患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量信息系統(tǒng)在骨科疾病中的臨床應(yīng)用進(jìn)展

錢會(huì)娟 胡三蓮 蔡婷婷 吳傅蕾 袁長(zhǎng)蓉

(1.上海交通大學(xué)附屬第六人民醫(yī)院,上海 200233;2.上海交通大學(xué)護(hù)理學(xué)院,上海 200025;3.復(fù)旦大學(xué)護(hù)理學(xué)院,上海 200032)

骨科患者術(shù)后治療療效的評(píng)價(jià)僅通過(guò)病史、體格檢查、實(shí)驗(yàn)室檢查及影像學(xué)等檢查往往無(wú)法全面反映患者健康狀況?；颊邎?bào)告結(jié)局(patient-reported outcomes,PROs)是指沒(méi)有經(jīng)過(guò)醫(yī)生或他人的解釋,直接來(lái)自患者的健康狀態(tài)相關(guān)信息[1]。PROs的變化被認(rèn)為是骨科手術(shù)后“成功”與否的衡量標(biāo)準(zhǔn)之一[2]。PROs測(cè)量信息系統(tǒng)(patient-reported outcomes measurement information system,PROMIS)是基于PROs理念下開(kāi)發(fā)的一套科學(xué)、實(shí)用的測(cè)量工具。美國(guó)骨科創(chuàng)傷協(xié)會(huì)(orthopaedic trauma association,OTA)提出,PROMIS是骨科PROs指標(biāo)測(cè)評(píng)研究中有應(yīng)用價(jià)值的工具[3]。近幾年,PROMIS在骨科領(lǐng)域應(yīng)用研究逐漸增加,與常規(guī)的一般健康和特定疾病的結(jié)局指標(biāo)測(cè)量方法相比,在擴(kuò)大健康測(cè)量范圍,增強(qiáng)數(shù)據(jù)可靠性,減輕患者負(fù)擔(dān)等方面有突出優(yōu)勢(shì)[4-5]。本文就PROMIS在骨科領(lǐng)域中的應(yīng)用情況進(jìn)行綜述,以期為開(kāi)展相關(guān)研究提供借鑒。

1 PROMIS在骨科領(lǐng)域中的應(yīng)用領(lǐng)域

PROMIS是基于WHO健康框架,包括生理健康、心理健康、社會(huì)健康和整體健康,3 000多個(gè)患者自我報(bào)告條目,是癥狀和生活質(zhì)量的自我測(cè)評(píng)標(biāo)準(zhǔn)化工具系統(tǒng)[6]。PROMIS的所有模塊均適用于健康人群和任一疾病人群。2020年,Horn等[5]對(duì)PROMIS在骨科研究和實(shí)踐中應(yīng)用情況進(jìn)行了系統(tǒng)回顧,最常用的測(cè)量?jī)?nèi)容是PROMIS身體功能(71項(xiàng)研究占81%),其次是疼痛干擾(54項(xiàng)研究占61%), 抑郁(28項(xiàng)研究占31%),上肢身體功能(16項(xiàng)研究占18%)和焦慮(13項(xiàng)研究占15%)等;測(cè)量方式絕大多數(shù)采用的是PROMIS計(jì)算機(jī)化適應(yīng)性測(cè)試方法(computerized adaptive testing,CAT)、72項(xiàng)研究(81%)。身體功能是PROMIS生理健康領(lǐng)域的一個(gè)維度,是指?jìng)€(gè)體自我照護(hù)和日?；顒?dòng)能力、移動(dòng)度和敏捷度。身體功能的范圍可包括低體力水平的活動(dòng),如刷牙或在房間里行走,也包括需要高強(qiáng)度行動(dòng)力、體力和忍耐力的、更具挑戰(zhàn)性的活動(dòng)[7]。疼痛干擾[8]是通過(guò)利用了一個(gè)7 d的回憶期(條目包括短語(yǔ)“過(guò)去7 d”)測(cè)量疼痛對(duì)參與社交、認(rèn)知、情感、身體和娛樂(lè)活動(dòng)的影響程度。疼痛干擾的測(cè)量是普適性的,而不是針對(duì)特定的疾病。

