基因治療首次恢復(fù)老鼠聽力

美國科學家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復(fù)了老年動物模型的聽力，最新方法有望應(yīng)用于人類。

到2050年，預(yù)計每10個人中就有1人罹患某種形式的聽力損失。在全世界數(shù)億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失往往最難治療。助聽器和人工耳蝸的緩解作用有限，但目前沒有任何可用的治療方法來逆轉(zhuǎn)或預(yù)防這類遺傳疾病，這促使科學家評估基因療法以用作替代解決方案。

近年來，基因治療中使用的最有前途的工具之一是腺相關(guān)病毒（AAV）載體。盡管這一方法已經(jīng)恢復(fù)了患有遺傳缺陷的新生動物的聽力，但該載體尚未在完全成熟或衰老的動物模型中證明其能力。由于人類天生耳朵發(fā)育完全，在利用這一方法對罹患遺傳性聽力損失的人類進行干預(yù)測試之前，證明該載體的能力很有必要。

在最新研究中，美國麻省眼耳科醫(yī)院的科學家開發(fā)出了一款成熟的小鼠模型，首次在老年動物模型上成功證明了AAV的功效。該模型擁有一個類似于TMPRSS3人類基因出現(xiàn)問題的突變，TMPRSS3基因出現(xiàn)缺陷通常會導致人漸漸失去聽力。

研究人員表示，病毒介導的基因療法，無論是單獨使用還是與人工耳蝸相結(jié)合，都有可能治療遺傳性聽力損失。

◎ 來源|科技日報