高藥價不一定是研發經費高，或許是營銷成本高

■陳夢媛

7 月5 日，國家醫保局主管的雜志《中國醫療保險》官方微信公眾號發表一篇文章《淺議罕見病用藥定價的認知誤區》（以下簡稱《淺議》），分析影響罕見病用藥定價的成本因素、價格構成及其內在邏輯，澄清罕見病用藥定價高昂的真實原因。

什么是罕見病

世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病或病變。據估算，我國約有2000 萬例罕見病患者，他們面臨著確診難、治療方法少、可用藥品少等艱難的困境。罕見病用藥常被稱為“孤兒藥”，罕見病患者的家庭也常常面臨無藥可用或有藥買不起的艱難處境。

2021 年，醫保談判上演的“靈魂砍價”讓人印象深刻。近70 萬元/針的諾西那生鈉注射液，經歷八輪價格協商，最終以每針3.3 萬元的價格談判成功，降幅超90%。

盡管如此，目前市場上仍有一些罕見病用藥年治療費用超百萬元，遠超醫保基金和患者承受能力。如何引導這些藥品價格回歸合理，實現患者可負擔、企業利潤合理、基金可持續，最終多方共贏，成為近年來社會廣泛關注的話題。

2022 年醫保目錄調整名單中，明確將罕見病和兒童藥等6 類藥品納入談判。

與此同時，社會上開始流行一種觀點——罕見病用藥應該定高價。主要原因有兩點，一是罕見病用藥的研發成本普遍遠高于普通藥品，二是罕見藥品的市場空間小，難以回收成本。

《淺議》指出，這種觀點影響了一部分社會輿論，對政策制定產生了潛在的掣肘，可能會對2022 年國家醫保價格談判造成一定影響。

而事實上，罕見病藥物的定價是存在誤區的。

罕見病藥物研發經費并非普遍昂貴

不少企業表示，罕見病用藥研發難度大，流程長，導致其研發成本居高不下，但實際情況并非全部如此。《淺議》指出，有研究發現，與其他創新藥品研發成本相比，罕見病用藥的研發成本并非普遍昂貴。

Kavisha Jayasundara，Aidan Hollis 等國際知名學者（2019）對從2000 年1 月到2015 年12 月共16 年間美國食品藥品監督管理局（US FDA）審批通過的罕見病用藥中隨機抽取了100 種“孤兒藥”進行分析，并在同時期US FDA 審批通過的非罕見病用藥中隨機抽取了100 種藥品進行同步分析，結果表明，每一種最終獲批的非罕見病用藥平均研發成本約為2.91 億美元，而同期罕見病用藥平均研發成本僅為1.66 億美元，要比非罕見病用藥的研發成本低44%。

另一方面，兼并收購逐步成為大型醫藥企業獲得創新藥品所有權的主流方式。同時，大型醫藥企業擁有龐大的患者群體和臨床資源，在臨床試驗設計方面有更多經驗，并且可以通過龐大的數據資源提高自身研發效率。這在很大程度上降低了大型醫藥企業自研失敗的風險，減輕了企業的研發負擔。

銷售成本遠高于研發成本

《淺議》指出，從成本看，生產和銷售費用占據了成本主體，一些醫藥企業通常將研發生產成本和銷售成本合并在一起計算。從實際情況看，多數企業在藥品營銷上的花費要遠超研發費用，高者甚至達兩倍之多。

例如，2021 年賽諾菲公司、艾伯維公司、武田制藥公司在營銷方面的投資分別為100.33 億美元、123.49 億美元和65.59 億美元，而他們在研發方面的投資分別為59.77 億美元、70.84 億美元和38.93億美元，銷售成本和研發成本的總比例約為1.7∶1。

另一方面，醫藥行業歷來有一種普遍的說法：創新藥研發投入巨大，尤其是罕見病藥物，患病人數少，市場空間小，藥企經營難以收回成本，因此創新藥和罕見病藥就應該高定價。

但事實并非如此。在《淺議》一文中明確指出，雖然罕見病用藥的研發、生產、銷售等總體成本較高，但罕見病藥品的毛利率仍超過80%，遠超制藥行業16%的平均水平。

居高不下的銷售成本，才是導致罕見病用藥高定價的罪魁禍首。

罕見病藥物定價高的真相

通過上述分析，我們了解到罕見病用藥超高定價具有的不合理之處。另一方面，《淺議》也指出，罕見病用藥價格之所以居高不下，其關鍵因素并非企業經常提及的成本高和患者人群少，而是由于以下兩點原因。

一是罕見病用藥的稀有性促進了企業壟斷地位的形成，進而帶來了罕見病用藥的高定價，而市場競爭的缺乏進一步加劇了高定價的持續。

罕見病用藥市場雖然相對較小，但還遠未達到飽和，很多罕見病甚至處于無藥可醫的狀態。2018 年5 月，國家衛生健康委等五部委聯合發布《第一批罕見病目錄》，納入的罕見病共121 種，而在中國大陸上市的治療藥品僅涉及53 種。罕見病用藥一旦上市就意味著充足的市場占有率和強勢的定價話語權。

二是由于國外市場承受能力較強，國際價格體系對罕見病用藥的定價普遍較高。歐美發達國家的經濟水平較高，支付能力強，對于政府來說由于患者絕對數量少，其負擔相對輕。

如英國對于罕見病的定義為患病率低于1/50000，其單病種罕見病人數僅約為1100 人，醫療體系完全可以負擔得起這部分資金，政府沒有必要冒險去進行較為徹底的罕見病用藥定價機制改革。

反觀中國，一方面仍屬于發展中國家，另外在14 億人口基數下，單一罕見病患者絕對數量多，文章測算至少是英國的25 倍。

文章用渤健去年降價進入醫保的諾西那生鈉舉例：該藥品進入目錄后實現了迅速放量，2022 年1月～5 月覆蓋患者數超過2000 人，是進目錄前的5倍多。取得了很好的經濟效益。

因此，國家醫保局成立以來，不斷探索罕見病用藥保障機制，盡最大可能補齊保障短板，整合全國需求，將“天價藥”談成“平價藥”并納入醫保。

國家醫保局也在通過這篇文章釋放信號，讓企業“放棄幻想”，積極參與到價格談判中來。國家醫保局原醫藥服務管理司司長熊先軍曾如此評價：“所有的談判都基于平等、相互尊重的基礎，醫保追求的不是最低價，而是合理的價格。”