“基因魔剪”首批臨床試驗將展開

《麻省理工技術評論》雜志官網的一篇報道，對2018年“基因魔剪”研究進行了展望——鑒于從2013年科學家首次使用CRISPR-Cas9編輯人類活細胞以來，其治療疾病的可能性似無止境，預計首批臨床試驗將在美國和歐洲展開。

過去幾年，CRISPR發展速度驚人，各公司紛紛將該技術商業化，而歐洲和美國的患者更有可能在2018年接受這種新型治療方法。歐洲約有1.5萬人患有β地中海貧血癥，美國約有10萬人患有鐮狀細胞病，兩種疾病都是由基因突變引起的遺傳性疾病?？茖W家希望利用這項技術修復人體DNA中的遺傳錯誤，從而從根源上治療疾病。

美國一家名為“CRISPR治療”的公司，是第一家獲得歐洲監管機構許可在2018年開展臨床試驗的公司，其將利用CRISPR技術解決β地中海貧血患者的遺傳缺陷。該公司還計劃在2018年上半年向美國食品和藥物管理局（FDA）申請批準CRISPR治療鐮狀細胞病的臨床試驗。

斯坦福大學醫學院研究人員也在推進CRISPR治療鐮狀細胞病的臨床試驗，預計可于2018年獲得FDA批準，并于次年開始試驗。但其方法與“CRISPR治療”公司不同。

此外，賓夕法尼亞大學去年也獲得了美國國立衛生研究院和FDA的許可，使用CRISPR來治療黑色素瘤、肉瘤和多發性骨髓瘤。但其擬議的方法需刪除病人的T細胞，現在整個試驗陷入停滯。“愛迪塔斯醫藥”公司曾宣布率先用CRISPR治療遺傳性失明，但其臨床試驗計劃因故推遲。中國也在進行一些試驗，針對的是不同類型的癌癥，但尚未公布任何早期結果。

耶魯—紐黑文醫院先進細胞療法實驗室主任艾利克斯?博森涅夫表示，“該領域目前對臨床試驗可能出現的結果過于樂觀”，估計到2019年才會真正有所起色。