基于政策工具的我國抗腫瘤創新藥物政策文件分析*

鐘小芳,李雅,朱虹,孫致遠,趙舒揚

(哈爾濱醫科大學1.藥學院;2.人文社會科學學院藥事管理教研室,哈爾濱 150081)

2016年我國新增癌癥患者約406.4萬例,新增癌癥死亡241.35萬例[1]。隨著腫瘤發病率的逐年上升,抗腫瘤創新藥物的研發、生產和使用日益受到關注。截至2021年4月,美國共上市抗腫瘤創新藥物122種,我國自主研發抗腫瘤創新藥物共14種,占我國現有抗腫瘤創新藥物的21.54%(14/65)[2],且均未在美國食品藥品管理局(The US Food and Drug Administration,FDA)批準上市。我國自主研發抗腫瘤創新藥物仍處于發展階段[3],抗腫瘤創新藥物的申報審批、臨床試驗、上市、使用、醫保報銷補償等方面有待進一步完善,大多數癌癥患者需要依靠價格相對昂貴的國外進口抗腫瘤創新藥物進行治療,我國腫瘤治療實際負擔仍然十分沉重。

近幾年來我國頒布了一系列政策措施推動抗腫瘤創新藥物的發展,但目前尚未形成較為成熟的體系。本文通過收集2015—2022年我國國家層面發布的抗腫瘤創新藥物政策文件,基于政策工具進行量化文件分析,討論分析我國在抗腫瘤創新藥物政策方面的側重點及不足,為未來抗腫瘤創新藥物領域政策制定及優化提供參考。

1 資料與方法

1.1政策文件來源 通過訪問我國中共中央及國務院、國家衛生健康委員會(簡稱衛健委)、國家藥品監督管理局(簡稱藥監局)等相關部委和直屬機構的官方網站,以“癌癥”“腫瘤”“腫瘤藥”“創新藥”等為關鍵詞檢索獲取國家層面發布的相關政策文件。

納入標準:①政策文件發文機構為中共中央及國務院、國務院相關部委及直屬機構;②政策文件信息直接涉及抗腫瘤創新藥物;③政策類型為法律法規、規章、通知、意見、公告等;④發文時間為2015年1月1日—2022年12月31日。排除標準:①文件中只出現關鍵詞而無實質性內容;②內容重復的政策文件;③已失效政策文件。

1.2政策工具 政策工具也稱治理工具,是政府為了實現和滿足公眾的公共物品和服務的需求所采取的各種方法、手段和實現機制[4-5]。政策工具可分為供給型政策工具、環境型政策工具和需求型政策工具3類[6]。供給型政策工具可以推動抗腫瘤創新藥物的發展,作用于抗腫瘤創新藥發展供給端;需求型政策工具可以拉動抗腫瘤創新藥物的發展,作用于抗腫瘤創新藥物需求端;環境型政策工具可以營造對抗腫瘤創新藥物有利發展的政策環境,間接影響抗腫瘤創新藥物的保障水平[7-8]。

1.3政策分析框架 政策工具和利益相關者是政策分析與研究的重要關注點。政策工具類型的選擇與利益相關者密切相關,在政策實施過程中利益相關者分布情況也直接反映出政策實施的情況,間接影響著政策工具的使用。合理有效的政策結構應將政策手段與利益相關者進行有機結合[9]。因此,本文通過政策工具,將抗腫瘤創新藥物政策的關鍵措施和利益相關主體進行劃分[10],以政策工具維度為X軸,利益相關者維度為Y軸構建我國抗腫瘤創新藥物政策的二維分析框架(圖1)。

圖1 我國抗腫瘤創新藥物政策二維分析框架

1.4政策文件內容編碼 本文按照我國抗腫瘤創新藥物政策文件發文時間先后進行一級編碼,以政策文件中具體章節具體條款為分析單元,基于政策工具進行統計分析,按照不可細分原則及“政策發文時間-章節-具體條目”順序進行三級編碼[11-12],當其中同一條目或同一段落里運用不同政策工具時,按照在文件內出現的先后順序進行四級編碼,構建分析單元。編碼結束后,采用Excel 2013軟件對編碼結果進行統計分析[13]。

