關注肢端肥大癥的診治進展和未來——2012年醋酸奧曲肽微球(善龍)肢端肥大癥專家研討會紀實

1.肢端肥大癥的診療現狀

眾所周知，肢端肥大癥是一種罕見疾病，98%是由垂體生長激素(GH)腺瘤引起。由于肢端肥大癥起病隱匿，確診平均延誤7～10年，因而很多患者常存在多種嚴重并發癥，例如心功能不全、糖代謝紊亂、骨關節病變等，嚴重影響患者的生活質量，且可導致其死亡率比正常人群高2～3倍。目前，肢端肥大癥的主要治療方法有3種:手術、藥物和放射治療。其中，藥物治療首選生長抑素類似物(SSA)。

2.罕見疾病治療藥物的研發情況

大會伊始，諾華腫瘤藥品事業部RED負責人張巍總監和諾華腫瘤藥品事業部醫學部趙燕副總裁分別代表諾華公司作了大會發言。張巍總監介紹了諾華公司在中國的發展情況以及RED所覆蓋的治療領域，特別指出諾華腫瘤藥品事業部一直致力于罕見病領域的長期發展，并期盼通過與各位專家長期、持續的合作使更多中國患者獲益。眾所周知，諾華腫瘤以創新和可持續的產品領先于市場，趙燕副總裁介紹的諾華公司正在研發的豐富后續產品線也彰顯了這一點。相信創新的產品勢必將為中國醫生提供更多的治療選擇，最終使更多患者獲得更好的生活質量。

3.醋酸奧曲肽微球治療肢端肥大癥的最新進展

本次會議上，詳細解讀了肢端肥大癥的國際指南及中國診療現狀和未來。目前國內外指南充分肯定了醋酸奧曲肽微球對肢端肥大癥的治療優勢。

隨后，上海華山醫院趙曜教授、北京協和醫院段煉醫生和上海華山醫院吳瀚峰醫生分別從神經外科、內分泌科和伽馬刀的專業領域同與會者分享了肢端肥大癥的治療經驗和研究成果。

趙曜教授介紹了其所在中心的肢端肥大癥患者術前接受醋酸奧曲肽微球治療的研究數據，顯示對于侵襲性大腺瘤患者，術前接受醋酸奧曲肽微球3個月治療可顯著改善木后緩解率;在此基礎上，趙曜教授探討了術前使用醋酸奧曲肽微球的時間和劑量等相關問題，以期進一步優化藥物聯合手術治療的療效。段煉醫生在其報告中指出，醋酸奧曲肽微球作為目前全球應用最廣泛的SSA之一，多中心臨床研究顯示其無論是輔助治療還足一線治療，對肢端肥大癥患者均顯示出有很好的療效。例如，醋酸奧曲肽微球使用平均4年，68%的患者生化指標(GH、1GF-1)均達標;使用48周后，75%的患者腫瘤體積縮小超過20%;而且，使用醋酸奧曲肽微球的安全性良好。吳瀚峰醫生深入介紹了伽馬刀治療肢端肥大癥的機理和臨床療效，探討了伽馬刀聯合SSA治療方案的情況。在此基礎上，與會專家圍繞肢端肥大癥診療的相關問題展開了探討，一致認同醋酸奧曲肽微球在肢端肥大癥治療領域的良好療效。

過去1年間，在多方的共同努力下，中國肢端肥大癥診療領域有了長足的進展，建立了垂體瘤診療中心，并對相關指南進行了更新。目前，越來越多專家正從之前單純手術逐漸轉變為開始關注生化指標的緩解達標、開展術前術后聯合用藥、進行標準化診療和長期隨訪等，最終者S是讓更多中國膠端肥大癥患者獲益。