基因療法能夠治愈血癌？

自從19世紀(jì)50年代以來，醫(yī)生就一直在試驗(yàn)所謂的癌癥免疫療法。因?yàn)榈聡?guó)醫(yī)生發(fā)現(xiàn)如果腫瘤受到感染并激發(fā)病人的免疫反應(yīng)之后，它有時(shí)候會(huì)變小。如今，在約160年之后，激發(fā)身體天然屏障以對(duì)抗癌癥的理念終于迎來自己的輝煌時(shí)刻。特別是對(duì)于“白血病”，美國(guó)研究人員發(fā)現(xiàn)了希望——基因療法。

“白血病”又稱血癌，人們往往聞之色變。自從可怕的“白血病”出現(xiàn)以來，人類就一直在攻克這種疾病的道路上不懈努力著。但面對(duì)這種“古老”的疾病肆無忌憚地侵襲，現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的應(yīng)對(duì)方法仍然不多，大多只能采用化療、骨髓移植這些治標(biāo)不治本，而且令病人十分痛苦甚至絕望的方法。當(dāng)“基因”成為醫(yī)學(xué)界乃至整個(gè)科學(xué)界最熱門的詞匯，并帶來一場(chǎng)新的革命時(shí)，有美國(guó)科學(xué)家宣布，他們針對(duì)“白血病”研究出了一種全新的“基因療法”。這種療法已經(jīng)治愈了相當(dāng)一部分病人，而且有希望在2016年獲得美國(guó)聯(lián)邦批準(zhǔn)。更振奮人心的是，這種療法的治療費(fèi)用并不高昂，比傳統(tǒng)方法還要低。未來幾年，這種基因療法很可能成為徹底攻克“白血病”的強(qiáng)力武器。

□本刊特邀撰稿 末劃

殲滅癌細(xì)胞

自從19世紀(jì)50年代以來，醫(yī)生就一直在試驗(yàn)所謂的癌癥免疫療法。因?yàn)榈聡?guó)醫(yī)生發(fā)現(xiàn)如果腫瘤受到感染并激發(fā)病人的免疫反應(yīng)之后，它有時(shí)候會(huì)變小。如今，在約160年之后，激發(fā)身體天然屏障以對(duì)抗癌癥的理念終于迎來了自己的輝煌時(shí)刻。

據(jù)了解，以默克公司和美國(guó)百時(shí)美施貴寶公司為首的制藥企業(yè)，先后開發(fā)出了一系列治療手段，旨在去除癌癥細(xì)胞用于躲開免疫系統(tǒng)的屏障。

有專家告訴記者，通過向腫瘤釋放身體對(duì)抗疾病的T細(xì)胞，這些藥品顯示出能大大延長(zhǎng)某些黑素瘤晚期病人生命的潛能，它們對(duì)其他幾種腫瘤的治療正在進(jìn)行中，其黑素瘤是致命性最強(qiáng)的皮膚癌。在即將于馬德里舉行的歐洲內(nèi)科腫瘤學(xué)會(huì)一年一度的會(huì)議上，獲得大發(fā)展的免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域?qū)⒃谟懻撝姓紦?jù)首要位置。“這些藥物是我們了解并治療癌癥更廣泛革命的一部分，針對(duì)個(gè)別人癌癥中單個(gè)的分子和基因特征，基因科學(xué)的進(jìn)步開拓了新的治療方式。”特別是對(duì)于“白血病”，美國(guó)研究人員發(fā)現(xiàn)了新希望——基因療法。

2013年年末，在美國(guó)新奧爾良舉行的美國(guó)血液學(xué)會(huì)的年會(huì)上，美國(guó)血液學(xué)會(huì)主席詹妮絲·阿布科維茨和研究者們共同展示了他們最新的、令人振奮的一項(xiàng)研究成果。

有專家告訴記者，這種新方法的主要原理在于，將患者體內(nèi)的免疫細(xì)胞通過基因“改造”為對(duì)抗癌細(xì)胞的戰(zhàn)士，在識(shí)別出癌細(xì)胞后將它們殲滅。

