基因療法改造受損基因

通過(guò)開創(chuàng)性的基因療法糾正錯(cuò)誤的DNA，已治愈一種導(dǎo)致孩子不能走路和說(shuō)話的疾病。這項(xiàng)最新研究顯示，三名患者現(xiàn)在已經(jīng)可以去上學(xué)。同時(shí)發(fā)表的另一項(xiàng)研究扭轉(zhuǎn)了影響免疫系統(tǒng)的嚴(yán)重遺傳性疾病。

這兩種疾病是由患者遺傳代碼中的錯(cuò)誤引起的。患有異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的嬰兒在出生時(shí)是健康的，但到一至兩歲之間他們的大腦被破壞，導(dǎo)致孩子不能走路和說(shuō)話。Wiskott-Aldrich綜合癥導(dǎo)致有缺陷的免疫系統(tǒng)，它使患者更易發(fā)生感染和引發(fā)癌癥，免疫系統(tǒng)也會(huì)攻擊身體的其他部位。意大利米蘭的研究人員使用基因改造的病毒，糾正患者受損害的基因突變。從患者體內(nèi)取出骨髓干細(xì)胞，然后用包含正確DNA片段的病毒“感染”細(xì)胞，再將這些細(xì)胞放回患者體內(nèi)。基因治療的研究者們說(shuō)，“這是一個(gè)真正令人興奮的進(jìn)展。”

編譯/王芳