生物制藥行業的5 個全球趨勢

文/Christian Seiffert

L.E.K.咨詢公司通過整合近年來生物制藥行業的相關信息得出了一個結論——整個生物制藥行業正在發生巨大的轉變，若想在這個充滿挑戰的環境中取得成功，制藥企業必須關注行業的主要發展趨勢并相應地不斷調整其企業戰略。

2021 年，生物制藥行業取得了巨大進步：到2022 年，全球共有128 家生物制藥企業成功上市；有超過50 億人接種過COVID-19 疫苗。由于這些進步，生物制藥行業將面臨商業化、融資及投資組合規劃等許多領域的變化，L.E.K.咨詢公司根據這些變化整理出了行業目前的5 大發展趨勢。

1 “先進療法”領域的創新

在過去5 年中，制藥企業對新療法的研究力度有了顯著提升，最重要的發展包括：

Christian Seiffert 認為整個生物制藥行業正在發生巨大的轉變

· CAR-T 細胞療法。它是一種旨在刺激人體免疫系統攻擊腫瘤細胞的免疫療法，以前曾被批準用于治療DLBCL（彌漫性大B 細胞淋巴瘤）。歐洲藥品管理局（EMA）和美國食品藥品監督管理局（FDA）的新批準將極大提升這些療法的市場潛力。目前，美國制藥企業Gilead 和Bristol Myers Squibb（BMS）在CAR-T細胞療法上并駕齊驅。

· RNA 療法。2022 年，制藥行業將繼續加強對RNA 療法的研究，并且側重于開發一些創新技術，如RNA 編輯、tRNA、環狀RNA 和mRNA。

· 蛋白質降解。越來越多的生物制藥企業開始研究蛋白質降解技術，如蛋白水解靶向嵌合體（PROTACs）他們希望能通過小分子來破壞致病蛋白質。

2 全球持續升高的價格壓力

2021 年，不少國家都提出了控制藥品價格的新措施或計劃。為此，德國聯邦政府計劃將《藥品市場重組法》（Amnog）規定的受專利保護的新藥品的自由定價期由12 個月縮短至6 個月。此外，人們還在討論加強醫療保險公司的權力以限制藥品費用，同時將藥品價格監管期延長至2022 年之后。在此背景下，目前關于罕見病藥物（孤兒藥）效益評估的討論也不容忽視。

未來，生物制藥企業需要仔細平衡藥品定價與合同起草，基于實際價值或基于績效的協議簽訂方式或將替代定價模式成為主流。

3 新的營銷理念

COVID-19 大流行、醫院格局的整合、政治影響力的強化以及先進治療方法的出現等因素將迫使生物制藥企業進一步改善其營銷手段。

L.E.K.咨詢公司預計產品進入市場的方式會發生變化：以銷售人員為主的傳統營銷模式正在讓位于更靈活的營銷模式，即將更多銷售人員替換為虛擬聯系人。疫情加速了這種變化，目前看來，即便在疫情結束后，這種變化也仍將繼續，因為人工智能和機器學習可以更快速地捕捉市場的動態變化（比銷售人員要快得多）。

4 通過生物標志物改善診斷

生物標志物是臨床中一種廣泛應用于篩查、診斷、療效評估和預后預測的工具，它正在成為藥物進入市場的關鍵組成部分。特別是在腫瘤患者的治療過程中，生物標志物的應用正變得越來越復雜和多樣化，如通過液體活檢可以進行更廣泛的篩查和早期診斷。而液體活檢不僅有助于發現早期癌癥，而且可以被用來更好地監控治療是否真正有效。不過這些專業化療法所針對的患者人數會不斷減少，因此若要維持收入，它們必須提高價格。

除了癌癥治療之外，生物標志物的應用還將擴展到許多其他領域，特別是神經、免疫和心血管疾病的治療領域。人們迫切需要能夠負擔得起的非侵入性測試，以便在極早期甚至是癥狀發生前診斷出阿爾茨海默氏癥或非酒精性脂肪肝病，而生物標志物或許能滿足這一需求。有些實驗室已經在開發此類測試，生物制藥企業也紛紛開始將它們納入臨床試驗。

要想成功將生物藥品推向市場，制藥企業必須關注與實驗室的合作、測試的可用性和成本，以及對醫生和患者的說明；早在研發階段，診斷策略就必須明確包含在研發和市場引入計劃中。

5 創新生物技術融資的發展

美國和歐洲似乎有一個共識，即縮減公共資金，增加私人替代籌資。因此，在2020 年和2021年全球生物技術公開募股（IPO）數量大增之后，L.E.K.預計2022年的IPO 數量會下降。鑒于美國股市的不確定性，L.E.K.預測風險資本投資仍會繼續保持較高水平，而所謂的“非稀釋性”融資選擇將增加，如專利使用費的貨幣化或貸款融資。