“這的確令人振奮！”詹妮絲·阿布科維茨，這位來自西雅圖的華盛頓大學(xué)血液病研究中心主管、美國(guó)血液學(xué)會(huì)主席告訴記者，“在未來，我們能夠?qū)⒒颊叩募?xì)胞改造，然后去對(duì)抗其體內(nèi)的癌細(xì)胞。”

據(jù)了解，現(xiàn)在已經(jīng)有多達(dá)120名患有不同類型的血液和骨髓癌癥的病人正在接受這種治療，這些病人很多已經(jīng)出現(xiàn)好轉(zhuǎn)的跡象，而且有些人從被診斷患上“白血病”開始，已經(jīng)通過這種療法將生命延續(xù)了三年。有專家稱，對(duì)于“‘白血病的治療來說，這已經(jīng)是相當(dāng)了不起的成就了”。

據(jù)專家介紹，在一組治療過程中，原先接受治療的有5個(gè)成年人和22個(gè)小孩，他們都患有急性淋巴性白血病，在完成治療后，5個(gè)成人和19個(gè)孩子體內(nèi)已經(jīng)檢測(cè)不到任何癌細(xì)胞的跡象，只是還有少數(shù)人出現(xiàn)了病情的反復(fù)。

第一個(gè)接受基因療法的小孩是8歲的埃米利，醫(yī)生在為她診斷時(shí)發(fā)現(xiàn)她病情嚴(yán)重，主要器官會(huì)在幾天之內(nèi)衰竭，接受新的基因試驗(yàn)療法是埃米利最后的希望。埃米利完成治療后，將近兩年都沒有出現(xiàn)任何癌癥癥狀。

在另外一個(gè)治療組中，有32名病人患有慢性淋巴細(xì)胞白血病，其中15名患者接受了基因療法之后馬上開始好轉(zhuǎn)，最終其中的7名患者完全康復(fù)，他們體內(nèi)已經(jīng)檢測(cè)不到癌細(xì)胞的存在。

“這些患者都是在賓夕法尼亞大學(xué)的研究下接受治療的。”詹妮絲·阿布科維茨告訴記者，這種進(jìn)步改善了癌癥病人的前途——或者至少改變了那些在富裕國(guó)家、能獲得最新藥物的癌癥病人的前途。美國(guó)癌癥研究協(xié)會(huì)表示，美國(guó)癌癥幸存者，即被診斷癌癥后又存活了至少5年的人，是40年前的3倍。而今后“白血病”患者，治愈將會(huì)更有希望。

有效也有風(fēng)險(xiǎn)

據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì)，全球每年有820萬人死于癌癥。而且發(fā)展中國(guó)家的發(fā)病率上升，部分由于吸煙率高，吸煙導(dǎo)致的癌癥占全球癌癥死亡的五分之一。不健康飲食和缺乏鍛煉等伴隨該疾病的其他生活方式因素也傳播到了西方國(guó)家之外，例如中國(guó)和印度這類正在工業(yè)化的國(guó)家。

世衛(wèi)組織表示，這些威脅會(huì)讓全球癌癥數(shù)量在未來20年增加57%，這也會(huì)給發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體和發(fā)展中經(jīng)濟(jì)體的醫(yī)療系統(tǒng)帶來沉重負(fù)擔(dān)。

如今，癌癥藥物的價(jià)格在美國(guó)和歐洲已經(jīng)成為論戰(zhàn)的話題。如果病例增加，同時(shí)新藥物能讓病人活得更長(zhǎng)，這種緊張局勢(shì)只會(huì)加劇。制藥公司的人稱，高價(jià)格是合理的，因?yàn)檠邪l(fā)費(fèi)用很高。因此，對(duì)于這種已經(jīng)治愈了相當(dāng)一部分病人，而且有希望在2016年獲得美國(guó)聯(lián)邦批準(zhǔn)的“基因療法”，因其費(fèi)用比傳統(tǒng)方式還要低，使得許多血癌患者很是振奮。

“決定接受這種‘基因療法的，絕大多數(shù)都是‘瀕臨絕境的患者，他們很大一部分是抱著‘試一試的心態(tài)來接受治療的，看看自己還有沒有一線生機(jī)。”有專家告訴記者，還是有一部分患者同時(shí)決定放棄這種治療，因?yàn)楫吘箾]有先例，所以還是會(huì)帶有相當(dāng)高的風(fēng)險(xiǎn)。“他們不愿意冒這樣的風(fēng)險(xiǎn)”。

