基因療法恢復老年動物模型聽力
2023-08-03 02:37:02張佳欣
科學大觀園 2023年15期
張佳欣
美國科學家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復了老年動物模型的聽力，最新方法有望應用于人類。
到2050年，預計每10個人中就有1人罹患某種形式的聽力損失。在全世界數億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失往往最難治療。助聽器和人工耳蝸的緩解作用有限，但目前沒有任何可用的治療方法來逆轉或預防這類遺傳疾病，這促使科學家評估基因療法以用作替代解決方案。
近年來，基因治療中使用的最有前途的工具之一是腺相關病毒（AAV）載體，盡管這一方法已經恢復了患有遺傳缺陷的新生動物的聽力尚未在完全成熟或衰老的動物模型中證明其能力。由于人類天生耳朵發育完全，在利用這一方法對罹患遺傳性聽力損失的人類進行干預測試之前，證明該載體的能力很有必要。
在最新研究中，美國麻省眼耳科醫院的科學家開發出了一款成熟的小鼠模型，首次在老年動物模型上成功證明了AAV的功效。該模型擁有一個類似于TMPRSS3人類基因出現問題的突變，TMPRSS3基因出現缺陷通常會導致人漸漸失去聽力。
研究人員表示，病毒介導的基因療法，無論是單獨使用還是與人工耳蝸相結合，都有可能治療遺傳性聽力損失。
◎ 來源|科技日報
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