目前,PROMIS身體功能和疼痛干擾量表均包括簡(jiǎn)表和CAT 2種形式。CAT是PROMIS常用的測(cè)量形式之一,具有很高的測(cè)量效率,只需要很少的施測(cè)時(shí)間及更少的施測(cè)條目,就可以實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)、更敏感的測(cè)量,有利于對(duì)患者治療結(jié)局實(shí)現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化、常規(guī)化和個(gè)性化的監(jiān)測(cè),已在臨床實(shí)踐中被證實(shí)[9]。

2 PROMIS在骨科領(lǐng)域中的應(yīng)用情況

O'Hara 等[10]指出,近5年中,319篇發(fā)表在高影響力骨科期刊上的研究報(bào)告了108種不同的患者報(bào)告結(jié)局測(cè)量,PROMIS測(cè)量主要在身體功能、疼痛干擾和上肢功能領(lǐng)域中。肌肉骨骼疾病患者健康研究最深入的領(lǐng)域是PROMIS身體功能。

2.1測(cè)量學(xué)檢驗(yàn) 2008年,美國(guó)健康評(píng)估實(shí)驗(yàn)室和質(zhì)量測(cè)量公司Rose等[11]研制的PROMIS身體功能項(xiàng)目庫(kù)v1.0(physical function item bank v1,PFIB)包含124個(gè)項(xiàng)目反應(yīng)理論校準(zhǔn)項(xiàng)目。2011年,Hung等[12]采用124個(gè)PROMIS身體功能項(xiàng)目庫(kù)和7個(gè)人口統(tǒng)計(jì)工具在865例門診骨科患者人群中測(cè)量其心理測(cè)量學(xué)屬性,采用Rasch模型對(duì)項(xiàng)目進(jìn)行評(píng)估。結(jié)果顯示,124個(gè)條目的總方差(60.6%)符合單維度假設(shè),其中上肢肢體功能條目有明顯的天花板效應(yīng)。PROMIS身體功能領(lǐng)域題庫(kù)已經(jīng)在足部、踝關(guān)節(jié)、上肢和脊柱等骨科疾病患者群體中進(jìn)行了心理測(cè)量學(xué)性質(zhì)的評(píng)估驗(yàn)證,并顯示出了其測(cè)量?jī)?yōu)越性[4]。為了進(jìn)一步檢驗(yàn)PROMIS身體功能的測(cè)量效能,2015年Morgan等[13]評(píng)估了47例肱骨近端骨折患者,將PROMIS身體功能CAT(physical function computerized adaptive testing,PF CAT)與上肢功能評(píng)定量表(disabilities of the arm,shoulder and hand,DASH)、肌肉骨骼功能評(píng)估(short musculoskeletal function assessment,sMFA)和Constant肩關(guān)節(jié)評(píng)分(constant shoulder score)進(jìn)行比較,PROMIS PF CAT測(cè)量與傳統(tǒng)測(cè)量顯示出中度到高度的相關(guān)性,Spearman系數(shù)為0.52～0.81,并降低了應(yīng)答者負(fù)擔(dān)。

在多語(yǔ)言版本的翻譯過(guò)程中,研究者對(duì)PROMIS身體功能項(xiàng)目庫(kù)進(jìn)行了修改調(diào)整,2016年,Beckmann等[14]對(duì)379例就診骨科門診行上肢手術(shù)患者開(kāi)展PROMIS上肢(upper extremity,UE) CAT(6個(gè)條目)、身體功能(physical function,PF) CAT(9個(gè)條目)和DASH(30個(gè)條目)測(cè)量,發(fā)現(xiàn)PROMIS UE與PROMIS PF或DASH相比,具有更高的天花板效應(yīng)(10.82%),建議通過(guò)擴(kuò)展題庫(kù),納入上肢功能項(xiàng)目以改善信效度情況。2019年,Kaat等[15]對(duì)PROMIS身體功能簡(jiǎn)表進(jìn)行了拓展和解釋,增加了上肢功能評(píng)估條目(46個(gè)條目),形成了PROMIS UE v2.0 版本,共165個(gè)條目以測(cè)量更廣泛范圍的上肢功能。該工具經(jīng)上肢功能障礙患者人群中應(yīng)用具有較高準(zhǔn)確性。2020年,PROMIS UE v2.0版本項(xiàng)目庫(kù)已被翻譯成荷蘭-佛蘭德語(yǔ)[16]。

