美國 FD A批準戈謝病治療藥 Taliglucerase Alfa上市

2012年5月1日，美國FDA批準Protalix Ltd公司產品Taliglucerase Alfa（商品名：ELELYSO）凍干粉針劑上市，用于1型戈謝病患者的長期酶替代治療。規格為200 U。

戈謝病是由于第一對染色體上的葡萄糖腦苷脂酶溶酶體基因缺陷引起的疾病。葡萄糖腦苷脂是紅細胞和白細胞細胞膜的組成成分。正常情況下，葡萄糖腦苷脂酶催化葡萄糖腦苷脂水解。但戈謝病患者由于缺乏這種酶，不能使葡萄糖腦苷脂水解，脂質積聚在肝臟、脾、肺、骨髓和大腦中，影響各器官和組織的正常功能。

戈謝病的癥狀包括肝脾腫大、肝功能障礙、骨損傷、嚴重的神經系統并發癥、淋巴結腫大、皮膚出現褐色斑、貧血、血小板減少和鞏膜出現黃色脂質沉積。癥狀嚴重者易出現感染。

本藥可催化葡萄糖腦苷脂水解為葡萄糖和神經酰胺。在臨床試驗中，本藥可減少脾和肝臟的體積，并改善貧血和血小板減少。

臨床試驗中常見的不良反應包括：注射部位反應、上呼吸道感染/鼻炎、咽炎/喉部感染、頭痛、關節痛、流感、泌尿道感染/腎盂腎炎、背痛和四肢痛。