無力、晨輕暮重 這種罕見病不容小覷

林婧 李志軍

眼皮耷拉下來，鼓起腮會漏氣，咀嚼吞咽費力，梳頭抬不起胳膊……無時無刻不在發(fā)揮作用的肌肉，為何會“無力”？

醫(yī)生提醒，出現(xiàn)上述癥狀時，不能大意，要及時就醫(yī)，并警惕這是罕見病——肌無力。

易疲勞、易復(fù)發(fā) 晨輕暮重

當神經(jīng)和肌肉接頭處的傳導(dǎo)出現(xiàn)障礙，就會出現(xiàn)骨骼肌無力的癥狀，即重癥肌無力，它是一種罕見的慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病。據(jù)估計，我國大約有20萬名重癥肌無力患者，幾乎累及各個年齡段、全生命周期的人群。

肌無力癥狀主要表現(xiàn)為部分或全身肌肉無力，易疲勞。通常在晨起或休息、治療后減輕，傍晚或活動勞累后加重，這種現(xiàn)象又被稱為“晨輕暮重”。

最常見的首發(fā)癥狀是眼瞼下垂或視物重影，其他肌肉群可能也會逐漸受到影響，如面部、頸部、喉嚨、四肢和呼吸肌肉。

重癥肌無力主要有以下幾種治療方法

對癥治療

對癥治療主要用膽堿酯酶抑制劑，但只能從癥狀上來改善病情，且長期治療須聯(lián)合其他藥物，常見胃腸道方面副作用，同時不適合心臟病患者使用。

免疫治療

免疫治療包括糖皮質(zhì)激素和其他非激素類的免疫抑制劑。用糖皮質(zhì)激素，在部分患者減量后難以維持療效，且長期大劑量使用可出現(xiàn)顯著多系統(tǒng)副作用，易導(dǎo)致患者陷入“激素恐懼”進而治療依從性不佳；免疫抑制劑療效的個體差異較大，藥物選擇主要依賴醫(yī)生經(jīng)驗。

挽救治療

挽救治療如血漿置換、靜脈注射免疫球蛋白等，起效快，但是維持療效的時間相對比較短，存在安全性和因供給不足等問題，且存在感染、腎損害等風險。

手術(shù)治療

手術(shù)治療主要指的是胸腺切除。伴有胸腺瘤的患者需要盡早把胸腺瘤切掉，伴有胸腺增生的患者需要根據(jù)重癥肌無力分型及病情控制情況來決定。切除胸腺瘤后，部分患者仍需要接受針對性藥物治療。

靶向治療

近年來，新型靶向藥物被廣泛研究和應(yīng)用于重癥肌無力治療中，包括靶向B細胞藥物、靶向補體等。由于干預(yù)靶點在免疫系統(tǒng)中的位置不同，不同生物制劑的療效和安全性存在差異。