藥物經濟學的評價目標是“物有所值”
——對話中國藥科大學國際醫藥商學院李洪超

本刊記者◎姚寶瑩

最近，在我國的新醫改方案中，尤其是關于基本藥物目錄治理的配套文件中，“藥物經濟學”的概念被頻繁提及。記者深入多家醫院做了一些調查，發現很多臨床醫生、藥師對藥物經濟學在臨床的應用心存疑慮，還有一些醫生打著藥物經濟學的旗號一味開貴藥。那么，藥物經濟學研究能否應用于臨床？該怎樣指導臨床用藥？……帶著諸多的疑問，本期《對話》邀請了中國藥科大學國際醫藥商學院的李洪超，針對當前臨床醫務工作者的困惑做了詮釋，讓我們對我國藥物經濟學的研究現狀有了一定程度的了解。

記者：李老師您好，請您介紹一下藥物經濟學是一門怎樣的學科？研究的目的是什么？

李洪超：藥物經濟學是一門應用經濟學原理和方法來研究和評估藥物治療成本與效果及其關系的邊緣學科。研究任務主要是通過成本產出分析對比不同的藥物治療方案或藥物治療方案與非藥物干預方案的優劣，從而為醫療衛生領域的相關決策提供科學的依據。目的是使有限的醫療保健資源能最大限度地發揮效率。

記者：我接觸到的一些臨床藥師都認為藥物經濟學搞科研還行，但是臨床應用上很多內容很難量化，對此您怎么看？

李洪超：持這種觀點的臨床藥師的確表述出了國內藥物經濟學發展的現狀，但是他們對藥物經濟學如何發揮作用在理解方面可能有一些誤解。我們不能把藥物經濟學的研究和應用混為一談，藥師或者醫師的本職工作不是做研究，而是提供藥學或者醫學服務。所以，并不是要求每一名藥師或醫師都能去做藥物經濟學的研究，而是在一定的制度安排下，要求藥師或者醫師的臨床實踐能夠符合藥物經濟學的原則。除此之外，在開展藥物經濟學研究的過程中，也需要一些臨床藥師或者醫師發揮重要的作用。

“臨床實際工作中很難量化”并不能說明藥物經濟學研究難以開展，例如歐美發達國家已經開展了大量藥物經濟學領域的量化研究；再如新藥的安全性和有效性研究的臨床試驗同樣存在很多很難量化的變量，但是國內的新藥臨床試驗已經開展了很多年，并且已經成為了新藥上市前評價的必需證據。

記者：據我所知，國內很多新藥臨床試驗存在漏洞，以致很多新藥的安全性和有效性并不是很可靠。那么在根據藥物經濟學研究制定處方集和臨床診療規范時應該注意什么呢？

李洪超：國內新藥臨床試驗的現狀的確不讓人放心，有些方面做得還不夠規范。根據藥物經濟學來制定處方集和臨床診療規范時，需要注意以下幾個問題：一、在藥物經濟學評價過程中，有很多關鍵環節容易受到研究者人為選擇的影響，最終會對研究結果產生實質性的影響。因此，只有符合一定質量要求的藥物經濟學評價結果才可以用來幫助制定處方集和臨床診療規范。二、藥物經濟學證據是重要依據，但不應該是惟一依據。開展藥物經濟學的研究者不能代替決策者，只能為決策者提供決策依據，而且經濟學評價證據只是各種證據中的一種，除此之外，決策者還需要考慮其他的問題，如倫理道德問題、患者的支付能力問題、藥品的獲得性問題等。三、根據藥物經濟學研究制定處方集和臨床診療規范，應當是一個動態過程。目前已經開展的藥物經濟學研究可能不足以支持制定處方集和臨床診療規范，但是隨著開展研究的數量增加以及同類研究的多次開展，所提供的證據也更趨科學合理。

記者：也有醫生認為合理用藥安全、有效是最重要的，可現實往往是“有效的不一定經濟，經濟的也不一定有效”，如同樣成分的合資藥品就是比國產藥好，那么藥物經濟學研究的意義又何在呢？

李洪超：“有效的不一定經濟，經濟的也不一定有效”只是兩種可能的情況，除此之外，還有其他情況更有吸引力，如“既有效又經濟”。這里所說的“經濟”不是指“便宜”，而是指“物有所值”或“性價比高”。做藥物經濟學評價的目的，不是一定要找到既便宜又有效的理想方案，而是盡可能找到最“物有所值”的方案。做藥物經濟學評價，主要是基于某個特定人群的平均情況來選擇最優方案，從而來指導對該人群中大多數人來說都很重要的藥品定價、藥品補償等政策的制定。從具體的某個個人角度出發，基于社會平均情況作出的最優判斷可能并不適合他，但是這種情況肯定不是大多數。這就好像多數藥物治療疾病的有效率不是百分之百，對于具體的某一個病人可能就是無效的，但是我們不能以此來否定新藥臨床試驗中得出的藥物有效率的數據。