賓夕法尼亞大學(xué)阿布拉姆森癌癥中心的研究領(lǐng)導(dǎo)者卡爾·瓊也告訴記者，即使有如此大的風(fēng)險(xiǎn)，但不得不說，這種新的“基因療法”很有可能未來幾年，在白血病這個(gè)領(lǐng)域?qū)⒊蔀橐还刹豢勺钃醯牧α俊！拔覀兊难芯空哒故玖巳祟惖拿庖呦到y(tǒng)和經(jīng)過基因‘改造后的‘捕獵者細(xì)胞，是如何搜尋體內(nèi)的癌細(xì)胞，并集體作戰(zhàn)，將這些癌細(xì)胞殺死的。這真是一個(gè)全新的方式。”

據(jù)卡爾·瓊介紹，過去幾年，賓夕法尼亞的研究中心接收了最多的病人，總共達(dá)到59名，這些病人都接受了這種新的“基因療法”。而美國(guó)國(guó)家癌癥研究院、紐約市斯隆-凱特林癌癥中心、得克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心以及休斯敦貝勒大學(xué)也分別接收了其他一些“白血病”人，他們都使用了相同的基因療法。

在研究中，科學(xué)家們將病人的血液進(jìn)行過濾分離，把病人的白細(xì)胞（也被稱作T細(xì)胞）單獨(dú)隔離開來，然后再在這種T細(xì)胞中加入一種能夠自動(dòng)識(shí)別癌細(xì)胞的基因。然后，再將這種經(jīng)過基因改良的T細(xì)胞注入病人體內(nèi)，讓它們一個(gè)個(gè)成為這些病人體內(nèi)的“戰(zhàn)士”，同癌細(xì)胞進(jìn)行戰(zhàn)斗。“現(xiàn)在來看，這種療法十分奏效。”

“商戰(zhàn)”提前開打

“基因療法”出現(xiàn)不久，就被人形容為終結(jié)癌癥的開始，而新一波利用人類免疫系統(tǒng)的藥物能夠殺死腫瘤，也讓人們對(duì)藥物科學(xué)終于即將打敗其最大對(duì)手的前景充滿樂觀。

與此同時(shí)，正因?yàn)椤盎虔煼ā币呀?jīng)初見成效，一場(chǎng)“商業(yè)爭(zhēng)奪戰(zhàn)”也便由此暗暗展開。

據(jù)悉，由于這種療法目前看來在被普遍認(rèn)為“不治之癥”的“白血病”治療中，有著極好的效果，很多公司都急切地希望加入到這場(chǎng)“爭(zhēng)奪戰(zhàn)”中來。最新的進(jìn)展是，一家不愿意透露姓名的診所正在申請(qǐng)美國(guó)聯(lián)邦醫(yī)療許可，如果一切順利，2016年這家診所就將正式對(duì)外公開治療。

有專家告訴記者，由于這種“基因療法”比較特殊，只能是根據(jù)不同病人的情況進(jìn)行一對(duì)一治療，所以治療費(fèi)用也不會(huì)太低廉。目前，根據(jù)實(shí)驗(yàn)室的核算成本費(fèi)用在2.5萬美元左右。但這筆費(fèi)用還是要遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于許多“老方法”治療“白血病”的藥物。

“一旦這種新的療法問世，勢(shì)必將是‘白血病患者們生存下去的希望所在。”不過，科學(xué)家們同時(shí)也稱，這種療法可能會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)類似于嚴(yán)重流感的癥狀和其他不良反應(yīng)，但這些反應(yīng)都是可以最終被治愈，而且是暫時(shí)性的。

“從醫(yī)療界的視角來看，這的確是一個(gè)巨大的進(jìn)展。”白血病和淋巴瘤學(xué)會(huì)的首席科學(xué)家李·格林伯格認(rèn)為，目前“正在等待一個(gè)有力的回應(yīng)，時(shí)間會(huì)告訴我們這類疾病究竟是否可以完全戰(zhàn)勝”。