PROMIS UE CAT量表應(yīng)用較廣泛,并具有良好的信效度。D?ring等[17]對(duì)84例手部或上肢矯形的門診患者PROMIS UE CAT、PROMIS PF CAT、PROMIS身體功能活動(dòng)度(physical function mobility, PFM)CAT和PROMIS疼痛影響程度(pain inference,PI)CAT進(jìn)行測(cè)試。結(jié)果顯示,PROMIS UE CAT與DASH顯示高度相關(guān)。PROMIS測(cè)量工具沒(méi)有觀察到地板或天花板效應(yīng),DASH沒(méi)有天花板效應(yīng),有1例患者得分為0分,有輕微的地板效應(yīng)。

PROMIS下肢(lower extremity, LE)身體功能CAT的開(kāi)發(fā)和測(cè)試研究也逐步開(kāi)展和應(yīng)用。2012年,Hung等[18]從PROMIS身體功能庫(kù)中提取心理測(cè)量學(xué)上相關(guān)項(xiàng)目,開(kāi)發(fā)了LE身體功能CAT,對(duì)382名就診骨科門診的下肢功能障礙患者進(jìn)行PROMIS身體功能庫(kù)測(cè)試,該研究結(jié)果顯示,LE身體功能庫(kù)具有單維性,且無(wú)項(xiàng)目偏差,表現(xiàn)出較高的內(nèi)容效度和結(jié)構(gòu)效度。LE身體功能CAT是一種有效、可靠、可行適合骨科LE患者身體功能評(píng)估工具,降低患者負(fù)擔(dān)和數(shù)據(jù)收集相關(guān)管理成本的潛力。Hung等[19]開(kāi)展了將PROMIS LE身體功能CAT與足部功能指數(shù)(the foot function index,FFI)和足、踝部能力測(cè)量(the foot and ankle ability measure,FAAM)進(jìn)行了比較,287例患者在平板電腦上使用PROMIS LE CAT,并結(jié)合FFI和FAAM Sports模塊。結(jié)果顯示,PROMIS測(cè)量與傳統(tǒng)測(cè)量的相關(guān)性較強(qiáng),下肢CAT與FAAM運(yùn)動(dòng)量表及FFI的相關(guān)性分別為0.61和0.60(P<0.01)。與FAAM運(yùn)動(dòng)模塊和FFI相比,LE CAT顯示出所需時(shí)間減少,地板效應(yīng)減少,天花板效應(yīng)略有減少。