記者：現在，過度醫療現象大行其道，據悉，目前醫院40%～50%的收入是靠賣藥獲得，如果按照藥物經濟學的要求來用藥，醫院收入必然驟降，醫院會甘愿執行嗎？

李洪超：首先，“過度醫療”與藥物經濟學并不是完全直接相關的問題。我們所說的“過度醫療”很多時候是指醫生向病人提供的醫療服務（包括檢查、治療、用藥和住院等）數量超過病人實際需要的數量；而藥物經濟學關注的問題是病人使用的治療方案與其他備選方案相比是否更加經濟，可以說是一個“質量”的問題。

如果要求醫院按照藥物經濟學的要求用藥，有一些價格過高的藥品的確可能會減少使用，使醫院收入下降。醫院很可能不會執行。要醫院執行，必須要有明確具體的臨床處方集和診療規范等文件的約束。

記者：也有醫生擔心，如果治療都模式化了，醫生的價值就會大打折扣。例如有一家醫院正在做抗菌藥物的臨床合理使用，藥學部給醫生界定只能用二代頭孢或一代頭孢，可是醫生認為二代頭孢、一代頭孢種類太少，只有頭孢呋辛、頭孢唑啉等區區幾種，于是醫生并不按照藥學部的要求全部使用界定好的抗生素。對此您怎么看？

李洪超：你說的這種情況確實存在，但是很多時候治療的“模式化”帶來的好處可能更大。例如，可以提高臨床決策的效率，減少臨床不合理治療的出現，降低病人承擔的風險等。目前醫學技術的發展水平決定了對各種疾病的認識和治療尚處于不同的水平，我們需要客觀權衡“治療模式化”可能帶來的好處和壞處，很多常見的、有相對成熟的治療方法的疾病，是可以通過制定治療指南給病人和社會帶來好處的。另外，疾病治療指南也是隨著醫學技術的發展和臨床經驗的不斷累積而動態優化的。

醫生之所以抵制這項改革，有三種可能。第一，可以選擇的抗菌藥物范圍的確太小，難以滿足臨床治療疾病的需要。第二，抗菌藥物范圍確定得科學合理，能夠滿足臨床治療疾病的需要，但是與醫生的用藥習慣（直覺判斷）不符。第三，抗菌藥物范圍確定得科學合理，能夠滿足臨床治療疾病的需要，但是醫生治療疾病以外的其他利益會受到影響。如果真實原因是第一種情況，那么就表明制定臨床用藥的指南文件需要基于科學的依據，不能一味追求單個目標而脫離實際。如果真實原因是第二種情況，我們就需要通過各種途徑讓臨床醫生了解更多有關用藥的科學證據。如果真實原因是第三種情況，那就不是這項改革本身的問題，而需要從其他對醫生產生激勵作用的關鍵因素中考慮。

記者：新醫改方案中提到了要“對新藥和專利藥品逐步實行上市前藥物經濟性評價制度”，請您解讀這一制度具有怎樣的意義？之前也曾提過藥物的上市前評價和上市后的再評價，可是一直沒有落實，您認為難在哪里？

李洪超：新醫改中的這一提法，說明了我國衛生部門的決策者開始關注藥物經濟學評價在藥品定價等政策中的應用。其中專門提到“新藥和專利藥品”，可能是因為藥物經濟學評價從理論上看，應用于“新藥和專利藥品”更有價值，在其上市前就完成評價，可以用來指導藥品定價等。但是，這里也提到了“逐步實行”，也就是說在短期內還不可能對此提出強制要求。目前國內還沒有一個政府部門提出藥品上市前或上市后的藥物經濟學評價要求，出現這個現狀的原因很多，如研究隊伍問題、研究經費問題、產品特征問題、評價規范指南問題等。但是，近期國內開展的各種藥物經濟學的實證研究、研討會、成立研究組織等方面都發生了很多新變化，這說明藥物經濟學研究在國內正在加速發展。

記者：那么現在我國藥物經濟學研究達到一個怎樣的層次了？我注意到有些醫院的消化科已經有了一些不同的固定療法，如幽門螺桿菌感染的治療有四聯療法、三聯療法、二聯療法，還有了一些療效的對比，這屬于藥物經濟學評價范疇嗎？

李洪超：目前國內的藥物經濟學評價仍然處于一個較為初級的發展階段，這個階段的主要特征是實證研究數量逐年增加、研究質量開始提高、研究方法從學習到應用并逐步規范。“療效的對比”嚴格說來不屬于完整的藥物經濟學評價（full evaluation），最多可以看成是部分評價（partial evaluation）。完整的藥物經濟學評價有兩個基本要求：一是要求有多個備選方案之間的比較；二是要求同時評價每一個備選方案的成本和產出。“療效的對比”只滿足第一個要求，不滿足第二個要求。

記者：非常感謝您接受我的采訪，最后我想問一下，關于藥物經濟學的應用效果，您的期待值如何?

李洪超：每一個理論或者學科，都只能幫我們解決某一個方面的問題，藥物經濟學也一樣。不能因為藥物經濟學不是萬能的而否定它，藥物經濟學在國內的研究和應用存在困難，很可能不是由這門學科本身引起的，而是由很多外因所引起。只要我們承認我們這個國家或社會還不能滿足每一個人在醫療服務方面的需要，那么用藥物經濟學來指導哪些醫療需要應當優先滿足以及應當通過哪些衛生資源來滿足的決策就是有必要的。