基因裁剪，遺傳性疾病的福音

據《Scientific American》近日的報道，俄勒岡衛生科學大學（OHSU）的研究人員已經成功使用CRISPR-Cas9基因編輯系統，在人類胚胎中糾正肥厚型心肌病有關的基因突變。這一進展將遺傳工程的實踐操作從人類細胞進步到人類胚胎，是人類基因工程至關重要的一大步。

人類的基因密碼攜帶了大量的遺傳信息，DNA和RNA分子決定了我們的過去（如我們與生俱來的能力）、我們的現在（如眼睛、頭發和皮膚的顏色）和我們的未來（我們對遺傳疾病的傾向）。試想，如果我們可以“編輯”和“裁剪”需要的基因進行自由組合，那是多么神奇！

細菌和單細胞生物的DNA是由一種稱為“定期重復回文重復”（CRISPR）的重復模式構建的。

CRISPR是基因剪刀，允許我們剪斷DNA中不需要的部分，并以健康或其他更好的片段取代它們。CRISPR若需要發揮細菌的免疫系統的作用，還需要在細胞之間傳輸這種存儲信息的蛋白質。其中Cas9是被研究得最清楚的一個。一旦RNA分子和Cas蛋白形成生物匹配，它們就會一起工作，防止病毒進一步復制，通過鎖定病毒DNA并將其切碎。

從2012年開始，科學家們已經能夠使用CRISPR-Cas9系統來消除人類細胞基因組中的乙型肝炎和艾滋病毒基因，而現在科學家成功在人類胚胎中編輯了我們需要的基因。有一種基因突變導致的肥厚性心肌病可能導致心力衰竭，科學家們在一個具有該基因突變的載體精子中使用CRISPR-Cas9系統剪刀，然后注射到非突變基因載體的捐獻者卵子中去。科學家們觀察到，CRISPR-Cas9剪刀去除了DNA中的部分突變，并拷貝了母體基因序列的健康片段來替代它。他們研究的兩個關鍵方面是：第一，同時將CRISPR-Cas9加入精子與卵子中，形成了編輯過后的受精卵；第二，使用短活的CPRISPR基因剪刀版本，因此未來不會導致潛在的不必要的基因編輯。

對于那些害怕孩子有遺傳性疾病的父母來說，這項研究結果可能可以幫到他們。基因編輯工具可以消除他們關于鐮狀細胞性貧血、囊性纖維化甚至乳腺癌的遺傳傾向的顧慮。

作為科學家和父母，我們是否有權利決定生一個怎樣的寶寶？基因編輯是否會被用來創造具有更好的特性的“完美寶寶”？而誰又可以來決定哪些品質是可取的？

目前，在美國，基因工程研究是允許的，但法規阻止了美國政府資助任何涉及人類胚胎基因工程的研究。雖然關于基因工程倫理的許多問題的答案可能是模糊的，但有一點是明確的，只有來自不同文化背景的科學家和立法者持續進行對話，才能找到公平和道德的前進道路。endprint