2.2癥狀評(píng)估 PROMIS任一領(lǐng)域都具有動(dòng)態(tài)CAT形式來(lái)減輕患者測(cè)量負(fù)擔(dān),PROMIS CAT嵌入醫(yī)院的電子健康記錄系統(tǒng)中,可以實(shí)現(xiàn)對(duì)患者癥狀和功能的動(dòng)態(tài)監(jiān)測(cè)。美國(guó)馬里蘭大學(xué)研究者將PROMIS嵌入馬里蘭骨科注冊(cè)系統(tǒng)(maryland orthopaedic registry,MOR),建立MOR研究注冊(cè)系統(tǒng)[20],主要用于監(jiān)測(cè)骨科術(shù)后患者的整體健康水平的變化。Bergen等[21]對(duì)行足踝部手術(shù)患者首次就診、就診后1周及術(shù)后6個(gè)月分別采用PROMIS CAT、足踝結(jié)局得分量表、簡(jiǎn)明健康狀況調(diào)查量表(12-item shon form health survey questionnaire,SF-12)和健康調(diào)查簡(jiǎn)表(the MOS item short from health survey,SF-36)進(jìn)行跟蹤測(cè)量。結(jié)果發(fā)現(xiàn),PROMIS CAT的生理功能和活動(dòng)量表和足踝結(jié)局得分量表的活動(dòng)量表相關(guān)性較高,疼痛影響量表和足踝結(jié)局得分量表的疼痛量表的相關(guān)性較高,PROMIS CAT不易出現(xiàn)天花板和地板效應(yīng),比足踝結(jié)局得分量表更加精確。Matthew 等[22]采用PROMIS 疼痛影響程度(pain interference,PI)量表完成對(duì)293例行肩關(guān)節(jié)手術(shù)患者2年的隨訪,分析疼痛水平及影響因素,研究結(jié)果發(fā)現(xiàn),肩關(guān)節(jié)術(shù)后疼痛干擾程度與患者年齡、并發(fā)癥、心理健康狀況和社會(huì)經(jīng)濟(jì)狀況有關(guān),研究還發(fā)現(xiàn),嚴(yán)重的術(shù)前疼痛干擾是肩關(guān)節(jié)手術(shù)2年后PROMIS PI改善的獨(dú)立預(yù)測(cè)因子。

2012年,美國(guó)足部和踝關(guān)節(jié)矯形協(xié)會(huì)建立了一個(gè)連接全國(guó)足踝外科醫(yī)生的足踝結(jié)局研究的全國(guó)性網(wǎng)絡(luò)[23],目標(biāo)是通過(guò)多中心檢測(cè)PROMIS PF CAT在常見(jiàn)足和踝關(guān)節(jié)疾病患者身體功能有效性、信效度、精度和覆蓋范圍。目前,10個(gè)臨床研究點(diǎn)的研究人員自愿參加網(wǎng)絡(luò)工作,研究統(tǒng)一使用足功能指數(shù)評(píng)分(foot function index,FFI)、踝足功能評(píng)分(foot and ankle ability measure,FAAM)、PROMIS身體功能CATs和疼痛 CATs這4種工具進(jìn)行足踝關(guān)節(jié)疾病患者的評(píng)估、管理工作。該聯(lián)盟正不斷擴(kuò)大,已超過(guò)10家足踝關(guān)節(jié)診療機(jī)構(gòu)加入,后續(xù)持續(xù)不斷優(yōu)化足踝關(guān)節(jié)人群測(cè)評(píng)。

2.3療效評(píng)價(jià) PROMIS不僅可用來(lái)測(cè)量患者癥狀和功能,還可預(yù)測(cè)骨科患者手術(shù)后疾病恢復(fù)能力,有助于外科醫(yī)生在實(shí)施手術(shù)前給患者設(shè)定手術(shù)效果的期望值,促進(jìn)醫(yī)患雙方的良好溝通。既往文獻(xiàn)已證明[24-27],術(shù)前疼痛和心理社會(huì)因素可預(yù)測(cè)手術(shù)后的肩部疼痛,但PROMIS PI在骨科文獻(xiàn)中的應(yīng)用特別是在肩部手術(shù)中是有限的。Chen等[28]研究證實(shí),全肩關(guān)節(jié)置換術(shù)患者術(shù)前PROMIS PI評(píng)分大于66.9的有90%的可以預(yù)判手術(shù)后關(guān)節(jié)功能改善能力。Bernstein等[29]對(duì)手或腕部手術(shù)患者運(yùn)用PROMIS聯(lián)合術(shù)前患者特征預(yù)測(cè)術(shù)后預(yù)后情況,分別在基線和隨訪6個(gè)月2個(gè)時(shí)間點(diǎn)進(jìn)行評(píng)價(jià)預(yù)測(cè)術(shù)后PROMIS評(píng)分的改善情況,通過(guò)受試者工作特征曲線(receiver operating characteristic,ROC),根據(jù)特異性和敏感性分別約為95%,來(lái)確定每個(gè)PROMIS的術(shù)前截點(diǎn)評(píng)分,結(jié)果發(fā)現(xiàn),在非創(chuàng)傷手或腕部手術(shù)患者中,當(dāng)基線PF評(píng)分低于31.0,PI和抑郁評(píng)分分別高于68.2和62.2的患者,其術(shù)后PROMIS評(píng)分的特異性分別為95%、96%和94%。在創(chuàng)傷樣本中,基線PF評(píng)分低于34.8,PI和抑郁評(píng)分分別高于69.2和62.2的患者,術(shù)后PROMIS評(píng)分均有提高,特異性為95%。最后證實(shí)了術(shù)前PROMIS基線生理功能、疼痛干擾和抑郁評(píng)分可以預(yù)測(cè)患者術(shù)后PROMIS評(píng)分的改善情況。Givens等[30]將PROMIS PF CAT用于患者在全膝關(guān)節(jié)置換術(shù)后的身體功能評(píng)估,探討患者“起立-行走”計(jì)時(shí)測(cè)試結(jié)果與其術(shù)后身體功能之間的關(guān)系,依據(jù)患者(無(wú)外界幫助)從靠背椅上站起,走向標(biāo)記點(diǎn),再?gòu)臉?biāo)記點(diǎn)走回起點(diǎn)坐下的全程耗時(shí)來(lái)判斷其步行能力。結(jié)果顯示,該測(cè)試可有效預(yù)測(cè)患者的身體功能及術(shù)后恢復(fù)情況。

