美國FDA公布《罕見神經(jīng)退行性疾病（含漸凍癥ALS）行動計劃》

美國FDA于2022年6月23日公布了一項《罕見神經(jīng)退行性疾病（含漸凍癥ALS）行動計劃》（Action Plan for Rare Neurodegenerative Diseases including Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS），該戰(zhàn)略計劃為期 5年，將大力促進安全有效的罕見神經(jīng)退行性疾病相關(guān)醫(yī)療產(chǎn)品研發(fā)，為患者獲取最新治療手段提供便利，以延長患者的壽命，改善生活質(zhì)量。

行動計劃的要點主要包括：在2022財政年度成立FDA罕見神經(jīng)退行性疾病特別工作組；在2022財政年度在公私部門之音建立罕見神經(jīng)退行性疾病伙伴關(guān)系；在2022—2026財政年度建立罕見神經(jīng)退行性疾病科學戰(zhàn)略；發(fā)揮FDA在相關(guān)藥品審批等方面的監(jiān)管作用。

《罕見神經(jīng)退行性疾病（含漸凍癥ALS）行動計劃》中專門有一項“漸凍癥科學戰(zhàn)略”（The ALS Science Strategy），主要內(nèi)容是加強漸凍癥發(fā)病機制與自然史相關(guān)研究、為漸凍癥患者獲取最新治療藥物及參與臨床試驗提供便利、加強臨床試驗基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)，降低治療漸凍癥新藥研發(fā)的成本及縮短新藥研發(fā)時間等。

《罕見神經(jīng)退行性疾病（含漸凍癥ALS）行動計劃》的推出，也是貫徹美國《漸凍癥法》（Accelerating Access to Critical Therapies for ALS Act，簡稱"ACT for ALS"，2021年12月23日正式生效）的重要舉措。

（來源：美國FDA政府公告，2022-06-23 夏訓明編譯）