聚焦監(jiān)管科學(xué)，探究生物醫(yī)藥發(fā)展

在科技飛速發(fā)展的時代，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)正迎來前所未有的創(chuàng)新機遇。從新技術(shù)的廣泛應(yīng)用到市場需求的快速增長，醫(yī)藥行業(yè)正步入高質(zhì)量發(fā)展的關(guān)鍵階段。然而，行業(yè)短板與監(jiān)管挑戰(zhàn)并存，如何在保障藥品安全與效率的同時推動產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新，已成為當(dāng)前亟待解決的重要課題。

醫(yī)療產(chǎn)業(yè)監(jiān)管任重道遠(yuǎn)

當(dāng)前，新一輪科技革命和產(chǎn)業(yè)變革正在深入發(fā)展，新技術(shù)、新材料、新工藝、新產(chǎn)品、新業(yè)態(tài)、新模式日新月異，給醫(yī)藥創(chuàng)新提供了更多的可能性和創(chuàng)新方向。人們對健康的重視程度日益提高，對疾病預(yù)防、診斷和治療的期望越來越高，不斷增長的健康需求為醫(yī)藥創(chuàng)新提供了強大的市場驅(qū)動力。

然而，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展仍然存在一些突出短板，創(chuàng)新藥基礎(chǔ)研究相對薄弱，藥物研發(fā)仍以“跟隨式”創(chuàng)新為主，靶點同質(zhì)化現(xiàn)象嚴(yán)重，市場競爭激烈但效率不高；原始創(chuàng)新、供應(yīng)鏈自主可控的醫(yī)療器械數(shù)量仍然不多，部分醫(yī)療器械的關(guān)鍵元器件、基礎(chǔ)軟件、基礎(chǔ)材料對外依賴度較高；醫(yī)藥創(chuàng)新成果的知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)力度不強，基于市場價值的回報不足，影響企業(yè)創(chuàng)新積極性。

這些問題的存在涉及研發(fā)創(chuàng)新、質(zhì)量安全監(jiān)管、知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)、支付使用體系等，說明我國醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展整體生態(tài)仍有進(jìn)一步改進(jìn)空間。各方面對進(jìn)一步把改革向縱深推進(jìn)，以藥品監(jiān)管改革新舉措促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新發(fā)展有較高期待。

2024年底，國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于全面深化藥品醫(yī)療器械監(jiān)管改革促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的意見》。該意見指出要持續(xù)加強監(jiān)管能力建設(shè)、大力發(fā)展藥品監(jiān)管科學(xué)、加強監(jiān)管信息化建設(shè)等措施，通過持續(xù)加強能力建設(shè)，不斷提升藥品監(jiān)管工作的科學(xué)化、法治化、國際化和現(xiàn)代化水平。

高效能監(jiān)管是保障高水平安全、促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展的基礎(chǔ)。隨著人工智能、智能制造、連續(xù)制造等不斷應(yīng)用于醫(yī)藥研發(fā)生產(chǎn)，醫(yī)療器械創(chuàng)新的多學(xué)科交叉、多技術(shù)融合、多功能體現(xiàn)的特點更加顯著，需要藥品監(jiān)管部門持續(xù)強化制度創(chuàng)新和手段創(chuàng)新，完善監(jiān)管機構(gòu)，充實監(jiān)管力量，加快推進(jìn)藥品監(jiān)管體系和監(jiān)管能力現(xiàn)代化。

監(jiān)管部門持續(xù)發(fā)力

監(jiān)管實施方面，全國醫(yī)保系統(tǒng)積極推進(jìn)藥品追溯碼監(jiān)管應(yīng)用。截至2025年3月31日，國家醫(yī)保信息平臺累計歸集追溯碼273.09億條，覆蓋全國31個省（自治區(qū)、直轄市）和新疆生產(chǎn)建設(shè)兵團。接入88.9萬家定點醫(yī)院藥店，占定點醫(yī)藥機構(gòu)總數(shù)的95.6%，定點醫(yī)療機構(gòu)接入占比92.82%，定點零售藥店接入占比98.18%。隨著藥品追溯碼的全量采集應(yīng)用，醫(yī)保基金監(jiān)管進(jìn)入了新時期、新階段。大數(shù)據(jù)時代，藥品回流、串換等違法違規(guī)行為已經(jīng)無所遁形。

倒賣回流藥、串換藥品等違法行為之所以容易發(fā)生，與藥品普遍沒有追溯碼有很大關(guān)系。藥品追溯碼俗稱藥品的“身份證”。就像人若沒有身份證，社會管理就會出現(xiàn)混亂一樣，藥品缺乏“身份證”，在其流通過程中，不法分子就能夠通過篡改包裝、拆分銷售等手法掩蓋藥品的真實流向。部分過期藥、回收藥經(jīng)二次封裝后混入正規(guī)渠道，不僅會威脅患者健康，還會造成醫(yī)保詐騙。

藥品追溯碼一旦得到普及，醫(yī)保基金監(jiān)管也會隨之進(jìn)入新階段。每盒藥品從生產(chǎn)到使用的全生命周期信息都將被精準(zhǔn)記錄，形成不可篡改的“電子檔案”。監(jiān)管部門可通過智能系統(tǒng)實時比對藥品流向與醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)，自動識別異常交易。這種技術(shù)賦能的監(jiān)管模式，既能提升核查效率，又能對不法分子形成震懾，以回流、串換藥品騙取醫(yī)保基金等違法違規(guī)行為將無所遁形。

此外，國家醫(yī)保服務(wù)平臺App“醫(yī)保藥品耗材追溯信息查詢”功能上線，購藥者可通過掃描藥盒上的藥品追溯碼，獲取詳細(xì)的藥品銷售信息。目前，每日約10萬人次使用該功能查詢藥品銷售信息。