2.4輔助臨床決策 最小臨床重要變化(minimal clinically important differences,MCID)最早是由Jaeschke等[31]提出,它能夠真實(shí)反映患者治療或護(hù)理效果的差異,近年來(lái)被許多研究人員用來(lái)分析和客觀判斷臨床治療后患者結(jié)局報(bào)告的改變,為實(shí)施臨床干預(yù)措施或選擇治療方案提供重要的依據(jù)。Hung等[32]對(duì)2014年2月-2017年4月到骨科診所就診的18歲及以上的2 226例成年患者收集PROMIS?PF CAT評(píng)分,建立了骨關(guān)節(jié)疾病患者PROMIS?PF CAT的MCID,平均變化范圍為7.29～8.41,為患者對(duì)治療改變的預(yù)期選擇、判斷提供了依據(jù)。PROMIS的評(píng)分可預(yù)測(cè)臨床癥狀改變情況,發(fā)揮其輔助臨床決策功能。Anderson等[33]對(duì)2014年1月-2016年11月對(duì)擇期接受足部或踝關(guān)節(jié)手術(shù)患者分別在首次、隨訪進(jìn)行PROMIS PF和PI評(píng)分,通過(guò)受試者工作特征曲線分析來(lái)確定達(dá)MCID差異的閾值,研究發(fā)現(xiàn),以功能改善為目標(biāo),PROMIS PF閾值評(píng)分可以幫助確定從手術(shù)中受益的患者,更重要的是識(shí)別手術(shù)不會(huì)受益患者,進(jìn)而增加此類人群的足部和踝關(guān)節(jié)健康護(hù)理。

3 小結(jié)

PROMIS代表了一種新范例用于骨科患者報(bào)告的測(cè)量逐步廣泛的推廣應(yīng)用,在評(píng)估足部、踝關(guān)節(jié)、上肢或脊柱等骨科疾病患者臨床結(jié)局中,PROMIS在擴(kuò)大健康測(cè)量范圍,增強(qiáng)數(shù)據(jù)可靠性,減輕應(yīng)答者負(fù)擔(dān)方面體現(xiàn)了其顯著的測(cè)量?jī)?yōu)勢(shì)。然而,PROMIS在骨折患者人群中的有限熟悉性、可解釋性仍然是在骨科創(chuàng)傷研究中廣泛應(yīng)用的最大障礙。PROMIS在國(guó)內(nèi)骨科領(lǐng)域仍有很大研究空間,需要更多的骨科研究者重視并在骨科臨床研究推廣應(yīng)用。