1.5文件量化分析 通過對所納入的政策文件進行信息提取和內容量化分析,即對政策文件內在特征分析,解釋政策內容所含的隱形信息,按照編碼原則編碼之后對政策文件內容進行定量與定性相結合分析。進一步對我國抗腫瘤創新藥物政策分析各維度的信息進行分類、量化、描述、比較和分析。

1.6質量控制 為保證政策分析的可靠性與有效性,在政策檢索階段,為避免文件篩選疏漏,首先從相關政府部門官方網站進行檢索;其次通過專業關鍵詞拓寬政策檢索范圍;最后通過嚴格的納排標準篩選,確保所選用政策文件的權威性與有效性。在文件量化分析階段,通過詳細閱讀政策原文、解讀文件、相關專業文獻,結合專家意見,確定分析框架,編碼及量化分析的原則,確保政策文件信息提取和分析的準確性。

2 結果

2.1我國抗腫瘤創新藥物政策文件基本情況 本文根據關鍵詞進行檢索,結果見表1。經納排標準篩選,最終共納入政策文件30份(表2),其中2018年納入9份,2019年5份,2016年、2021年均為4份,其余年份均頒布相關政策文件2份。發文主體涉及中共中央、全國人大常委會、國務院、國務院辦公廳、國務院直屬機構(國家市場監督管理總局和國家醫療保障局等)、國務院部委(國家衛健委和財政部等)及其管理的國家局(國家藥監局和國家中醫藥管理局等),其中國務院及國務院辦公廳、衛健委、國家醫療保障局(簡稱醫保局)、藥監局為主要的發文機構。多部門聯合發文數量(12)少于單獨發文數量(18)。

表1 政府及主要機構官網關鍵詞檢索結果(條)

表2 2015—2022年我國國家層面發布的抗腫瘤創新藥物政策文件

2.2X維度:政策工具應用情況 政策工具視角下共產生政策工具編碼90條,根據文中出現的高頻詞劃分以下政策子工具類型(表3)。環境型政策工具使用最多共計43條,占比47.78%(43/90);需求型政策工具與供給型政策工具使用各計24、23條,分別占比26.67%、25.56%。

表3 2015—2022年我國抗腫瘤創新藥物政策工具使用分布情況

2.2.1環境型政策工具 在環境型政策工具中策略性措施使用最多,共計20條編碼,占比46.51%,其次為體系協同、關稅調整、價格優惠、行為規范、目標規劃,各計6、5、4、3、3條編碼,分別占比13.95%、11.63%、9.30%、6.98%、6.98%,而質控評價使用最少,僅2條編碼(4.65%)。

2.2.2需求型政策工具 需求型政策工具中醫保支持使用最多,共計8條,占比33.33%,其次為宣傳推廣、目錄發布、試點經驗、處方點評,分別為5、4、3、3條,分別占比20.83%、16.67%、12.50%、12.50%,臨床綜合評價使用最少,僅1條,占比4.17%。

2.2.3供給型政策工具 供給型政策工具中,規范標準和人才建設使用最多,各計6條編碼,占比26.09%,其次為平臺搭建、資金支持,分別為5、4條,分別占比26.09%、17.39%,信息化支持使用最少,僅2條,占比8.69%。

2.3Y維度:利益相關者分布情況 單個政策工具應用中往往不只涉及一個利益相關者,當X維度與Y維度結合時,共得到編碼信息183條。政府部門、醫藥企業、醫療機構、患者分別占比38.25%(70/183)、19.67%(36/183)、29.51%(54/183)、12.57%(23/183),其中涉及政府部門的政策工具使用最多,涉及患者的政策工具使用最少(圖2)。

