FDA批準斑禿新藥JAK3抑制劑LITFULO上市

近日，FDA批準輝瑞新藥JAK3抑制劑LITFULO（ritlecitinib）上市，用于治療12歲及以上嚴重斑禿患者，每日口服一次，批準劑量為50mg。這是FDA首次批準用于治療青少年（12歲以上）嚴重斑禿的藥物。

LITFULO是JAK3和TEC家族激酶的抑制劑，LITFULO對JAK3和TEC激酶家族成員的抑制可能會阻斷細胞因子的信號傳導和T細胞的細胞溶解活性，這與斑禿的發病機制有關。FDA此次批準是基于臨床試驗的結果。臨床2b/3期試驗ALLEGRO入組了718例頭皮毛發脫落50%或以上（通過脫發嚴重程度工具SALT測量）的患者，在18個國家和地區共118家研究中心評估了LITFULO的療效和安全性。在這項關鍵性研究中，23%接受50mg LITFULO治療的患者在6個月后頭皮毛發覆蓋達80%或以上（SALT≤20），而此數值在安慰劑組僅為1.6%。分析顯示，青少年（12-17歲）和成人（18歲及以上）使用LITFULO的療效和安全性一致。在至少4%的LITFULO患者中報告的最常見不良事件（AE）包括頭痛（10.8%）、腹瀉（10%）、痤瘡（6.2%）、皮疹（5.4%）和蕁麻疹（4.6%）。ALLEGRO 2b/3期研究的全部結果已于2023年4月發表在《柳葉刀》雜志上。

耶魯大學醫學院皮膚病學副教授布列塔尼·克雷格羅博士（Dr. Brittany Craiglow）表示，雖然患者可能在任何年齡開始出現斑禿，但大多數人在十幾歲、二十多歲或三十多歲時就開始出現癥狀，對于嚴重脫發的年輕患者來說，LITFULO是一種特別重要的治療選擇。據相關研究顯示，大約每1000名美國兒童中就有1名患有斑禿。輝瑞全球生物制藥業務總裁兼首席商務官Angela Hwang表示：“LITFULO是斑禿治療的重要進展。斑禿是一種自身免疫性疾病，此前FDA未批準青少年治療方案，而成人治療方案有限，LITFULO或將有助于嚴重斑禿的青少年和成年人實現頭發顯著再生。”

LITFULO治療斑禿的監管申請已提交至世界各國進行審查，包括中國、歐盟、日本和英國。