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基因療法挽救了癌癥患兒婷婷

2008-12-31 00:00:00
求醫問藥 2008年8期

深圳的婷婷是一個天真活潑的雙胞胎女孩,可兩歲的她卻不幸患上了罕見的顱內巨大惡性腫瘤。這對婷婷的父母來說無異于悶雷轟頂!

2007年9月,婷婷的父母突然感到婷婷的左側肢體有些不靈便。但由于婷婷當時并無頭疼、嘔吐、口眼歪斜等其他腦神經障礙的癥狀,因此也就沒有引起父母的足夠重視。隨著時間的推移,婷婷的病情越來越重。一天,婷婷的媽媽發現孩子不僅站不起來了,甚至都不能正常地坐著。這讓婷婷的父母頓時緊張起來。他們開始四處求醫,奔走于全國的各大醫院。經過檢查發現,婷婷的顱內長有一個巨大的腫瘤。醫生按照腫瘤的常規療法,對婷婷進行了腦部放療。但經歷了漫長痛苦的治療后,婷婷腦神經障礙的癥狀并沒有任何好轉。為了讓可憐的婷婷能夠得到更好的治療,媽媽帶著婷婷去了北京的某大醫院。經過著名的腦科專家的詳細檢查后,婷婷的媽媽得到了一個無情的結論:婷婷已經沒有任何治療的價值了。這個殘酷的現實如同晴天霹靂,讓婷婷的親人們感到悲痛欲絕。無奈之下,婷婷的父母只好帶著她回到了深圳。

眼看春節就要到了,婷婷的病情卻越來越嚴重了,她住在深圳的一個小醫院中艱難地維持著生命。此時,婷婷已經全身癱瘓、眼睛幾乎看不到什么,而且很快便進入了淺昏迷狀態。面對病魔的步步威脅,婷婷的父母并沒有對婷婷失去信心。他們相信如今的醫學技術一定能治好婷婷的病。在四處求醫無果的情況下,婷婷的父母打聽到目前治療腫瘤的最好辦法是基因療法。聽說世界上第一個治療腫瘤的基因藥物誕生在深圳,婷婷的媽媽便抱著一絲希望找到了北京燕化鳳凰醫院國際腫瘤治療中心主任王斌和中國最早將基因藥物用于臨床的深圳恒生醫院的腫瘤科主任劉積良教授。她希望通過腫瘤的基因療法能使婷婷的病得到醫治。

劉積良主任組織國內多位腫瘤專家和神經外科專家對婷婷的病情進行了大量的論證和探討,在征得婷婷親人的同意后,他們大膽地給婷婷制定了一套個體化的以基因治療為主的綜合性治療方案。遵照劉主任的意見,婷婷的父母先帶孩子去深圳的某醫院實施顱內腫瘤囊腔置管引流術。由于孩子的顱內壓被及時有效地降低了。其腦神經的壓迫癥狀逐漸減輕了,但其肢體的功能仍無改善。一個月后經做腦CT復查顯示,婷婷腦瘤內的囊腔積液又增多了,腫瘤也沒有縮小。

基于實施顱內腫瘤囊腔置管引流術只能暫時緩解婷婷的癥狀,恒生醫院的腫瘤專家們便決定給婷婷實施基因療法,也就是向其病灶部位注射p53重組人腺病毒注射液。由于婷婷的顱內腫瘤的病理類型不明,且國內外尚無運用基因療法治療小兒顱內腫瘤方面的報道。為此,恒生醫院的腫瘤專家們特地拜訪了p53重組人腺病毒注射液的研發與臨床應用方面的專家,同時還悉心查閱了國內外有關顱內腫瘤基因療法的醫療資料。最后他們終于得知,兩年前曾有一個以色列人為了給患有腦瘤的6歲孩子治病而在中國購走了8支p53重組人腺病毒注射液。但這個以色列人并沒有留下聯系方式,因此,他們對p53重組人腺病毒注射液的療效仍無法評價。隨后,恒生醫院的腫瘤專家們又了解到上海的某家大醫院正在通過為一位腦膠質瘤術后的成人患者局部注射p53重組人腺病毒注射液,來進行預防腦膠質瘤復發的臨床研究,雖然這項研究還沒有得出最后的結論,但p53重組人腺病毒注射液在臨床使用上的安全性已初步得到了證實。為了進一步明確診斷,恒生醫院的腫瘤專家們建議婷婷的父母先帶孩子去做腦部病灶的穿刺活檢術,然后再根據診斷的結果研究接下來的基因治療計劃。

2008年3月14日,婷婷在深圳某大醫院的神經外科接受了神經內鏡下腦腫瘤穿刺活檢術和瘤體囊腔內抽液術以及置管頭皮下藥盒埋置術。術后的病理診斷結果證明婷婷的腦瘤是腦膠質瘤Ⅱ級(屬于惡性瘤)。此時婷婷的病情仍沒有得到改善,而且瘤體比較大,如果接受手術治療,危險系數一定很大。在婷婷父母的強烈要求下,恒生醫院的醫生為婷婷實施了基因療法。為了慎重起見,他們逐漸加量地通過頭皮藥盒往婷婷的顱內腫瘤里注入p53重組人腺病毒注射液(第1次注入1/4支;第2~4次各注射1支;第5~7次各注射2支……)。兩個月以后,奇跡終于出現了!

現在,婷婷已經能自行翻身,經常坐著,在家人的扶持下還可以站立、行走,語言思維清晰,頭顱外形對稱,而且其視力、精神、飲食、睡眠也基本恢復了正常。沒想到基因療法對婷婷的腦瘤竟有如此顯著的療效!雖然婷婷的病情有了明顯的好轉,但他的父母和恒生醫院的醫生們并沒有停止努力,他們希望通過進一步的努力使婷婷徹底痊愈,還給婷婷一個快樂無憂的童年!■

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