圖2 2015—2022年我國抗腫瘤創新藥物政策利益相關者占比圖

2.4X-Y二維分布情況 表4結果顯示,在政府部門、醫藥企業、醫療機構、患者四方利益相關者下的政策工具使用中環境型政策工具使用過半,占比51.37%(94/183),需求型政策工具使用占比第二,占比27.32%(50/183),使用最少的是供給型政策工具,占比21.31%(39/183),涉及政府部門、醫藥企業、醫療機構、患者的政策均以環境型政策工具為主,其中策略性措施占主導;環境型政策工具中,涉及不同利益相關者的編碼數量由高到低排序為政府部門(35)、醫藥企業(24)、醫療機構(21)、患者(14)。

表4 2015—2022年我國抗腫瘤創新藥物政策工具-利益相關者二維分布情況

3 討論

3.1X維度:我國抗腫瘤創新藥物政策工具分析

3.1.1環境型政策工具整體使用過溢,內部子工具使用有待優化 環境型政策工具使用占比最多,說明我國抗腫瘤創新藥物政策在各方面正處于探索階段。在環境型政策工具中子工具種類構成比復雜,說明我國抗腫瘤創新藥物的政策目標多元化,需要綜合考慮多方面的因素。其中策略性措施的應用最多,其次是體系協同,關稅調整。其具體內容包括鼓勵醫藥企業積極研發、促進我國抗腫瘤創新藥物醫學成果轉化、對相關專業人員進行行為規范要求等。如衛健委頒布的《關于印發腫瘤診療治療提升行動計劃的通知》中提及我國在規范抗腫瘤創新藥物臨床用藥中,鼓勵醫生處方優先選用國家基本藥物目錄、國家醫保談判或招標采購涉及的藥品[14]。

3.1.2需求型政策工具整體應用缺位,臨床綜合評價子工具使用頻次過低 需求型政策工具對抗腫瘤創新藥物的發展起到更直接、快捷的作用,但該工具應用最少。占比最多的醫保支持為8條相關編碼信息,反映出我國在政策方面極力降低抗腫瘤創新藥物的最終到達患者端的價格,積極提高抗腫瘤創新藥物的可及性,例如,國家醫保局《關于開展抗癌藥省級專項集中采購工作的通知》中指出[15],為切實減輕患者費用負擔,全國開展省級抗腫瘤藥物專項集中采購工作,以達到抗腫瘤創新藥物在終端零售價明顯降低。占比最低的臨床綜合評價僅占1條,側面反映出我國在對已經上市的抗腫瘤創新藥物的治療效果、不良反應、用藥方案、儲存穩定性等評估等工作不夠重視。

3.1.3供給型政策工具應用率低,內部子工具種類有待提高 供給型政策工具整體占比偏低。子工具種類最少,有待提高。從子工具分析來看,臨床應用規范與人才建設應用最多;其次為平臺搭建,整體上看供給型政策子工具的分布情況較為均衡,但信息化支持應用不足,亟需加強。我國政府在供給型政策工具使用中主要集中在對相關人才的培養規范、平臺搭建上和資金支持,反映出我國在抗腫瘤創新藥物領域專業人才上的短缺。如國務院《關于印發“十三五”國家科技創新規劃的通知》等相關政策文件中明確指出,我國惡性腫瘤等重大疾病領域要重點支持創新性強的抗腫瘤創新藥物的開發,鼓勵設立創業創新中心等人才培養平臺,積極吸引廣大海外高層次人才和團隊來華創新創業[16]。

3.2Y維度:我國抗腫瘤創新藥物政策利益相關者分析 我國抗腫瘤創新藥物政策工具的應用對于政府部門、醫療機構的關注度高于醫藥企業與患者。醫藥企業是藥品研發、批量生產的主力軍,抗腫瘤創新藥物前期研發投入耗費大、風險大,如果不斷壓縮醫藥企業的利潤空間,許多醫藥企業自主研發生產抗腫瘤創新藥物的意愿也會大大降低。患者是藥品流向的最終端,由于抗腫瘤創新藥物的昂貴費用,目前我國仍然有許多的癌癥患者不得不使用仿制藥,甚至放棄治療。政府部門屬于政策的制定者、頒發者,而醫療機構屬于政

