治療白內障，眼藥水也許有望代替手術刀

可可

如果說眼睛是心靈的窗戶，那么晶狀體便是會聚靈光的地方——當光進入眼睛，晶狀體這塊“透鏡”會在睫狀肌的牽引下調節焦距，讓光發生折射，會聚在視網膜上。要看得清楚，晶狀體必須澄清透明、質地均勻。

在晶狀體中，超過90%的蛋白質成分都是晶體蛋白（crystallin），晶狀體能否正常地行使功能，便取決于這些晶體蛋白的狀態。合成晶體蛋白的細胞為了保障自身的透明度，一旦完成任務便會讓晶體蛋白合成相關的細胞器分解消失，于是，大部分晶體蛋白一旦產生就無法更新。

然而，晶體蛋白的有序排列可能會由于包括遺傳、老化、外傷等各種因素而被擾亂。當蛋白開始無規則地聚集，使得晶狀體逐漸變得渾濁時，“白內障”就降臨了。白內障是全球排名首位的致盲眼疾，并且由于晶狀體不能自我更新，目前白內障只有手術才能根治。

不過近日，四川大學、中山大學和加州大學圣迭戈分校的中國研究者發表了令人眼前一亮的工作：基因檢測分析和后續實驗提示，一種叫羊毛甾醇（Lanosterol）的物質可能逆轉晶體蛋白的異常聚集。僅經滴眼液水和玻璃體注射羊毛甾醇，就能有效改善白內障的癥狀。這暗示著有朝一日，白內障也許能夠被眼藥水治愈，而省去手術的繁雜和風險。

這項發現起始于一項基因調查。研究人員們對三位患有嚴重先天白內障的兒童進行了基因測序和分析，并對其中兩個家庭成員進行了測序和系譜分析，發現患兒的羊毛甾醇合酶基因在關鍵的位點上出現了突變，且來自父母的兩份等位基因都有這樣的突變。而患兒的父母晶體蛋白并未發生聚集，是因為患兒的父母各自仍帶有一份正常的LSS基因。

為什么這個基因的突變會與白內障有關？原來，羊毛甾醇合酶指導著羊毛甾醇的合成，而羊毛甾醇常常在眼球中富集。這種兼具親水和疏水部分的分子，可能與規律排列的晶狀體蛋白之間有著微妙的聯系。科研團隊隨即設計了一系列實驗一探究竟，結果令人振奮——羊毛甾醇不僅能在細胞培養皿中預防主要幾類異常晶體蛋白的聚集，還能一定程度上讓已經聚集的晶體蛋白重新分散開。

更讓人驚喜的是，13個白內障家兔的離體晶狀體在含有羊毛甾醇的培養液中浸泡6天后再度變得澄清。中山眼科中心的研究人員們還征集了7只不同品種、患有白內障的狗（皆無其他病癥），并對它們進行了為期6周的羊毛甾醇治療：每日3次滴羊毛甾醇眼藥水，每3天向玻璃體腔內注射一定量載有羊毛甾醇的納米顆粒。經過治療后的狗，晶狀體渾濁的情況都有了不同程度的改善。

不過，盡管這項成果非常吸引，研究仍然尚處初步，實驗對象也有限。這些成果亟待其他實驗室的重復，進一步驗證羊毛甾醇在白內障動物模型上的效果，為之后的研究摸索道路。但說到底，這項研究給無數與白內障戰斗著的醫患群體提供了嶄新的充滿前景的思路。

此外，除了白內障之外，還有不少疾病都源于病灶部位蛋白質的異常聚集：在引發老年癡呆的阿爾茨海默癥中，B淀粉樣蛋白在神經元內聚集成塊；而帕金森氏癥也有著類似的病因。這些疾病是否也可能利用類似的藥物進行治療呢？研究人員的探索正馬不停蹄，我們可以拭目以待。