國家醫(yī)保局表示，我國每年約銷售600億盒醫(yī)保藥品，采集和應(yīng)用藥品追溯碼能夠?qū)崿F(xiàn)醫(yī)保藥品的全程追溯、全周期管理，有效識別和打擊串換藥、回流藥等欺詐騙保行為，確保患者用藥來源可查、去向可追、質(zhì)量可控和責(zé)任可究。

北京醫(yī)療新舉措出臺

北京將醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)作為創(chuàng)新發(fā)展的“雙發(fā)動機”之一，2024年產(chǎn)業(yè)規(guī)模已達(dá)到萬億元。為提升創(chuàng)新藥審評審批效能，北京深化創(chuàng)新藥臨床試驗審評審批試點，持續(xù)擴大創(chuàng)新藥試點品種，并將試點范圍擴大到醫(yī)療器械。同時，提升藥械檢驗?zāi)芰Γ掷m(xù)擴充檢驗項目，在全國率先實現(xiàn)對臨床急需藥械即收即檢。

3月28日下午，2025中關(guān)村論壇年會的平行論壇“監(jiān)管科學(xué)與生物醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展論壇”在京舉辦。該論壇聚焦監(jiān)管科學(xué)主題，契合北京市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的新格局，從提升新質(zhì)生產(chǎn)力的戰(zhàn)略高度出發(fā)，探討研究監(jiān)管政策對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的支持路徑與可行舉措。

醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展承載著實現(xiàn)人類健康和幸福生活的歷史使命。2024年，全國新批準(zhǔn)上市藥品3332件，其中一類創(chuàng)新藥48個，比2023年增加8個；新批準(zhǔn)兒童用藥106個、罕見病藥品55個；批準(zhǔn)首次注冊醫(yī)療器械產(chǎn)品3363個，其中創(chuàng)新醫(yī)療器械65個，比2023年增加4個。

今年以來，北京已獲批8款創(chuàng)新藥械，其中包括全國首款干細(xì)胞治療藥物；國家創(chuàng)新醫(yī)療器械累計獲批76個，數(shù)量位居全國首位。

在推出改革新舉措方面，北京出臺了促進(jìn)創(chuàng)新醫(yī)藥發(fā)展的“32條”措施等，率先實現(xiàn)了“藥品補充申請審評時限從200日壓縮至60日”“藥品臨床試驗審批從60日壓縮至30日”，臨床試驗的啟動用時壓縮7.7周。實施罕見病藥品的“白名單”制度，建立了臨床急需進(jìn)口藥械的審批綠色通道。2024年，全市進(jìn)口貨值超過了1500億元，位居全國首位。今年還將持續(xù)推出新的“32條”改革舉措。

此外，北京開放新活力不斷釋放。依托“兩區(qū)”建設(shè)和中關(guān)村先行先試政策，推出數(shù)據(jù)出境綠色通道、建設(shè)創(chuàng)新藥械的出海平臺，吸引一批外資企業(yè)加大在京布局，2024年輝瑞、默沙東、禮來等8家知名藥企在京新設(shè)創(chuàng)新主體。北京正在成為吸引全球醫(yī)藥創(chuàng)新資源的“強磁場”。

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心統(tǒng)計與臨床藥理學(xué)部部長王駿在論壇上表示，搭建數(shù)據(jù)平臺整合相應(yīng)的數(shù)據(jù)資源，包括醫(yī)療數(shù)據(jù)、醫(yī)保數(shù)據(jù)，有利于提升藥物研發(fā)能力，與監(jiān)管合作也能提高監(jiān)管能力，這種監(jiān)管能力是提高整個全生命周期的監(jiān)管。

在王駿看來，北京集聚全國頂尖的三甲醫(yī)院集群，還有國家級醫(yī)學(xué)研究中心，擁有充足的醫(yī)療資源，每天都能產(chǎn)生海量的診療數(shù)據(jù)。北京具有先天優(yōu)勢來構(gòu)建數(shù)據(jù)平臺。“把數(shù)據(jù)盤活，推動數(shù)據(jù)的價值轉(zhuǎn)換，是特別有價值的，北京有潛力打造成生物醫(yī)藥創(chuàng)新策源地。”王駿說道。

下一步，北京市藥監(jiān)局將不斷優(yōu)化審評審批流程，助力創(chuàng)新成果快速轉(zhuǎn)化應(yīng)用，切實提升監(jiān)管效能，為促進(jìn)全球藥物在我國同步研發(fā)、同步申報、同步審批、同步上市，推動醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展貢獻(xiàn)力量。

在優(yōu)化審評審批流程上，禮來全球副總裁遲海東認(rèn)為，借鑒國際經(jīng)驗建立分階段提交機制，可以一定程度上加速創(chuàng)新藥物上市。遲海東表示，現(xiàn)行要求在新藥上市申請前必須完成生產(chǎn)工藝驗證并提交報告。相較而言，F(xiàn)DA等主要監(jiān)管機構(gòu)采取的機制更靈活，允許申報時提交驗證方案，在上市前完成工藝驗證即可。“借鑒國際經(jīng)驗，建立分階段提交機制。此調(diào)整可縮短NDA階段準(zhǔn)備時間約3—6個月，有利于加速創(chuàng)新藥物全球同步批準(zhǔn)。”

此外，遲海東建議，在現(xiàn)有政策對罕見病藥物實行“三批減到一批”基礎(chǔ)上，進(jìn)一步擴大適用范圍；對風(fēng)險較低技術(shù)成熟的產(chǎn)品、經(jīng)質(zhì)量體系認(rèn)證企業(yè)生產(chǎn)的品種，探索實行“一批檢驗+動態(tài)監(jiān)管”模式。