策的直接執行者與第一反饋者,直接與醫藥企業與患者溝通,決定了兩者屬于高權力-高利益主體[17],而在政策的頒布與實施中兩者都身兼運動員與裁判員的雙重身份,因此在制定與執行相關政策時需要統籌兼顧政策中涉及到的各方利益相關者。

3.3X-Y維度:我國抗腫瘤創新藥物政策工具與利益相關者交互分析 總體上看,利益相關者視角下傾斜于環境型政策工具的應用。我國政府在對各方利益主體的需求端與供給端關注力度較弱,對醫藥企業抗腫瘤創新藥物的研發方面更多停留在鼓勵層面;在資金支持、人才建設、平臺搭建方面扶持多集中在政府部門與醫療機構,從而忽視了醫藥企業在抗腫瘤創新藥物發展中的推動力量,限制了抗腫瘤創新藥物領域的發展與創新。患者作為抗腫瘤創新藥物政策的最終受益者,在四方利益主體中關注度最少,容易導致患者在對我國抗腫瘤創新藥物政策的實際實施效果不易直觀感受與不能及時反饋,勢必會影響政府公信力。

在處方點評、目標規劃、信息化支持三方面政策子工具應用頻率較低。直觀反映出我國對抗腫瘤創新藥物臨床合理用藥監測、管理方面有所欠缺,容易造成抗腫瘤創新藥物監管效率低下;在抗腫瘤創新藥物發展中制定的發展目標與發展規劃較少,可能會影響我國抗腫瘤創新藥物的用藥保障,容易造成抗腫瘤創新藥物用藥緊缺;不夠重視電子監管信息化技術服務和技術指導等在抗腫瘤創新藥物發展中所起的作用,缺乏大數據分析支撐與科學的預測,容易造成抗腫瘤創新藥物資源分配及供應的不公平現象。

4 建議

4.1合理促進抗腫瘤創新藥物政策工具協同應用 政府應合理提高需求型與供給型政策工具應用頻率,統籌政策工具的應用。政策工具是政策目標與政策落實之間的橋梁,合理的政策工具應用可以最大程度發揮政策的效力,因此應科學提高需求型、供給型政策工具的應用頻率,重視需求型政策工具與供給型政策工具對我國抗腫瘤創新藥物起到的拉動與推動作用,減少外部干擾,達到政策高效落地,使抗腫瘤創新藥物政策實現利益最大化。

4.2科學規劃抗腫瘤創新藥物政策子工具布局 政府應適當減少政策性措施子工具的應用,適當加強對其他子工具的應用。提高抗腫瘤創新藥物的用藥貯備與保障、政策實施實際效果、各級部門的監管力度。重視真實世界數據和藥品供應保障各環節信息,深化對抗腫瘤創新藥物臨床綜合評價的重要性的認識。高效利用電子信息化技術與數據資源,提高抗腫瘤創新藥物儲備與調配的精確性。

4.3均衡考量抗腫瘤創新藥物政策各方利益主體 政府在抗腫瘤創新藥物政策的制定與修訂時應當加大對醫藥企業與患者的關注度,彌合各方主體的利益需求,均衡多方利益主體。留予醫藥企業適度的發展空間,鼓勵支持醫藥企業的發展,解決目前我國抗腫瘤創新藥物企業的發展困境;同時應考慮患者的切實利益,以患者為中心,科學監管與優化抗腫瘤創新藥物政策的實施效果。

5 結束語

政策引導與推動是抗腫瘤創新藥物領域發展的有力保障。目前我國抗腫瘤創新藥物政策工具應用整體存在應用失衡現象,政策利益相關者分布格局尚不協調。未來有待不斷優化抗腫瘤創新藥物政策工具內部結構,促進政策工具的協同應用,均衡各方利益主體,以形成政策合力。