。結果：研究組患者的治療效果優于對照組（P<0.05）。結論：在慢性免疫性血小板減少癥的治療過程當中，雷帕霉素的治療效果理想，醫藥價值突出，值得進一步推廣應用。

【關鍵詞】雷帕霉素；慢性免疫性血小板減少癥；療效；安全性分析

【中圖分類號】R181.3+2 【文獻標識碼】A

【文章編號】2095-6851（2018）11-244-01

由于生活環境和生活條件的改變，人們的免疫系統受其影響，患慢性免疫性血小板減少癥患者數量越來越多。慢性免疫性血小板減少癥是自身免疫系統異常導致外周血小板免疫出錯，免疫破壞所致的血小板減少，出現大出血貧血和由于中性粒細胞減少缺乏導致的感染[1]。慢性免疫性血小板減少癥大多出現在患兒群體，對患者及其家屬的正常生活和工作都造成了嚴重影響。當前情況下，臨床上常應用患者的二線治療為主，選擇如環磷酰胺類細胞毒藥物刺激造血，激素藥物以及脾切除治療手段，但上述治療由于在兒童患者使用存在明顯不良反應而很少使用，我院發現，在治療慢性免疫性血小板減少癥的過程中，使用雷帕霉素治療，取得滿意效果，現報道如下。

1 資料與方法

1.1 一般資料

選取我院于2016年1月至2016年12月所接治的26例慢性免疫性血小板減少癥患者為主要研究對象。隨機分為兩組，各組13例。對照組患者年齡4個月-12歲，病程1-4年，平均為（5.6±1.5）年。研究組中，年齡在6個月-11歲，病程1-4年，平均為（5.1±1.7），一般資料上均無統計學意義（P>0.05）。納入標準：①被確診為患有慢性免疫性血小板減少癥的患者，接受重復性一線治療（周期性輸注靜脈注射用免 疫球蛋白和周期性輸注大劑量）及二線治療（注射血小板生成素和激素劑）；②患者及其家屬對本項研究均知情并同意本項研究；③患者擇期進行藥物治療，病程超過1年，使用常規治療無效。排除標準：①術前患有嚴重感染性疾病；②近期服用常規藥物對慢性免疫性血小板減少癥進行治療者[2]。

1.2 方法

1.2.1 對照組患者治療方法

收集患者病例資料，內容包括年齡、性別、病史，使用對照組患者以前常用常規藥物治療，用法為 1mg/ 次，1d/3次。最佳用量為血藥濃度達8μg/L左右。早中晚分3次服用。持續服用4周（1療程）。

1.2.2 研究組患者治療方法

雷帕霉素治療按1.5mg/m2，每日給予雷帕霉素口服治療，1d/3次，每各一周檢測血小板濃度進行，一周后藥量調至5-15ml，每個月監測血小板在服藥前及服藥后的濃度[3]。

1.3 觀察指標

結合患者治療后的療效及安全性，對兩組患者整體治療效果進行評定。顯效：即達到血小板免疫破壞前濃度的中位，自身免疫系統正常工作，觀察時間為12個月，26例患兒服藥前后，血小板整體比例增加，慢性免疫性血小板減少癥狀基本消失；有效：即慢性免疫性血小板減少癥得到有效控制，體內血小板狀況得到改善，但仍存在體內出血的癥狀；無效：即慢性免疫性血小板減少病情加重，人體免疫能力急劇下降。總有效率 =（顯效+有效）/總例數×100%。

1.4 統計學方法

數據應用SPSS18.0進行分析，其中計數進行X2（%）檢驗，計量進行t檢測（x±s），P<0.05提示有顯著差異。

2 結果

研究組治療有效率明顯高于對照組（P<0.05），具體結果見表1。

3 結論

慢性免疫性血小板減少癥是一種常見的自身免疫性疾病，由患者機體免疫系統功能紊亂引起，在慢性免疫性血小板減少癥的臨床治療中大多應用常規藥物，但治療療效及安全性不高。近幾年來，慢性免疫性血小板減少癥最嚴重的地方就是自身免疫能力低下，在近幾年呈現著逐步上升的趨勢。慢性免疫性血小板減少癥治療難度較大，治療時間精力的過度投入會對患者日常生活、學習等方面造成嚴重影響。雷帕霉素（RAPA） 是第1個已知的mTOR通路抑制劑，同時也是一種傳統的大環內酯類抗生素，雷帕霉素首先從真菌中分離，在上世紀70年代用作抗真菌藥物，用于抵抗病人的急性免疫排斥反應。

近些年，隨著我國臨床醫學的不斷發展壯大，雷帕霉素對慢性免疫性血小板減少癥的治療效果明顯，并逐步應用于相關的臨床治療[4]。雷帕霉素誘導和促進自噬清除纖維細胞，減少神經退行性疾病中異常蛋白質的聚集，雷帕霉素在臨床上具有多種用途，對衰老及相關疾病的檢測尚屬起步階段，雷帕霉素對慢性免疫性血小板減少癥的治療比較先進，雷帕霉素有很大機會用于預防免疫系統疾病。慢性免疫性血細胞減少癥已開始進行精準治療初探，對于病初期細胞比例減低的慢性免疫性血細胞減少癥患兒口服雷帕霉素能使患兒外周血細胞比例明顯上升，并達臨床緩解的功效。即使對慢性免疫性血小板減少癥的治療療效及安全性得到了保證，但疾病的預防措施是必不可少的，防患于未然才是醫學治療的最佳措施。

綜上所述，在慢性免疫性血小板減少癥的治療過程當中，雷帕霉素的治療效果理想，醫藥價值突出，值得進一步推廣應用。

參考文獻：

[1] 李文文，孫朋，陳豆豆，等.雷帕霉素對自身免疫性肝炎小鼠及肝纖維化的防治作用及其機制[J].中華肝臟病雜志，2016，24（5）：368-374.

[2] 龐領玉，鄒麗萍，黃露露，等.雷帕霉素治療兒童結節性硬化相關心臟橫紋肌瘤的臨床效果[J].中華兒科雜志，2016，54（6）：424-427.

[3] 吳玉霞，黃志惠，袁忠，等.健脾益氣攝血顆粒對脾氣虛型慢性免疫性血小板減少癥淋巴細胞亞群的影響[J].湖南中醫藥大學學報，2016，36（9）：65-68.

[4] 楊莉，翁巍，孫寒曉，等.慢性免疫性血小板減少癥患者外周血淋巴細胞亞群及相關細胞因子的研究[J].血栓與止血學，2017，23（1）：6-9.