藥品審評制度改革在路上

2016年，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）圍繞《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》（國發(fā)〔2015〕44號）相關(guān)要求，不斷推進(jìn)審評制度改革，全年完成審評并呈送總局審批的注冊申請共12068件（以受理號計，下同），完成數(shù)量較2015年提高了26%，基本消除了注冊積壓?；幒鸵呙缗R床試驗(yàn)申請、中藥民族藥各類注冊申請已基本實(shí)現(xiàn)按時限審評，達(dá)成了階段性目標(biāo)。

已完成審評建議批準(zhǔn)上市的優(yōu)先審評注冊申請名單

新藥和重要領(lǐng)域藥物獲優(yōu)先審評審批

根據(jù)《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見》（食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19號，以下簡稱19號文），藥審中心共將12批193件注冊申請納入優(yōu)先審評程序（中藥注冊申請兩件、化藥注冊申請169件、生物制品注冊申請22件）。其中，具有明顯臨床價值的新藥注冊申請共85件，占44%。截至2016年年底，納入優(yōu)先審評程序的注冊申請中已有57件完成審評，其中，有11件為建議批準(zhǔn)上市（含原料藥注冊申請兩件）。

2016年，國家食品藥品監(jiān)督管理總局批準(zhǔn)了206件藥品生產(chǎn)（上市）注冊申請（中藥兩件、化學(xué)藥品188件、生物制品16件），批準(zhǔn)了3666件藥物臨床試驗(yàn)注冊申請（中藥84件、化學(xué)藥品3311件、生物制品271件）。 一批具有明顯臨床價值的創(chuàng)新藥、臨床急需藥、專利到期藥和我國首仿藥也完成審評并建議批準(zhǔn)上市。包括抗腫瘤藥物瑞戈非尼片、培唑帕尼片、吉非替尼片；抗感染藥物蘋果酸奈諾沙星膠囊、富馬酸貝達(dá)喹啉片、富馬酸替諾福韋二吡呋酯片、聚乙二醇干擾素α2b注射液；風(fēng)濕性疾病及免疫藥物托珠單抗注射液；內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物貝那魯肽注射液；呼吸系統(tǒng)疾病及抗過敏藥物金花清感顆粒預(yù)防用生物制品（疫苗）13價肺炎球菌結(jié)合疫苗。這些重要領(lǐng)域治療藥物的獲批為患者提供了新的治療手段，吉非替尼片、富馬酸替諾福韋二吡呋酯片等國產(chǎn)首個仿制藥也同時保障了患者用藥可及性與可支付性。

審評發(fā)現(xiàn)不少問題

在2016年的藥品審評過程中，有2139件注冊申請的審評結(jié)論為建議不批準(zhǔn)，1654件注冊申請的第1輪審評結(jié)論為補(bǔ)充資料。這些未通過審評的情況集中反映出各類藥品注冊申請在研究和申報過程中存在的主要問題。

創(chuàng)新藥新藥臨床試驗(yàn)（IND）前期的安全性研究不夠充分或研究數(shù)據(jù)可靠性不足，臨床方案中對受試者風(fēng)險管控措施不足或整體設(shè)計欠完善；新藥上市申請（NDA）臨床試驗(yàn)規(guī)范性差，數(shù)據(jù)質(zhì)量較差，臨床試驗(yàn)結(jié)果可靠性不足，NDA申報資料中生產(chǎn)工藝信息不夠詳細(xì)的問題也較為常見；仿制藥藥學(xué)工藝、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)等研究存在較大缺陷，穩(wěn)定性研究存在不足；前期研究不夠充分，與審評要求差距過大，導(dǎo)致申請人未能按期完成補(bǔ)充資料或在后期主動放棄補(bǔ)充資料；進(jìn)口上市注冊的申報資料未提供國外上市的全部研究數(shù)據(jù)，關(guān)鍵信息缺失，資料翻譯錯誤較多，可讀性差；進(jìn)口再注冊申請未按批件要求完成上市后研究。

2018年實(shí)現(xiàn)按規(guī)定時限審評

2016年，藥審工作取得了一定進(jìn)展，但仍存在一些問題：一是造成注冊審評積壓的體制性、機(jī)制性問題還未從根本上解決；二是審評能力與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展、轉(zhuǎn)型升級的需求還不適應(yīng)；三是審評管理制度和標(biāo)準(zhǔn)體系仍需進(jìn)一步完善；四是審評基礎(chǔ)工作仍較薄弱，歷史遺留問題尚未完全解決。

針對這些問題，藥審中心今年將進(jìn)一步加大解決藥品審評積壓力度，確保本年度完成注冊申請積壓，2018年實(shí)現(xiàn)按規(guī)定時限審評；圍繞提高審評質(zhì)量，鼓勵創(chuàng)新，增加審評透明度，繼續(xù)深化、細(xì)化、實(shí)化優(yōu)先審評、溝通交流、項目管理、適應(yīng)癥團(tuán)隊、專家咨詢、信息公開、立卷審查制度等工作；加快建立和完善審評質(zhì)量控制體系、技術(shù)指南體系、合規(guī)管理體系；加快推進(jìn)藥品生產(chǎn)工藝登記核對工作，建立工藝登記平臺，出臺工藝變更指導(dǎo)原則，規(guī)范工藝變更管理；建立藥品品種檔案，建立完善包括藥品工藝、處方、原輔料包材、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、說明書、上市后安全信息、生產(chǎn)工藝變化等信息的數(shù)據(jù)庫；建立藥品電子通用技術(shù)文檔（eCTD）系統(tǒng)，爭取本年底前實(shí)現(xiàn)化學(xué)仿制藥按eCTD要求接收申報和進(jìn)行審評；進(jìn)一步優(yōu)化內(nèi)設(shè)組織機(jī)構(gòu)，提升科學(xué)化管理水平；嚴(yán)格審評人員的管理，加強(qiáng)保密制度建設(shè)和監(jiān)督管理；優(yōu)化審評員職業(yè)發(fā)展體系。